Home » Stiinta » Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă

Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă

Autor: Adrian Popovici 11.22.2019
Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă
În primele studii clinice în care CRISPR a fost folosit au luat parte pacienţi cu boli de sânge.

Oficialii Vertex Pharmaceuticals şi CRISPR Therapeutics au anunţat că acei pacienţi care fac parte din primele teste clinice în care tehnica de editare genetică CRISPR a fost folosită asupra oamenilor prezintă o evoluţie pozitivă, notează Medicalxpress.

Cele două companii derulează două studii, în paralel, în care folosesc CRISPR. În primul studiu, desfăşurat în Germania, cercetătorii au editat genele unor pacienţi care sufereau de beta-talasemie, o maladie care influenţează tipul şi cantitatea de hemoglobină pe care organismul o produce. În cel de al doilea studiu clinic, desfăşurat în Statele Unite ale Americii, pacienţii au fost trataţi de scilemie (n.r. anemia cu celule în seceră). Această maladie duce la apariţia unor celule roşii cu forme anormale şi care se pot bloca în arterele şi venele mici, la o subalimentare a ţesuturilor cu oxigen.

În cadrul celor două studii clinice, pacienţilor le-au fost recoltate celule stem, acestea au fost ulterior editate cu ajutorul unei tehnici CRISPR numită CTX001. În acelaşi timp, măduva oasoasă a pacienţilor, a cărei funcţionare anormală duce la maladiile de care suferă participanţii la studiu, este îndepărată şi înlocuită cu celule stem modificate. După ce celulele stem sunt reintroduse în măduva oasoasă, acestea încep să producă celule sanguine obişnuite.

Oficialii companiilor explică faptul că rezultatele acestei terapii se dovedesc a fi promiţătoare. Astfel, unul dintre pacienţii cu beta-talasemie nu a mai avut nevoie de transfuzii cu sânge în ultimele nouă luni; în timp ce un pacient cu scilemie nu a mai prezentat crize vaso-oculuzive, în care celule anormale se acumulează în vasele de sânge mici şi blochează alimentarea cu oxigen.

Citeşte şi:

 

Cele mai noi articole
Broaște țestoase de apă observate pe canalul Litcov din Delta Dunării
Broaște țestoase de apă observate pe canalul Litcov din Delta Dunării
Pe cine trebuie să informeze mai întâi NASA dacă Perseverance găsește forme de viață pe Marte
Pe cine trebuie să informeze mai întâi NASA dacă Perseverance găsește forme de viață pe Marte
10 factori asociați cu un risc crescut pentru apariția maladiei Alzheimer
10 factori asociați cu un risc crescut pentru apariția maladiei Alzheimer
Noi măsuri împotriva COVID-19 în Grecia și Cipru. Măştile devin obligatorii pe feriboturi
Noi măsuri împotriva COVID-19 în Grecia și Cipru. Măştile devin obligatorii pe feriboturi
Marina SUA interzice folosirea echipamentelor sale pentru minarea de bitcoin
Marina SUA interzice folosirea echipamentelor sale pentru minarea de bitcoin
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
10 invenții care au fost folosite pentru scurtă durată, dar care au schimbat lumea
10 invenții care au fost folosite pentru scurtă durată, dar care au schimbat lumea
Pachetele cu semințe misterioase au ajuns în toată lumea. Oficialii din SUA au identificat câteva specii de plante
Pachetele cu semințe misterioase au ajuns în toată lumea. Oficialii din SUA au identificat câteva specii de plante
Cele mai ciudate fobii ale oamenilor legate de animale
Cele mai ciudate fobii ale oamenilor legate de animale
Rusia pregătește vaccinarea în masă împotriva COVID-19
Rusia pregătește vaccinarea în masă împotriva COVID-19
Anunțul făcut de Microsoft după ce Donald Trump a amenințat că va interzice TikTok în SUA
Anunțul făcut de Microsoft după ce Donald Trump a amenințat că va interzice TikTok în SUA
În urmă cu 13 ani, NASA începea să caute viaţă pe Marte
În urmă cu 13 ani, NASA începea să caute viaţă pe Marte
Medicii cer proceduri mai simple pentru donarea de plasmă. „Ar trebui scoasă obligativitatea unui test PCR negativ”
Medicii cer proceduri mai simple pentru donarea de plasmă. „Ar trebui scoasă obligativitatea unui test PCR negativ”
Descoperire controversată în Rezervația Biosferei Delta Dunării
Descoperire controversată în Rezervația Biosferei Delta Dunării
Misterul megaliţilor de la Stonehenge a fost rezolvat. Oamenii de știință au aflat locul de origine al pietrelor
Misterul megaliţilor de la Stonehenge a fost rezolvat. Oamenii de știință au aflat locul de origine al pietrelor
Populațiile de pești migratori au scăzut cu 76% în ultimii 50 de ani
Populațiile de pești migratori au scăzut cu 76% în ultimii 50 de ani
Litiul din apa de la robinet reduce semnificativ rata sinuciderilor
Litiul din apa de la robinet reduce semnificativ rata sinuciderilor
Un algoritm a identificat cancerul de prostată cu o acuratețe perfectă
Un algoritm a identificat cancerul de prostată cu o acuratețe perfectă