Pacienții tratați prin metoda CRISPR, încă „vindecați” ani mai târziu. Concluziile unui nou studiu

Un studiu uman de lungă durată a arătat că tehnica de editare genetică CRISPR ar putea fi o modalitate foarte eficientă de tratare a afecțiunilor grave.

Studiul, care a fost demarat în 2019 de o echipă internațională de oameni de știință, a constatat că o nouă terapie de editare genetică numită exagamglogene autotemcel sau ex-cel pe scurt, a reușit să „vindece” pacienții cu beta talasemie dependentă de transfuzii –  TDT sau siclemie severă – SCD, două afecțiuni ale sângelui care sunt tratate în mod convențional prin transfuzii de sânge.

• Un nou crater pe Lună, cu un diametru de 225 de metri, a fost fotografiat cu…
• Oamenii de știință s-au înșelat! Cât de mult contează genele cu adevărat?

Este o nouă utilizare promițătoare a tehnologiei. Aproximativ 100.000 de americani sunt afectați de TDT, în timp ce SCD afectează aproximativ 300 până la 3.000. Și într-un sens mai larg, rezultatele sugerează că modificarea codului genetic ar putea deveni un nou domeniu practic și larg răspândit în medicină, indică Futurism.

Noi perspective în tratamentul medical

Potrivit noilor date pe termen lung oferite de studiul aflat în desfășurare, 42 din 44 de pacienți cu TDT nu au mai necesitat transfuzii de sânge. Ceilalți doi pacienți au mai necesitat transfuzii, dar au înregistrat o reducere de 75 și 89 la sută a volumului transfuziei.

De asemenea, toți cei 31 de pacienți cu MSC severă nu au mai prezentat simptome precum crize vaso-ocluzive – COV, un răspuns inflamator dureros al organismului din cauza lipsei de sânge, în timpul urmăririlor pe termen lung.

„Aceste date culese de la 75 de pacienți, dintre care 33 au fost monitorizați la mai bine de un an după transfuzie, demonstrează în continuare potențialul acestei terapii investigaționale ca remediu funcțional unic pentru pacienții cu TDT sau sever SCD”, a declarat Carmen Bozic, directorul medical al Vertex, compania de biotehnologie din spatele tratamentului.

Tehnica funcționează prin extragerea de celule stem din sângele pacienților

Tehnica funcționează prin extragerea de celule stem din sângele pacienților, urmând mai apoi o singură modificare genetică în celule folosind CRISPR, înainte de a le readministra în fluxul sanguin al pacienților.

„Prin reactivarea unui proces de dezvoltare care apare în mod natural, exa-cel restabilește producția de hemoglobină fetală și, prin urmare, poate ameliora evoluția acestor boli”, a declarat Haydar Frangoul, director medical la Centrul Medical TriStar Centennial din Tennessee.

Dacă acest tratament ar fi aprobat, exa-cel ar putea deveni prima terapie bazată pe editare genetică CRISPR care a obținut această aprobarea de a fi înaintată spre FDA, în SUA, un caz de utilizare promițător pentru tehnologie și un mare câștig în domeniul științei medicale.

Vă mai recomandăm și:

O nouă tehnică CRISPR, folosită pe gândacii de bucătărie. La ce ne ajută?

Terapiile bazate pe editarea genetică prin metoda CRISPR ar putea favoriza anumite celule

Tehnica de editare genetică CRISPR, folosită pentru prima oară la bordul Stației Spațiale Internaționale

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%