Ar trebui folosită editarea genetică împotriva bolilor comune? Iată ce spun experții!

Adaugă-ne ca sursă preferată

Urmărește-ne in Discover

Terapia genică nu mai este o promisiune a medicinei viitorului, ci o realitate. Tratamente care înlocuiesc, inactivează sau modifică genele sunt deja utilizate, iar cercetările vizează atât boli genetice rare, cât și afecțiuni frecvente, precum colesterolul ridicat, bolile cardiovasculare, obezitatea și diabetul. Dar ar trebui folosită editarea genetică împotriva bolilor comune?

Deși există peste 6.000 de boli genetice rare, doar o mică parte beneficiază de tratamente care vizează direct cauzele genetice. Primele succese ale terapiei genice au fost înregistrate în cazul unor afecțiuni precum atrofia musculară spinală și siclemia.

Într-un articol publicat în JAMA Internal Medicine, cardiologii Eric D. Smith și Venkatesh L. Murthy, de la Universitatea din Michigan (SUA), au propus criterii pentru a stabili când sunt justificate terapiile genomice.

Când ar trebui folosită editarea genetică împotriva bolilor comune?

Așadar, când ar trebui folosită editarea genetică împotriva bolilor comune? Smith explică faptul că medicamentele obișnuite funcționează atât timp cât sunt administrate, în timp ce terapiile genomice pot introduce o copie funcțională a unei gene, pot reduce activitatea uneia dăunătoare sau pot modifica direct ADN-ul. Multe sunt concepute pentru o singură administrare, însă efectele nu sunt garantate pe viață. În plus, răspunsul imunitar poate împiedica repetarea tratamentului. Terapiile actuale vizează celulele somatice, astfel încât modificările nu sunt destinate transmiterii către generațiile următoare.

În cazul bolilor rare și grave, aceste tratamente pot fi justificate de lipsa alternativelor eficiente. Pentru afecțiunile frecvente, decizia este mai complicată, deoarece există medicamente eficiente care pot fi ajustate sau întrerupte. Chiar și reacțiile adverse rare ar putea afecta numeroși oameni dacă tratamentele ar fi administrate milioanelor de pacienți, notează EurekAlert.

Înainte de utilizarea unei terapii genomice, cercetătorii trebuie să analizeze gravitatea bolii, existența alternativelor reversibile, adecvarea țesutului vizat, riscurile metodei de administrare și posibilitatea monitorizării pe termen lung. Studiile clinice nu sunt întotdeauna suficient de ample sau de lungi pentru a identifica efectele adverse rare și complicațiile care apar după mai mulți ani.

Factorii care trebuie luați în considerare

Murthy avertizează că posibilitatea dezvoltării unui tratament nu înseamnă automat că acesta trebuie utilizat. Intervențiile permanente pot fi nepotrivite pentru afecțiunile care necesită ajustări frecvente ale dozelor sau în care corectarea excesivă ori insuficientă prezintă riscuri. Terapiile viitoare ar putea include mecanisme de anulare a efectelor, dar acestea trebuie validate, a declarat Murthy pentru MichiganMedicine.

Costurile reprezintă o altă provocare: unele terapii genice depășesc un milion de dolari pentru fiecare pacient. Astfel de prețuri sunt greu de susținut pentru boli care afectează milioane de persoane și pot accentua inegalitățile în accesul la tratament.

Totuși, posibilitatea prevenirii bolilor cardiovasculare printr-o singură intervenție nu mai este pur ipotetică. Primele studii testează dacă editarea genetică poate reduce durabil colesterolul LDL, cunoscut drept colesterolul „rău”. Înainte de utilizarea la scară largă, aceste terapii trebuie să demonstreze siguranță pe termen lung, eficacitate durabilă și accesibilitate financiară. Scopul este introducerea lor responsabilă, pe măsură ce utilizarea se extinde de la bolile rare la milioane de pacienți.

Vă recomandăm să citiți și:

Oamenii de știință au descoperit un sistem ascuns de curățare al ochiului

„Îmi pare rău că te-ai supărat” nu este o scuză. De ce unii oameni refuză să-și recunoască greșelile

De ce folosim expresii precum „Ești un om minunat, dar…”? Psihologii explică de ce oamenii aleg formule aproape identice când resping pe cineva

Studiu: Femeile resimt mai multă durere decât bărbații