Home » D:News » Tratament revolutionar impotriva unei boli fatale

Tratament revolutionar impotriva unei boli fatale

Autor: Nicu Parlog 04.08.2010
Tratament revolutionar impotriva unei boli fatale
Un “bandaj” ARN care ascunde secventele de gene mutante s-a dovedit eficient in amelioarrea unei boli congenitale – distrofia musculara Duchenne (DMD) – care afecteaza baietii, producand invaliditate si decesul la o varsta tanara.

Aproximativ unul din 3500 baieti este afectat de DMD, maladie
datorata mutatiei unei gene intr-unul dintre cromozomii X.

Ca rezultat al mutatiei, organismul nu sintetizeaza proteina
numita distrofina, o componenta structurala esentiala a tesutului
muscular.

DMD determina invaliditate locomotorie timpurie (in general,
copiii afectati ajung in scaunul cu rotile pana la varsta de 12
ani) si moartea in jurul varstei de 30 de ani, datorita
insuficientei cardiace si respiratorii.

Gena care codifica producerea distrofinei a fost identificata in
urma cu 24 de ani, dar o terapie genica prin inlocuirea genei
mutante cu una sanatoasa nu a fost posibila, deoarece gena DMD este
foarte complexa.

Insa cercetatorii de la Universitatea Australiei de Vest, din
Perth, au imaginat o noua abordare: in loc sa corecteze defectul
genetic, ei au „ascuns” gena mutanta, cu ajutorul unor „bandaje” –
fragmente de acid nucleic, care se leaga de ARN-mesager, in
punctele ce corespund secventelor mutante ale genei DMD.

In acest fel, secventele mutante, care ar fi impiedicat
producerea distrofinei, vor fi „sarite” atunci cand se realizeaza
translatia – procesul de sinteza a proteinelor specifice pe baza
informatiei genetice continute in ARN-mesager.

Primele testari pe oameni, incepute in 2009, au aratat ca
injectarea „bandajelor” de acid nucleic (initial in muschii
piciorului, la 7 baieti cu DMD; ulterior in sange, la 20 de
pacienti atinsi de boala) determina sinteza distrofinei in
organism.

Inca nu se stie in ce masura prezenta distrofinei va determina
intarirea musculaturii (desi testele pe animale au aratat ca exista
un asemenea efect,) dar metoda reprezinta, in orice caz, cea mai
promitatoare terapie pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne.

Sursa: New Scientist

CITESTE SI:

Cele mai noi articole
Un posibil tratament pentru COVID-19, descoperit de o adolescentă din SUA. A câștigat 25.000 de dolari pentru invenția sa
Un posibil tratament pentru COVID-19, descoperit de o adolescentă din SUA. A câștigat 25.000 de dolari pentru invenția ...
Alte zeci de sarcofage, vechi de peste 2.500 de ani, au fost descoperite în Egipt
Alte zeci de sarcofage, vechi de peste 2.500 de ani, au fost descoperite în Egipt
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Apa de gură și alte produse orale pot inactiva coronavirusurile umane în proporție de 99,9%
Apa de gură și alte produse orale pot inactiva coronavirusurile umane în proporție de 99,9%
Top 10 invenții și descoperiri din Grecia Antică pe care le folosim și în prezent
Top 10 invenții și descoperiri din Grecia Antică pe care le folosim și în prezent
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Câmpurile magnetice și hidrogelurile, soluția pentru creșterea unor noi cartilaje
Câmpurile magnetice și hidrogelurile, soluția pentru creșterea unor noi cartilaje
Alexandru Rafila estimează că sezonul gripal va începe în ianuarie, cu intensificare în februarie și martie
Alexandru Rafila estimează că sezonul gripal va începe în ianuarie, cu intensificare în februarie și martie
Primul om care a sărit cu paraşuta. Prima dată şi-a aruncat câinele
Primul om care a sărit cu paraşuta. Prima dată şi-a aruncat câinele
Probleme de fabricație raportate la Pixel 5
Probleme de fabricație raportate la Pixel 5
Componentă spyware necunoscută anterior, identificată pe Android. În ce aplicație a fost introdus modul malware
Componentă spyware necunoscută anterior, identificată pe Android. În ce aplicație a fost introdus modul malware
Fosile de pui de tiranozaur, primele de acest fel descoperite până acum
Fosile de pui de tiranozaur, primele de acest fel descoperite până acum
Consumul excesiv de alcool poate duce la cazuri mai timpurii și mai severe de Alzheimer
Consumul excesiv de alcool poate duce la cazuri mai timpurii și mai severe de Alzheimer
Licuricii adoră să-și sincronizeze luminile, iar cercetătorii au aflat în sfârșit cum are loc acest fenomen
Licuricii adoră să-și sincronizeze luminile, iar cercetătorii au aflat în sfârșit cum are loc acest fenomen
NASA a aterizat cu succes pe asteroidul Bennu, aflat la 320 de milioane de kilometri depărtare de Pământ
NASA a aterizat cu succes pe asteroidul Bennu, aflat la 320 de milioane de kilometri depărtare de Pământ
Omenirea a pierdut peste 50% din Marea Barieră de Corali. Ce îi îngrijorează cel mai mult pe oamenii de știință
Omenirea a pierdut peste 50% din Marea Barieră de Corali. Ce îi îngrijorează cel mai mult pe oamenii de știință
O nouă ipoteză a medicilor: COVID-19 ar putea declanșa o formă de diabet
O nouă ipoteză a medicilor: COVID-19 ar putea declanșa o formă de diabet
Doi frați, retrași de la școală de părinți deoarece restricțiile le afectează dezvoltarea
Doi frați, retrași de la școală de părinți deoarece restricțiile le afectează dezvoltarea