Home » Știință » CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară
Publicat: 29.03.2020
Această tehnologie poate fi folosită pentru a identifica acele gene care joacă un rol important în apariţia şi oprirea unei maladii.

Un studiu condus de către dr. Angela Lek şi dr. Louis Kunkel, de la Spitalul de Pediatrie din Boston, a arătat că tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9 poate fi folosită pentru a identifica genele care joacă un rol important în apariţia distrofiei musculare facoscapulohumerală (FSHD), în speranţa că astfel poate fi identificat un tratament, notează Medicalxpress.

„În mod esenţial, am folosit tehnica CRISPR pentru a identifică forme de tratament pentru FSHD”, a declarat dr. Lek, primă autoare a studiului.

Cercetătoarele au plecat de la descoperirile anterioare care au arătat că gena DUX4, care produce proteina DUX4 în perioada dezvoltării fetale care duce la moartea celulelor şi o subdezvoltare musculară. Acestea au vrut să afle dacă există o serie de gene care odată modificate ar putea să permită celulelor să supravieţuiască chiar şi în prezenţa proteinei DUX4.  

Pentru a descoperi acele gene care ar putea să fie exploatate pentru identificarea unui tratament, cercetătorii au creat o serie de culturi de celule prelevate de la pacienţi care suferă de distrofia musculară, dar şi o serie de animale-model, în acest caz peşti zebră. Astfel, au reuşit să demonstreze că eliminarea acelor gene care joacă un rol în apariţia hipoxiei poate să „cureţe” celulele de DUX4. Experimentele efectuate asupra peştilor au arătat că după ce acea genă a fost dezactivată aceştia au prezentat o îmbunătăţire a structurii musculare.

„Cea mai încurajatoare constatare despre acest studiu este că am descoperit că există medicamente aprobate de FDA (n.r. Food and Drugs Administration) care pot depăşi efectul toxic al DUX4. Avem acum o serie de medicamente gata pentru teste şi pentru a ne da seama care este cea mai potrivită soluţie pe termen lung pentru pacienţii cu FSHD”, a explicat dr. Lek.

Studiul a fost publicat în Science Translational Medicine.

Citeşte şi:

CRISPR, folosit împotriva patogenului care duce la apriţia colitei

Tehnica de editare genetică CRISPR, testată în premieră in vivo, pe oameni, similar unui medicament

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
De ce oamenii au început să folosească focul? O nouă teorie sugerează că nu pentru a găti mâncarea
De ce oamenii au început să folosească focul? O nouă teorie sugerează că nu pentru a găti mâncarea
Proiectul Montauk – Adevărul din spatele serialului Stranger Things – Joi, 12 iunie, de la ora 22:00, LIVE pe YouTube Cancan
Proiectul Montauk – Adevărul din spatele serialului Stranger Things – Joi, 12 iunie, de la ora 22:00, LIVE pe YouTube ...
Semne ciudate în apă: Balenele cu cocoașă încearcă să comunice cu oamenii?
Semne ciudate în apă: Balenele cu cocoașă încearcă să comunice cu oamenii?
Cea mai mare capsulă a timpului este pe cale să fie deschisă
Cea mai mare capsulă a timpului este pe cale să fie deschisă
„Pădurea care tace”: Povestea ecologistului care a documentat dispariția tăcută a insectelor
„Pădurea care tace”: Povestea ecologistului care a documentat dispariția tăcută a insectelor
Microplasticele din ambalajele alimentare, pericol pentru intestin
Microplasticele din ambalajele alimentare, pericol pentru intestin
Bărbile sunt focare de microbi? Iată ce spun studiile!
Bărbile sunt focare de microbi? Iată ce spun studiile!
Proiectul Montauk: Ce făcea Guvernul SUA la baza militară Camp Hero?
Proiectul Montauk: Ce făcea Guvernul SUA la baza militară Camp Hero?
Statutul socioeconomic este legat de sănătatea creierului, arată un studiu
Statutul socioeconomic este legat de sănătatea creierului, arată un studiu
Test de cultură generală. Pe ce continent s-au născut cei mai puțini oameni?
Test de cultură generală. Pe ce continent s-au născut cei mai puțini oameni?
Suprafața Lunii ascunde „o comoară” de peste 1 trilion de dolari, susțin oamenii de știință
Suprafața Lunii ascunde „o comoară” de peste 1 trilion de dolari, susțin oamenii de știință
Un pui de bizon american este cel mai nou membru de la Grădina Zoologică din Craiova
Un pui de bizon american este cel mai nou membru de la Grădina Zoologică din Craiova
Acord între SUA și China privind restricțiile la exporturi
Acord între SUA și China privind restricțiile la exporturi
Poliția din Hong Kong a interzis un joc video în care utilizatorii pot lupta împotriva regimului comunist
Poliția din Hong Kong a interzis un joc video în care utilizatorii pot lupta împotriva regimului comunist
Acest simplu cadou primit în urmă cu 83 de ani avea să o transforme într-o figură-simbol a genocidului nazist
Acest simplu cadou primit în urmă cu 83 de ani avea să o transforme într-o figură-simbol a genocidului nazist
Schimbare de atitudine din partea lui Elon Musk: „Am mers prea departe”
Schimbare de atitudine din partea lui Elon Musk: „Am mers prea departe”
Anul 2024 a avut cele mai multe conflicte de la cel de-Al Doilea Război Mondial încoace
Anul 2024 a avut cele mai multe conflicte de la cel de-Al Doilea Război Mondial încoace
Șeful OpenAI dezvăluie câtă apă „ne costă” discuțiile cu ChatGPT
Șeful OpenAI dezvăluie câtă apă „ne costă” discuțiile cu ChatGPT