Home » Stiinta » CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

Autor: Adrian Popovici 03.29.2020
CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară
Această tehnologie poate fi folosită pentru a identifica acele gene care joacă un rol important în apariţia şi oprirea unei maladii.

Un studiu condus de către dr. Angela Lek şi dr. Louis Kunkel, de la Spitalul de Pediatrie din Boston, a arătat că tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9 poate fi folosită pentru a identifica genele care joacă un rol important în apariţia distrofiei musculare facoscapulohumerală (FSHD), în speranţa că astfel poate fi identificat un tratament, notează Medicalxpress.

„În mod esenţial, am folosit tehnica CRISPR pentru a identifică forme de tratament pentru FSHD”, a declarat dr. Lek, primă autoare a studiului.

Cercetătoarele au plecat de la descoperirile anterioare care au arătat că gena DUX4, care produce proteina DUX4 în perioada dezvoltării fetale care duce la moartea celulelor şi o subdezvoltare musculară. Acestea au vrut să afle dacă există o serie de gene care odată modificate ar putea să permită celulelor să supravieţuiască chiar şi în prezenţa proteinei DUX4.  

Pentru a descoperi acele gene care ar putea să fie exploatate pentru identificarea unui tratament, cercetătorii au creat o serie de culturi de celule prelevate de la pacienţi care suferă de distrofia musculară, dar şi o serie de animale-model, în acest caz peşti zebră. Astfel, au reuşit să demonstreze că eliminarea acelor gene care joacă un rol în apariţia hipoxiei poate să „cureţe” celulele de DUX4. Experimentele efectuate asupra peştilor au arătat că după ce acea genă a fost dezactivată aceştia au prezentat o îmbunătăţire a structurii musculare.

„Cea mai încurajatoare constatare despre acest studiu este că am descoperit că există medicamente aprobate de FDA (n.r. Food and Drugs Administration) care pot depăşi efectul toxic al DUX4. Avem acum o serie de medicamente gata pentru teste şi pentru a ne da seama care este cea mai potrivită soluţie pe termen lung pentru pacienţii cu FSHD”, a explicat dr. Lek.

Studiul a fost publicat în Science Translational Medicine.

Citeşte şi:

CRISPR, folosit împotriva patogenului care duce la apriţia colitei

Tehnica de editare genetică CRISPR, testată în premieră in vivo, pe oameni, similar unui medicament

Cele mai noi articole
Astronomii ar fi auzit, pentru prima oară, „sunetul” de fundal al Universului
Astronomii ar fi auzit, pentru prima oară, „sunetul” de fundal al Universului
Avertismentul cercetătorilor: Omenirea gonește spre un „viitor înfiorător” pe care nici nu îl înțelege
Avertismentul cercetătorilor: Omenirea gonește spre un „viitor înfiorător” pe care nici nu îl înțelege
Acidificarea oceanelor poate face ca unele specii să strălucească mai intens
Acidificarea oceanelor poate face ca unele specii să strălucească mai intens
Urmele unei epave misterioase au ieșit la suprafață pe nisipurile unei insule din Carolina de Nord
Urmele unei epave misterioase au ieșit la suprafață pe nisipurile unei insule din Carolina de Nord
Noi cercetări arată că există, de fapt, trei subtipuri diferite ale maladiei Alzheimer
Noi cercetări arată că există, de fapt, trei subtipuri diferite ale maladiei Alzheimer
Un dispozitiv wireless micuț ar putea fi soluția pentru obezitate și pierderea în greutate
Un dispozitiv wireless micuț ar putea fi soluția pentru obezitate și pierderea în greutate
Păsările au un misterios „simț cuantic”, iar cercetătorii l-au observat direct pentru prima oară în istorie
Păsările au un misterios „simț cuantic”, iar cercetătorii l-au observat direct pentru prima oară în istorie
Măsurătorile accelerării unui pulsar dezvăluie partea întunecată a Căii Lactee
Măsurătorile accelerării unui pulsar dezvăluie partea întunecată a Căii Lactee
China a câştigat războiul comercial lansat de Donald Trump, iar americanii suportă costurile
China a câştigat războiul comercial lansat de Donald Trump, iar americanii suportă costurile
Combustibil din plante. Cercetătorii au descoperit o metodă mai ieftină pentru producția acestuia
Combustibil din plante. Cercetătorii au descoperit o metodă mai ieftină pentru producția acestuia
Imagini inedite cu mai multe capre negre, surprinse în Munții Bucegi în timpul unei acțiuni de monitorizare
Imagini inedite cu mai multe capre negre, surprinse în Munții Bucegi în timpul unei acțiuni de monitorizare
Cercetătorii români vor să inventeze un dispozitiv care detectează uleiul falsificat
Cercetătorii români vor să inventeze un dispozitiv care detectează uleiul falsificat
Vaccinarea împotriva COVID-19. Câți dintre români s-ar vaccina acum sau după ce văd efectele adverse
Vaccinarea împotriva COVID-19. Câți dintre români s-ar vaccina acum sau după ce văd efectele adverse
Klaus Iohannis, după ce s-a vaccinat public: „Este sigur și eficient. Recomand tuturor vaccinarea”
Klaus Iohannis, după ce s-a vaccinat public: „Este sigur și eficient. Recomand tuturor vaccinarea”
Cercetătorii au aflat, în sfârșit, de ce la fiecare opt ani insectele invadează liniile de tren din munții Japoniei
Cercetătorii au aflat, în sfârșit, de ce la fiecare opt ani insectele invadează liniile de tren din munții Japoniei
Dacia lansează Bigster, un SUV de 4,6 metri lungime. Care va fi strategia Groupe Renault în următorii ani
Dacia lansează Bigster, un SUV de 4,6 metri lungime. Care va fi strategia Groupe Renault în următorii ani
Cel mai bătrân urangutan din lume a murit. „Capacitatea lui Inji de a interacționa cu oamenii a fost incredibilă”
Cel mai bătrân urangutan din lume a murit. „Capacitatea lui Inji de a interacționa cu oamenii a fost incredibilă”
Martin Luther King Jr., liderul afro-american care a marcat istoria SUA
Martin Luther King Jr., liderul afro-american care a marcat istoria SUA