Home » Știință » CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară
Publicat: 29.03.2020
Această tehnologie poate fi folosită pentru a identifica acele gene care joacă un rol important în apariţia şi oprirea unei maladii.

Un studiu condus de către dr. Angela Lek şi dr. Louis Kunkel, de la Spitalul de Pediatrie din Boston, a arătat că tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9 poate fi folosită pentru a identifica genele care joacă un rol important în apariţia distrofiei musculare facoscapulohumerală (FSHD), în speranţa că astfel poate fi identificat un tratament, notează Medicalxpress.

„În mod esenţial, am folosit tehnica CRISPR pentru a identifică forme de tratament pentru FSHD”, a declarat dr. Lek, primă autoare a studiului.

Cercetătoarele au plecat de la descoperirile anterioare care au arătat că gena DUX4, care produce proteina DUX4 în perioada dezvoltării fetale care duce la moartea celulelor şi o subdezvoltare musculară. Acestea au vrut să afle dacă există o serie de gene care odată modificate ar putea să permită celulelor să supravieţuiască chiar şi în prezenţa proteinei DUX4.  

Pentru a descoperi acele gene care ar putea să fie exploatate pentru identificarea unui tratament, cercetătorii au creat o serie de culturi de celule prelevate de la pacienţi care suferă de distrofia musculară, dar şi o serie de animale-model, în acest caz peşti zebră. Astfel, au reuşit să demonstreze că eliminarea acelor gene care joacă un rol în apariţia hipoxiei poate să „cureţe” celulele de DUX4. Experimentele efectuate asupra peştilor au arătat că după ce acea genă a fost dezactivată aceştia au prezentat o îmbunătăţire a structurii musculare.

„Cea mai încurajatoare constatare despre acest studiu este că am descoperit că există medicamente aprobate de FDA (n.r. Food and Drugs Administration) care pot depăşi efectul toxic al DUX4. Avem acum o serie de medicamente gata pentru teste şi pentru a ne da seama care este cea mai potrivită soluţie pe termen lung pentru pacienţii cu FSHD”, a explicat dr. Lek.

Studiul a fost publicat în Science Translational Medicine.

Citeşte şi:

CRISPR, folosit împotriva patogenului care duce la apriţia colitei

Tehnica de editare genetică CRISPR, testată în premieră in vivo, pe oameni, similar unui medicament

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Record istoric pentru Nvidia la Bursa de Valori din New York
Record istoric pentru Nvidia la Bursa de Valori din New York
Cum au protestat activiștii Extinction Rebellion în prima zi a nunții lui Jeff Bezos la Veneția
Cum au protestat activiștii Extinction Rebellion în prima zi a nunții lui Jeff Bezos la Veneția
Misterul copilului cu ochi albaștri, îngropat acum 1.350 de ani alături de comori rare în Bavaria
Misterul copilului cu ochi albaștri, îngropat acum 1.350 de ani alături de comori rare în Bavaria
Cum ne ajută muzica să avem o memorie mai bună?
Cum ne ajută muzica să avem o memorie mai bună?
Binturongul: animalul din Asia care are un miros extrem de ciudat
Binturongul: animalul din Asia care are un miros extrem de ciudat
O brățară vikingă din aur împletit a fost descoperită cu detectorul de metale
O brățară vikingă din aur împletit a fost descoperită cu detectorul de metale
a-ha: trupa norvegiană care a făcut istorie cu „Take On Me” și a cucerit topurile mondiale
a-ha: trupa norvegiană care a făcut istorie cu „Take On Me” și a cucerit topurile mondiale
Project Stargate: A reușit Guvernul SUA să folosească „vederea la distanță”?
Project Stargate: A reușit Guvernul SUA să folosească „vederea la distanță”?
Viața lui James Hetfield, vocalistul Metallica. Demonii, depresia și triumful legendei metal
Viața lui James Hetfield, vocalistul Metallica. Demonii, depresia și triumful legendei metal
„Conspirații cu gen. Emil Străinu” începe joi, 26 iunie, de la 22:00, LIVE pe YouTube Cancan
„Conspirații cu gen. Emil Străinu” începe joi, 26 iunie, de la 22:00, LIVE pe YouTube Cancan
Fiecare ceașcă de cafea stimulează îmbătrânirea sănătoasă cu până la 5%, arată un studiu
Fiecare ceașcă de cafea stimulează îmbătrânirea sănătoasă cu până la 5%, arată un studiu
O invenție inspirată de bufnițe ar putea fi soluția pentru poluarea fonică
O invenție inspirată de bufnițe ar putea fi soluția pentru poluarea fonică
(P) Stil și confort sporit – de ce sunt adidașii Hoka noul trend al modei?
(P) Stil și confort sporit – de ce sunt adidașii Hoka noul trend al modei?
Test de cultură generală. Cum era Neil Armstrong să piardă zborul spre Lună?
Test de cultură generală. Cum era Neil Armstrong să piardă zborul spre Lună?
Primul obiect creat de om care ajunge la o zi-lumină depărtare de Pământ
Primul obiect creat de om care ajunge la o zi-lumină depărtare de Pământ
Creștere spectaculoasă pentru piața mașinilor electrice în Europa, dar nu și în cazul Tesla
Creștere spectaculoasă pentru piața mașinilor electrice în Europa, dar nu și în cazul Tesla
Problemele de vedere ar putea fi printre primele semne că cineva va dezvolta demență
Problemele de vedere ar putea fi printre primele semne că cineva va dezvolta demență
Tentativă de asasinat asupra lui Volodimir Zelenski, pusă la cale de un fost soldat polonez
Tentativă de asasinat asupra lui Volodimir Zelenski, pusă la cale de un fost soldat polonez