Home » Știință » Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă

Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă

Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă
Publicat: 22.11.2019
În primele studii clinice în care CRISPR a fost folosit au luat parte pacienţi cu boli de sânge.

Oficialii Vertex Pharmaceuticals şi CRISPR Therapeutics au anunţat că acei pacienţi care fac parte din primele teste clinice în care tehnica de editare genetică CRISPR a fost folosită asupra oamenilor prezintă o evoluţie pozitivă, notează Medicalxpress.

Cele două companii derulează două studii, în paralel, în care folosesc CRISPR. În primul studiu, desfăşurat în Germania, cercetătorii au editat genele unor pacienţi care sufereau de beta-talasemie, o maladie care influenţează tipul şi cantitatea de hemoglobină pe care organismul o produce. În cel de al doilea studiu clinic, desfăşurat în Statele Unite ale Americii, pacienţii au fost trataţi de scilemie (n.r. anemia cu celule în seceră). Această maladie duce la apariţia unor celule roşii cu forme anormale şi care se pot bloca în arterele şi venele mici, la o subalimentare a ţesuturilor cu oxigen.

În cadrul celor două studii clinice, pacienţilor le-au fost recoltate celule stem, acestea au fost ulterior editate cu ajutorul unei tehnici CRISPR numită CTX001. În acelaşi timp, măduva oasoasă a pacienţilor, a cărei funcţionare anormală duce la maladiile de care suferă participanţii la studiu, este îndepărată şi înlocuită cu celule stem modificate. După ce celulele stem sunt reintroduse în măduva oasoasă, acestea încep să producă celule sanguine obişnuite.

Oficialii companiilor explică faptul că rezultatele acestei terapii se dovedesc a fi promiţătoare. Astfel, unul dintre pacienţii cu beta-talasemie nu a mai avut nevoie de transfuzii cu sânge în ultimele nouă luni; în timp ce un pacient cu scilemie nu a mai prezentat crize vaso-oculuzive, în care celule anormale se acumulează în vasele de sânge mici şi blochează alimentarea cu oxigen.

Citeşte şi:

 

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Test de cultură generală. Care este diferența dintre lama și alpaca?
Test de cultură generală. Care este diferența dintre lama și alpaca?
Papa Francisc ar fi spus că există prea multă „poponărie” în colegiile preoțești
Papa Francisc ar fi spus că există prea multă „poponărie” în colegiile preoțești
Activități speciale pentru copii și părinți la Muzeul Antipa de 1 Iunie
Activități speciale pentru copii și părinți la Muzeul Antipa de 1 Iunie
Alfred Simonis, al treilea om în stat, de vorbă cu Adrian Artene | EXCLUSIV Altceva cu Adrian Artene
Alfred Simonis, al treilea om în stat, de vorbă cu Adrian Artene | EXCLUSIV Altceva cu Adrian Artene
Una dintre cele mai frumoase biserici gotice din Transilvania va fi restaurată
Una dintre cele mai frumoase biserici gotice din Transilvania va fi restaurată
Ziua în care cuceritorul Mehmed al II-lea a îngenuncheat Constantinopolul
Ziua în care cuceritorul Mehmed al II-lea a îngenuncheat Constantinopolul
Prețurile la biletele de avion ajung la cote maxime
Prețurile la biletele de avion ajung la cote maxime
Cum votăm la alegerile din 9 iunie? Cinci ștampile, cinci buletine de vot
Cum votăm la alegerile din 9 iunie? Cinci ștampile, cinci buletine de vot
Irlanda a recunoscut oficial Palestina ca stat suveran și independent
Irlanda a recunoscut oficial Palestina ca stat suveran și independent
300 de milioane de copii sunt victime ale abuzului sexual în fiecare an pe Internet
300 de milioane de copii sunt victime ale abuzului sexual în fiecare an pe Internet
Roxelana, sclava prizonieră care a devenit soția lui Suleiman I. Kösem Sultan, femeia cu cel mai înalt rang din istoria Otomană
Roxelana, sclava prizonieră care a devenit soția lui Suleiman I. Kösem Sultan, femeia cu cel mai înalt rang din istoria ...
O nouă erupție extraordinar de puternică pe suprafața Soarelui! Este așteptată și o furtună geomagnetică pe Pământ
O nouă erupție extraordinar de puternică pe suprafața Soarelui! Este așteptată și o furtună geomagnetică pe Pământ
Primele imagini și rezultate științifice de la misiunea europeană Euclid
Primele imagini și rezultate științifice de la misiunea europeană Euclid
Shuntaro Hida, ochii care au văzut bomba atomică lovind Hiroshima. Ziua în care Soarele a dispărut de pe cer
Shuntaro Hida, ochii care au văzut bomba atomică lovind Hiroshima. Ziua în care Soarele a dispărut de pe cer
Demi Moore, actrița care a primit o Propunere Indecentă. „Oamenii nu pot fi decât atât de buni pe cât sunt, indiferent cât de mult te iubesc”
Demi Moore, actrița care a primit o Propunere Indecentă. „Oamenii nu pot fi decât atât de buni pe cât sunt, indiferent ...
Un studiu unic la nivel mondial arată că poluarea aerului crește riscul de demență
Un studiu unic la nivel mondial arată că poluarea aerului crește riscul de demență
Munca în grădină, mai ales la oraș, are mari beneficii pentru sănătate, arată un studiu
Munca în grădină, mai ales la oraș, are mari beneficii pentru sănătate, arată un studiu
Test de cultură generală. Care țară produce cel mai mult petrol?
Test de cultură generală. Care țară produce cel mai mult petrol?