Home » Știință » Patru pacienți, care participau la un studiu clinic pentru o terapie genetică, au murit

Patru pacienți, care participau la un studiu clinic pentru o terapie genetică, au murit

Patru pacienți, care participau la un studiu clinic pentru o terapie genetică, au murit
Sursa foto: Shutterstock
Publicat: 16.09.2021

Un al patrulea pacient care participa la un studiu clinic pentru o terapie genetică experimentală a murit. Incidentul evidențiază că, alături de posibilitățile imense ale domeniului, există și riscuri terifiante.

Pacientul era un băiat care dezvoltase anomalii ale ficatului după ce a fost tratat într-un studiu clinic cu un medicament numit ASPIRO de la compania farmaceutică japoneză Astellas Pharma. În mod tragic, acesta este al patrulea pacient din cadrul studiului clinic care moare. Cercetătorii studiază o terapie genetică pentru „miopatia miotubulară X”, o tulburare neuromusculară fatală.

Studiul clinic a fost întrerupt inițial după primele trei decese care au avut loc în 2020, înainte ca Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a permis reluarea studiului în decembrie 2020. Cu toate acestea, studiul a fost oprit din nou în septembrie 2021, atunci când băiatul a început să prezinte semne ale funcției hepatice anormale.

Cercetătorii de la Astellas Pharma „continuă să fie dedicați dezvoltării” tratamentului

Ceilalți trei pacienți care au murit au prezentat și ei anomalii hepatice după ce au fost tratați cu doze mai mari de medicament. Asta a culminat în cele din urmă cu insuficiență hepatică pentru toți pacienții. Doi au murit de septicemie, în timp ce altul a murit din cauza hemoragiei gastrointestinale.

„Vom investiga și vom analiza toate descoperirile alături de comitetul nostru de monitorizare independent, grupul consultativ de experți hepatici și investigatorii ASPIRO”, a spus Nathan Bachtell, director al departamentului de terapie genetică de la Astellas Pharma. Acesta a adăugat că cercetătorii de la Astellas „continuă să fie dedicați dezvoltării” tratamentului.

„Acesta este în mod clar un semnal de alarmă pentru domeniu”

Decesele sunt o dovadă tragică a faptului că medicamentele experimentale pot fi periculoase. Totodată, incidentele evidențiază faptul că oamenii de știință trebuie să extrem de precauți atunci când inițiază studii clinice umane, potrivit Futurism.

„Acesta este în mod clar un semnal de alarmă pentru domeniu. Toți trebuie să ne uităm mai îndeaproape la datele pe care le avem deja, dar și să stabilim studii preclinice cu șoareci și primate non-umane pentru a încerca să înțelegem”, a explicat Nicole Paulk, profesor de biochimie și biofizică la Universitatea din California, San Francisco.

Vă mai recomandăm să citiți și:

Studii genetice, retrase din două jurnale prestigioase, dezvăluie experimente cumplite pe uigurii din China

Județul din România unde se răspândește o boală genetică rară și foarte gravă. Pacienții au o mutație unică în lume

Membrii unui grup de indigeni din Filipine au cea mai mare moștenire genetică de la denisovani

Tehnica de editare genetică CRISPR, un succes în blocarea reproducerii virusului SARS-CoV-2 în celule umane

Ioana Scholler
Ioana Scholler
Ioana s-a alăturat echipei DESCOPERĂ.ro în 2020, fiind atrasă de subiecte ce țin de știință, istorie și natură. Ioana și-a finalizat studiile de licență în Manchester, Marea Britanie, acolo unde a studiat Jurnalism Multimedia, și studiile de masterat în Media, Comunicare Publică și ... citește mai mult
Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
„Dacul cel Rău” care a marcat pentru totdeauna istoria României şi i-a deranjat rău pe vecini
„Dacul cel Rău” care a marcat pentru totdeauna istoria României şi i-a deranjat rău pe vecini
Cercetătorii au observat pentru prima dată cum este eliminat „gunoiul” din creierul uman
Cercetătorii au observat pentru prima dată cum este eliminat „gunoiul” din creierul uman
Câți bani primesc rușii care se oferă voluntari pe frontul din Ucraina?
Câți bani primesc rușii care se oferă voluntari pe frontul din Ucraina?
TikTok, acuzată că are un algoritm care este „inductor de dopamină”
TikTok, acuzată că are un algoritm care este „inductor de dopamină”
Viktor Orbán a dezvăluit ce va face dacă Donald Trump câștigă alegerile prezidențiale
Viktor Orbán a dezvăluit ce va face dacă Donald Trump câștigă alegerile prezidențiale
Antarctica „se înverzește” într-un ritm dramatic, avertizează cercetătorii
Antarctica „se înverzește” într-un ritm dramatic, avertizează cercetătorii
O monedă de aur medievală, găsită într-o fortăreață din Bulgaria, ar înfățișa un împărat bizantin
O monedă de aur medievală, găsită într-o fortăreață din Bulgaria, ar înfățișa un împărat bizantin
Premiul Nobel pentru Literatură 2024, acordat scriitoarei sud-coreene Han Kang
Premiul Nobel pentru Literatură 2024, acordat scriitoarei sud-coreene Han Kang
Cum ne putem schimba personalitatea? Iată ce spune știința!
Cum ne putem schimba personalitatea? Iată ce spune știința!
A fost descoperit cel mai precis test cu ultrasunete, care ar putea detecta 96% dintre cazurile de cancer ovarian
A fost descoperit cel mai precis test cu ultrasunete, care ar putea detecta 96% dintre cazurile de cancer ovarian
Test de cultură generală. Care este diferența dintre zahărul din fructe și zahărul din dulciuri?
Test de cultură generală. Care este diferența dintre zahărul din fructe și zahărul din dulciuri?
Inginerii au reușit pentru prima oară să-i facă pe roboți să gândească
Inginerii au reușit pentru prima oară să-i facă pe roboți să gândească
Câte ore de sport trebuie să faci pe săptămână ca să te ferești de hipertensiune?
Câte ore de sport trebuie să faci pe săptămână ca să te ferești de hipertensiune?
Câte dintre companiile din România folosesc Inteligența Artificială?
Câte dintre companiile din România folosesc Inteligența Artificială?
China răspunde taxelor europene pe mașini electrice și ia în vizor coniacul francez
China răspunde taxelor europene pe mașini electrice și ia în vizor coniacul francez
Primul MEDICAMENT preparat direct în laborator, printre cele mai folosite şi la peste 120 ani de la crearea lui
Primul MEDICAMENT preparat direct în laborator, printre cele mai folosite şi la peste 120 ani de la crearea lui
Speranța de viață a încetinit în țările dezvoltate
Speranța de viață a încetinit în țările dezvoltate
Un chirurg a operat un pacient de la 8.700 km distanță
Un chirurg a operat un pacient de la 8.700 km distanță