Tehnica de editare genetică CRISPR, testată în premieră in vivo, pe oameni, similar unui medicament

Descoperită în 2012, CRISPR-Cas9, pe scurt, CRISPR, permite cercetătorilor să facă modificări precise în puncte specifice de pe ADN şi ar putea revoluţiona tratamentul maladiilor genetice.

Anul trecut, a avut loc prima testare clinică în care CRISPR a fost folosit pentru a edita celule sangvine umane, care au fost scoase din organismul pacientului şi reintroduse după ce au fost modificate în laborator.

• Inteligența umană, în cădere liberă. Ce se întâmplă cu oamenii?
• Test de cultură generală. Câte bacterii au oamenii în gură?

Anul acesta, cercetătorii vor să folosească procedura pentru editarea genetică în interiorul organismului uman viu, deschizând astfel calea pentru modificarea mai multor tipuri de celule.

CRISPR a fost descoperit la bacterii, fiind parte a mecanismului acestora de apărare împotriva virusurilor. Codul genetic CRISPR poate ghida Cas9 – o enzimă care acţionează ca o foarfecă moleculară – în locuri specifice din genom, permiţând cercetătorilor să elimine o genă, să îi modifice funcţia sau să regleze activitatea genetică.

Cei mai mulţi cercetători sunt îngrijoraţi de implicaţiille etice ale editării genelor, care pot fi transmise generaţiilor următoare. De altfel, cercetătorul chinez He Jiankui a stârnit controverse când a susţinut că a obţinut primii bebeluşi modificaţi genetic folosind CRISPR-Cas9. Dar mulţi alţi savanţi sunt entuziasmaţi de oportunitatea de a vindeca maladii folosind editarea genetică.

Editas Medicine, o firmă de biotehnologie cu sediul în Boston, va încerca să redea vederea unor pacienţi folosind tehnologia CRISPR-Cas9 în vivo, nu în laborator. Charlie Albright, coordonator ştiinţific la Editas, spune că editarea genetică este singura soluţie pentru obţinerea unei modificări „potenţial transformatoare şi durabile”, în cazul pacienţilor care suferă de o maladie rară a ochiului, moştenită, potrivit Mediafax.

O companie rivală, Intellia Therapeutics, intenţionează să facă acelaşi lucru şi vrea să obţină avizul autorităţilor americane pentru a începe testele clinice în a doua jumătate a anului 2020. Compania doreşte să folosească CRISPR pentru a trata amiloidoza, o maladie rară şi potenţial fatală a ficatului.

CRISPR Therapeutics este compania care a folosit în premieră tehnologia pe pacienţi umani, tratând cu succes două persoane suferind de tulburări ale sângelui. În urma acestui succes, compania a obţinut fonduri de peste 270 de milioane de dolari pentru a continua testele.

Investitorii aşteaptă, însă, să vadă mai multe rezultate ale testelor celor trei companii, pentru că este dificil de preconizat cum va evolua piaţa.

Problemele CRISPR

Companiile care folosesc tehnologia CRISPR trebuie să depăşească şi problemele legate de securitate şi de proprietate intelectuală.

Dacă ţinta este ratată, atunci procedura poate afecta întregul genom, putând genera mutaţii şi provoca apariţia cancerului. Însă rata de acurateţe a crescut, iar Editas a obţinut deja acordul Administraţiei pentru alimente şi medicamente din SUA pentru primele teste, în următoarele 30 de zile.

Tehnologia CRISPR este şi subiectul unui conflict legat de patentare, între Universitatea din Berkeley, unde cercetătorii au descoperit-o prima dată, şi Broad Institute, unde a fost folosită în premieră pe celule umane, un an mai târziu. Disputa ar putea fi rezolvată prin licenţiere încrucişată.

Investitorii încep să distingă între strategiile companiilor. Acţiunile în CRISPR au crescut cel mai mult, cu până la 113%, anul trecut, când a avut primele rezultate reale. Acţiunile în Editas au crescut cu 30%, iar la Intellia, cu 7%.

Testele efectuate pe ficat de Intellia sunt mai riscante, pentru că acel virus care poartă tehnologia CRISPR, după ce este injectat în organism, se plimbă până îşi găseşte ţinta.

Pe de altă parte, Editas injectează tehnologia în ochi, care are propriul sistem imunitar separat.

Primul pacient care va participa la testele Intellia nu va avea, potenţial, niciun beneficiu, pentru că specialiştii vor începe cu doze mici, pentru a monitoriza efectele secundare.

CRISPR are o abordare diferită, medicii efectuând modificarea genetică în afara organismului, în laborator, pentru maladii care sunt foarte cunoscute, precum beta-talasemie şi siclemia sau anemia cu celule în seceră. În SUA, aproximativ 300.000 de bebeluşi se nasc cu această formă de anemie severă moştenită, care afectează organele.

Pe măsură ce efectele vor fi mai bine înţelese, specialiştii companiei, care colaborează cu Vertex Pharmaceuticals, vor face modificări de abordare. Teste clinice vor fi efectuate la fiecare şase luni. În prezent, sunt programate trei teste pentru tratarea cancerului, inclusiv încercarea de a edita celule imunitare pentru a elimina tumori. Specialiştii companiei au în plan şi crearea unui pancreas artificial pentru pacienţii cu diabet.

Tehnologia CRISPR ar putea sfârşi prin a transforma întreaga industrie farmaceutică.

Astfel, sectorul ar putea deveni similar celui de tehnologie (celebra competiţie Apple vs. Samsung). Firmele de biotehnologie ar putea intra într-o competiţie bazată pe inginerie pentru adăugarea de noi generaţii de funcţionalităţi acestei proceduri.

În mod tradiţional, companiile farmaceutice investesc într-o ipoteză bologică, pentu a găsi apoi o moleculă pe care să o patenteze şi de pe urma căreia să obţină profit.

În cazul CRISPR, nu există limite, iar companiile de biotehnologie ar putea să se dezvolte şi să se mişte mai repede decât cele farmaceutice.