Reuşită extraordinară: virusul HIV a permis vindecarea unor copii ce sufereau de afecţiuni incurabile! (VIDEO)

Terapia genică realizată cu ajutorul acestei metode s-a dovedit eficientă în cazul celor trei copii ce sufereau de leucodistrofie metacromatică şi în cazul altor trei copii ce sufereau de sindromul Wiskott-Aldrich. După trei ani de tratament, toţi se simt bine şi arată beneficii considerabile de pe urma acestui tratament.

„Rezultatele obţinute de la primii şase pacienţi sunt foarte încurajatoare: terapia nu doar că este sigură, dar este foarte eficientă şi poate schimba modul în care sunt tratate aceste boli severe”, a comentat Luigi Naldini, coordonatorul acestei cercetări şi totodată directorul Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) din Milano.

• Care mai este starea democrației la nivel global?
• Ce simbolizează ouăle roșii de Paște și de ce le ciocnim?

Cauza ambelor afecţiuni este un defect genetic care provoacă o deficienţă a unei proteine esenţiale în primii ani de viaţă. În cazul leucodistrofiei metacromatice, sistemul nervos este afectat. Bebeluşii cu această boală – care până acum era incurabilă – par sănătoşi la naştere, dar la un moment încep să piardă treptat capacitatea de gândire şi abilităţile fizice pe care şi le-au dezvoltat, fără ca acest declin să poată fi oprit.

Copiii care suferă de sindromul Wiskott-Aldrich au un sistem imunitar defect care îi face mai vulnerabili la infecţii, boli autoimune şi cancer. De asemenea, aceşti copii au o problemă la trombocite, suferind deseori de sângerări.

În această nouă terapie, cercetătorii colectează celule stem din măduva pacientului. Pentru a transporta o copie corectă a genei defecte în aceste celule stem, cercetătorii au nevoie de un vector viral (o metodă de a introduce agentul în celulă). Cercetătorii italieni au obţinut acest vector viral de la HIV.

După ce au reintrodus în corp celulele stem tratate, acestea pot oferi proteina lipsă organelor cheie, explică oamenii de ştiinţă,

„În pacienţii cu sindromul Wiskott-Aldrich, celulele sanguine sunt direct afectate de boală, iar celulele stem corectate pot înlocui celulele bolnave, permiţând formarea unui sistem imunitar funcţional şi a unor trombocite normale”, a explicat Alessandro Aiuti, şeful departamentului de cercetare al Clinicii Pediatrice din cadrul TIGET. „Graţie terapiei genice, copiii nu mai suferă de sângerări severe şi de infecţie. Pot să alerge, să se joace şi să meargă la şcoală”, a mai spus Aiuti.

„În cazul leucodistrofiei metacromatice, mecanismul terapeutic este mai sofisticat. Celulele stem corectate ajung la creier cu ajutorul sângelui şi eliberează proteina corectă, care este acumulată acolo de celulele nervoase”, a explicat Alessandra Biffi.

Studiile ce descriu reuşita extraordinară au fost publicate în jurnalul Science.

Sursa: HealthDay