Home » Stiinta » Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă

Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă

Adrian Popovici 11.22.2019
Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă
În primele studii clinice în care CRISPR a fost folosit au luat parte pacienţi cu boli de sânge.

Oficialii Vertex Pharmaceuticals şi CRISPR Therapeutics au anunţat că acei pacienţi care fac parte din primele teste clinice în care tehnica de editare genetică CRISPR a fost folosită asupra oamenilor prezintă o evoluţie pozitivă, notează Medicalxpress.

Cele două companii derulează două studii, în paralel, în care folosesc CRISPR. În primul studiu, desfăşurat în Germania, cercetătorii au editat genele unor pacienţi care sufereau de beta-talasemie, o maladie care influenţează tipul şi cantitatea de hemoglobină pe care organismul o produce. În cel de al doilea studiu clinic, desfăşurat în Statele Unite ale Americii, pacienţii au fost trataţi de scilemie (n.r. anemia cu celule în seceră). Această maladie duce la apariţia unor celule roşii cu forme anormale şi care se pot bloca în arterele şi venele mici, la o subalimentare a ţesuturilor cu oxigen.

În cadrul celor două studii clinice, pacienţilor le-au fost recoltate celule stem, acestea au fost ulterior editate cu ajutorul unei tehnici CRISPR numită CTX001. În acelaşi timp, măduva oasoasă a pacienţilor, a cărei funcţionare anormală duce la maladiile de care suferă participanţii la studiu, este îndepărată şi înlocuită cu celule stem modificate. După ce celulele stem sunt reintroduse în măduva oasoasă, acestea încep să producă celule sanguine obişnuite.

Oficialii companiilor explică faptul că rezultatele acestei terapii se dovedesc a fi promiţătoare. Astfel, unul dintre pacienţii cu beta-talasemie nu a mai avut nevoie de transfuzii cu sânge în ultimele nouă luni; în timp ce un pacient cu scilemie nu a mai prezentat crize vaso-oculuzive, în care celule anormale se acumulează în vasele de sânge mici şi blochează alimentarea cu oxigen.

Citeşte şi:

 

Cele mai noi articole
A fost găsită proteina care ar putea ajuta oamenii să-și șteargă amintirile urâte
A fost găsită proteina care ar putea ajuta oamenii să-și șteargă amintirile urâte
Cel mai bun moment al zilei pentru vaccinarea anti-COVID
Cel mai bun moment al zilei pentru vaccinarea anti-COVID
Suma pentru care s-a vândut Big John, cel mai mare dinozaur Triceratops
Suma pentru care s-a vândut Big John, cel mai mare dinozaur Triceratops
Ce spune medicul Mihai Craiu despre teoria privind afectarea fertilității în urma vaccinării
Ce spune medicul Mihai Craiu despre teoria privind afectarea fertilității în urma vaccinării
Specialiștii avertizează: Nu amânați vaccinarea până după naștere! Ar putea fi prea târziu!
Specialiștii avertizează: Nu amânați vaccinarea până după naștere! Ar putea fi prea târziu!
Asediul de la Zona 51 a fost o glumă, însă oficialii americani erau pregătiți să folosească forța letală
Asediul de la Zona 51 a fost o glumă, însă oficialii americani erau pregătiți să folosească forța letală
Un supraviețuitor de cancer a avut o infecție COVID-19 record de cel puțin 335 de zile
Un supraviețuitor de cancer a avut o infecție COVID-19 record de cel puțin 335 de zile
Prima rachetă spațială sud-coreeană a ratat plasarea unui satelit pe orbită
Prima rachetă spațială sud-coreeană a ratat plasarea unui satelit pe orbită
Psihiatru, despre efectele COVID-19: Ai grijă de mintea ta, poți s-o pierzi şi să nu ştii de ce
Psihiatru, despre efectele COVID-19: Ai grijă de mintea ta, poți s-o pierzi şi să nu ştii de ce
Primul om care a sărit cu paraşuta. Prima dată şi-a aruncat câinele
Primul om care a sărit cu paraşuta. Prima dată şi-a aruncat câinele
Țara din Europa unde portalurile de ştiri dezactivează comentariile celor care se opun vaccinării anti-COVID
Țara din Europa unde portalurile de ştiri dezactivează comentariile celor care se opun vaccinării anti-COVID
Peste 8 milioane de numere de telefon au fost portate în ultimii 13 ani
Peste 8 milioane de numere de telefon au fost portate în ultimii 13 ani
Un reactor nuclear din sudul Rusiei, oprit temporar. Ce s-a întâmplat?
Un reactor nuclear din sudul Rusiei, oprit temporar. Ce s-a întâmplat?
Mormântul Ceciliei Metella dezvăluie secrete despre rezistența betonului roman de-a lungul secolelor
Mormântul Ceciliei Metella dezvăluie secrete despre rezistența betonului roman de-a lungul secolelor
O nouă stare a materiei. Experimentele recente au dezvăluit formarea unor electroni cvadrupli
O nouă stare a materiei. Experimentele recente au dezvăluit formarea unor electroni cvadrupli
Descoperire neașteptată la granița magnetosferei Pământului. O cantitate imensă de energie este implicată
Descoperire neașteptată la granița magnetosferei Pământului. O cantitate imensă de energie este implicată
Autoritățile din SUA pregătesc o campanie de vaccinare pentru milioane de copii
Autoritățile din SUA pregătesc o campanie de vaccinare pentru milioane de copii
Un scafandru a descoperit o sabie a cruciaților
Un scafandru a descoperit o sabie a cruciaților