Terapiile genetice ar putea fi adaptate pentru problemele cardiace
În cadrul acestui studiu, cercetătorii au folosit terapiile genetice pentru a trata boala Danon care duce la disfuncţii ale inimii, ochilor sau ale sistemului nervos.
Oamenii de ştiinţă de la Universitatea California Santa Cruz au identificat o nouă modalitate prin care poate fi tratată maladia Danon, care creează probleme la nivelul inimii, scheletului, ochilor, ficatului şi al sistemului nervos şi care face ca cei afectaţi să aibă nevoie de un transplant de inimă în jurul vârstei de 30 de ani. Cercetătorii au ajuns la concluzia că această maladie poate fi tratată prin folosirea terapiilor genetice asupra genei LAMP2, notează Medicalxpress.
„Transplantul de inimă nu este întotdeauna disponibil pentru pacienţi şi nu tratează celelalte organe afectate de boala Danon”, explică dr. Eric Adler, cardiolog şi director al programului de transplant cardiac şi suport mecanic circulator din cadrul UC San Diego Health. „Ştim că trebuie să găsim terapii special concepute pentru a aborda cauza de bază”, mai adaugă acesta.
Dr. Adler şi echipa sa au lucrat mai bine de o decadă pentru a identifica dacă terapiile genetice ar putea funcţiona în acest caz; analizele şi observaţiile au arătat că gena LAMP2 reprezintă un candidat ideal pentru acest tip de intervenţie. Astfel, oamenii de ştiinţă au decis să insereze o genă care să regleze activitatea genei vizate, rezultatele obţinute arătând că subiecţii au prezentat o îmbunătăţire a funcţiilor cardiace şi hepatice.
„Am utilizat şoareci care au fost un model pentru boala Danon şi cărora le lipseau această genă LAMP specifică. Am aplicat terapia genetică unui grup de şoareci şi i-am comparat cu şoarecii care nu au primit tratamentul. Şoarecii care au primit terapie geneticăcă au exprimat rezultate pozitive în ceea ce priveşte funcţionarea inimii, ficatului şi a muşchilor. Funcţia generală a inimii de a expulza sângele şi relaxarea s-a îmbunătăţit, la fel ca şi capacitatea organismului de a degrada proteinele şi metabolismul acestuia”, explică dr. Adler.
În viitor, echipa condusă de către dr. Adler vrea să treacă la testarea acestei metode asupra unor pacienţi umani care suferă de boala Danon şi deja au demarat primele etape ale testărilor clinice.
Studiul a fost publicat în Science Translational Medicine.
Citeşte şi:
Terapiile genetice ar putea fi folosite pentru regenerarea celulelor cardiace după un atac de cord
-
Eficienţa terapiilor genetice în cazul unei boli de sânge rare, dovedită în premieră
Studiul clinic a fost efectuat pe nouă pacienţi care sufereau de sindromul granulomatos cronic.
› citeşte mai mult -
Noi mutaţii genetice asociate cu bolile cardiace
O echipă de cercetători a identificat o nouă serie de mutaţii genetice asociate cu bolile cardiace. Aceste mutaţii genetice cauzează cardiomiopatia dilatativă, o maladie care duce la slăbirea muşchilor cardiaci.
› citeşte mai mult -
ADN şi ARN nu sunt singurele molecule care pot stoca informaţii genetice
Folosind simulările computerizate, oamenii de ştiinţă au ajuns la concluzia că există aproximativ un milion de molecule care pot stoca informaţii genetice, într-un mod similar ADN-ului.
› citeşte mai mult -
O femeie a reuşit cu ajutorul unei mutaţii genetice să îşi depăşească riscul de a dezvolta Alzheimer
Mutaţiile genetice ale unei femei din Columbia, care provine dintr-o familie cu un risc ridicat de Alzheimer, ar putea să ofere noi indicii asupra modului în care această maladie acţionează.
› citeşte mai mult
ULTIMA CINĂ. A murit într-un spital, conectată la un aparat de ventilație, fără să știe că noul coronavirus îi răpise deja copiii.
CITEŞTE PE GÂNDUL.RO
Gestul care a intrigat internetul. De ce ating poliţiştii farurile maşinii atunci când te trag pe dreapta
CITEŞTE PE PROMOTOR.RO
Mărturii halucinante din Spitalul Judeţean Suceava: „Acolo se descarcă saci negri și sicrie”
CITEŞTE PE CIAO.RO
Faci comenzi online? Recomandările medicului pentru a nu contracta COVID-19 de pe colete
CITEŞTE PE CSID.RO
