Home » Știință » Patru pacienți, care participau la un studiu clinic pentru o terapie genetică, au murit

Patru pacienți, care participau la un studiu clinic pentru o terapie genetică, au murit

Publicat: 16.09.2021
Patru pacienți, care participau la un studiu clinic pentru o terapie genetică, au murit
Sursa foto: Shutterstock

Un al patrulea pacient care participa la un studiu clinic pentru o terapie genetică experimentală a murit. Incidentul evidențiază că, alături de posibilitățile imense ale domeniului, există și riscuri terifiante.

Pacientul era un băiat care dezvoltase anomalii ale ficatului după ce a fost tratat într-un studiu clinic cu un medicament numit ASPIRO de la compania farmaceutică japoneză Astellas Pharma. În mod tragic, acesta este al patrulea pacient din cadrul studiului clinic care moare. Cercetătorii studiază o terapie genetică pentru „miopatia miotubulară X”, o tulburare neuromusculară fatală.

Studiul clinic a fost întrerupt inițial după primele trei decese care au avut loc în 2020, înainte ca Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a permis reluarea studiului în decembrie 2020. Cu toate acestea, studiul a fost oprit din nou în septembrie 2021, atunci când băiatul a început să prezinte semne ale funcției hepatice anormale.

Cercetătorii de la Astellas Pharma „continuă să fie dedicați dezvoltării” tratamentului

Ceilalți trei pacienți care au murit au prezentat și ei anomalii hepatice după ce au fost tratați cu doze mai mari de medicament. Asta a culminat în cele din urmă cu insuficiență hepatică pentru toți pacienții. Doi au murit de septicemie, în timp ce altul a murit din cauza hemoragiei gastrointestinale.

„Vom investiga și vom analiza toate descoperirile alături de comitetul nostru de monitorizare independent, grupul consultativ de experți hepatici și investigatorii ASPIRO”, a spus Nathan Bachtell, director al departamentului de terapie genetică de la Astellas Pharma. Acesta a adăugat că cercetătorii de la Astellas „continuă să fie dedicați dezvoltării” tratamentului.

„Acesta este în mod clar un semnal de alarmă pentru domeniu”

Decesele sunt o dovadă tragică a faptului că medicamentele experimentale pot fi periculoase. Totodată, incidentele evidențiază faptul că oamenii de știință trebuie să extrem de precauți atunci când inițiază studii clinice umane, potrivit Futurism.

„Acesta este în mod clar un semnal de alarmă pentru domeniu. Toți trebuie să ne uităm mai îndeaproape la datele pe care le avem deja, dar și să stabilim studii preclinice cu șoareci și primate non-umane pentru a încerca să înțelegem”, a explicat Nicole Paulk, profesor de biochimie și biofizică la Universitatea din California, San Francisco.

Vă mai recomandăm să citiți și:

Studii genetice, retrase din două jurnale prestigioase, dezvăluie experimente cumplite pe uigurii din China

Județul din România unde se răspândește o boală genetică rară și foarte gravă. Pacienții au o mutație unică în lume

Membrii unui grup de indigeni din Filipine au cea mai mare moștenire genetică de la denisovani

Tehnica de editare genetică CRISPR, un succes în blocarea reproducerii virusului SARS-CoV-2 în celule umane

Ioana Matei
Ioana Matei
Ioana s-a alăturat echipei Descopera.ro în 2020, fiind atrasă de subiecte ce țin de știință, istorie și natură. Ioana și-a finalizat studiile de licență în Manchester, Marea Britanie, acolo unde a studiat Jurnalism Multimedia, și studiile de masterat în Media, Comunicare Publică și ... citește mai mult
Cele mai noi articole
Marlene Dietrich, actrița de origine germană care putea să frângă inima oricui
Marlene Dietrich, actrița de origine germană care putea să frângă inima oricui
Marius Tucă Show începe marți, 24 mai, de la ora 20.00, live pe gandul.ro
Marius Tucă Show începe marți, 24 mai, de la ora 20.00, live pe gandul.ro
Oamenii de știință au reușit să readucă la viață ochii umani aflați pe moarte
Oamenii de știință au reușit să readucă la viață ochii umani aflați pe moarte
Specii de delfini necunoscute până acum, vechi de 20 de milioane de ani, au fost descoperite în Elveția
Specii de delfini necunoscute până acum, vechi de 20 de milioane de ani, au fost descoperite în Elveția
Mayașii își împodobeau dinții cu nestemate, iar practica antică avea o semnificație aparte
Mayașii își împodobeau dinții cu nestemate, iar practica antică avea o semnificație aparte
Peste 90% din suprafața studiată în acest an în Marea Barieră de Corali a albit
Peste 90% din suprafața studiată în acest an în Marea Barieră de Corali a albit
O nouă generație de nanoboți ucide bacteriile dentare folosind căldură. De ce e nevoie de ei?
O nouă generație de nanoboți ucide bacteriile dentare folosind căldură. De ce e nevoie de ei?
De ce apare febra musculară și cum o putem combate?
De ce apare febra musculară și cum o putem combate?
Test de cultură generală. Există vreun continent în lume fără deșert? 
Test de cultură generală. Există vreun continent în lume fără deșert? 
Lentilele de contact inteligente ar putea trata o cauză principală a orbirii
Lentilele de contact inteligente ar putea trata o cauză principală a orbirii
Excrementele antice dezvăluie detalii despre cei care au construit Stonehenge
Excrementele antice dezvăluie detalii despre cei care au construit Stonehenge
Un semnal misterios dintr-un sistem stelar locuibil, dovada că nu suntem singuri în Univers?
Un semnal misterios dintr-un sistem stelar locuibil, dovada că nu suntem singuri în Univers?
Sănătatea oceanelor poate fi acum monitorizată mai ușor. Iată cum!
Sănătatea oceanelor poate fi acum monitorizată mai ușor. Iată cum!
Încălzirea globală are o șansă din două de a depăși un prag critic. Ce spun specialiștii?
Încălzirea globală are o șansă din două de a depăși un prag critic. Ce spun specialiștii?
Somnul oamenilor din întreaga lume, afectat de încălzirea globală. Ce arată cel mai amplu studiu de până acum?
Somnul oamenilor din întreaga lume, afectat de încălzirea globală. Ce arată cel mai amplu studiu de până acum?
Se împlinesc 88 de ani de la prinderea şi uciderea unui faimos cuplu criminal din SUA
Se împlinesc 88 de ani de la prinderea şi uciderea unui faimos cuplu criminal din SUA
Cât de periculos este praful saharian pentru sănătate? Recomandările medicilor
Cât de periculos este praful saharian pentru sănătate? Recomandările medicilor
Cele mai grave inundații din ultimele decenii în Bangladesh și India
Cele mai grave inundații din ultimele decenii în Bangladesh și India