Home » Stiinta » CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

Autor: Adrian Popovici 03.29.2020
CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară
Această tehnologie poate fi folosită pentru a identifica acele gene care joacă un rol important în apariţia şi oprirea unei maladii.

Un studiu condus de către dr. Angela Lek şi dr. Louis Kunkel, de la Spitalul de Pediatrie din Boston, a arătat că tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9 poate fi folosită pentru a identifica genele care joacă un rol important în apariţia distrofiei musculare facoscapulohumerală (FSHD), în speranţa că astfel poate fi identificat un tratament, notează Medicalxpress.

„În mod esenţial, am folosit tehnica CRISPR pentru a identifică forme de tratament pentru FSHD”, a declarat dr. Lek, primă autoare a studiului.

Cercetătoarele au plecat de la descoperirile anterioare care au arătat că gena DUX4, care produce proteina DUX4 în perioada dezvoltării fetale care duce la moartea celulelor şi o subdezvoltare musculară. Acestea au vrut să afle dacă există o serie de gene care odată modificate ar putea să permită celulelor să supravieţuiască chiar şi în prezenţa proteinei DUX4.  

Pentru a descoperi acele gene care ar putea să fie exploatate pentru identificarea unui tratament, cercetătorii au creat o serie de culturi de celule prelevate de la pacienţi care suferă de distrofia musculară, dar şi o serie de animale-model, în acest caz peşti zebră. Astfel, au reuşit să demonstreze că eliminarea acelor gene care joacă un rol în apariţia hipoxiei poate să „cureţe” celulele de DUX4. Experimentele efectuate asupra peştilor au arătat că după ce acea genă a fost dezactivată aceştia au prezentat o îmbunătăţire a structurii musculare.

„Cea mai încurajatoare constatare despre acest studiu este că am descoperit că există medicamente aprobate de FDA (n.r. Food and Drugs Administration) care pot depăşi efectul toxic al DUX4. Avem acum o serie de medicamente gata pentru teste şi pentru a ne da seama care este cea mai potrivită soluţie pe termen lung pentru pacienţii cu FSHD”, a explicat dr. Lek.

Studiul a fost publicat în Science Translational Medicine.

Citeşte şi:

CRISPR, folosit împotriva patogenului care duce la apriţia colitei

Tehnica de editare genetică CRISPR, testată în premieră in vivo, pe oameni, similar unui medicament

Cele mai noi articole
Schimbări pe piața smartphone-urilor. Samsung este iar cel mai mare producător, iar Xiaomi este în creștere
Schimbări pe piața smartphone-urilor. Samsung este iar cel mai mare producător, iar Xiaomi este în creștere
Roscosmos anunță că problemele de pe Stația Spațială Internațională au fost rezolvate
Roscosmos anunță că problemele de pe Stația Spațială Internațională au fost rezolvate
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Deși canabisul capătă popularitate, dovezile care să susțină eficiența medicinală a acestuia sunt limitate
Deși canabisul capătă popularitate, dovezile care să susțină eficiența medicinală a acestuia sunt limitate
Omizi veninoase ciudate care arată ca niște „peruci mergătoare” au invadat un stat american
Omizi veninoase ciudate care arată ca niște „peruci mergătoare” au invadat un stat american
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Inovație. Cercetătorii au obținut prima baterie organică
Inovație. Cercetătorii au obținut prima baterie organică
Arta și știința, celebrate în prestigiosul concurs de fotografie Nikon Small World
Arta și știința, celebrate în prestigiosul concurs de fotografie Nikon Small World
Lipidele joacă un rol important, necunoscut anterior, în evoluția Parkinsonului
Lipidele joacă un rol important, necunoscut anterior, în evoluția Parkinsonului
Statele Unite salută oferta Rusiei de prelungire cu un an a Noului Tratat START
Statele Unite salută oferta Rusiei de prelungire cu un an a Noului Tratat START
Culisele ”Proiectului Manhattan” prin care americanii au pus capăt celui de al Doilea Război Mondial. Unul dintre inventatori a murit chiar în timpul experimentelor
Culisele ”Proiectului Manhattan” prin care americanii au pus capăt celui de al Doilea Război Mondial. Unul ...
Pandemia aduce o nouă eră, în care „Acasă devine centrul universului”. Previziunile pentru următorii 10 ani
Pandemia aduce o nouă eră, în care „Acasă devine centrul universului”. Previziunile pentru următorii 10 ani
Xiaomi are probleme cu dezvoltarea smartphone-urilor mini
Xiaomi are probleme cu dezvoltarea smartphone-urilor mini
Țara din Europa care obligă Apple să ofere căști în pachetul iPhone 12
Țara din Europa care obligă Apple să ofere căști în pachetul iPhone 12
Luna a protejat atmosfera Pământului primordial
Luna a protejat atmosfera Pământului primordial
Fizicienii au reușit să depoziteze și să transporte lumina
Fizicienii au reușit să depoziteze și să transporte lumina
Fosile recent descoperite sugerează că „vaci antice de mare” înotau cândva prin deșertul egiptean
Fosile recent descoperite sugerează că „vaci antice de mare” înotau cândva prin deșertul egiptean
Așezare de pe vremea regilor merovingieni descoperită în Franța
Așezare de pe vremea regilor merovingieni descoperită în Franța