Home » Stiinta » Decizie URIAŞĂ! Prima terapie genică pentru copii a fost aprobată în Europa

Decizie URIAŞĂ! Prima terapie genică pentru copii a fost aprobată în Europa

Marina Manastîrlî 06.07.2016
Decizie URIAŞĂ! Prima terapie genică pentru copii a fost aprobată în Europa
Se numeşte Strimvelis şi este primul tratament din lume de terapie genică pentru copii care a fost acceptat de către Comisia Europeană.

Strimvelis tratează imunodeficienţa severă combinată (ADA-SCID) ce este o afecţiune rară, care poate fi fatală într-un interval foarte scurt de timp pentru cei afectaţi.

Boala lasă nou-născuţii aproape fără nicio apărare împotriva viruşilor şi bacteriilor şi este strâns legată de boala SCID X sau boala „băiatului din sferă”. Boala a fost numită aşa din cauza unui pacient tânăr din SUA, care a trăit în interiorul unui scut protector din plastic.

Ceea ce face noul tratament să fie special este faptul că este prima dată când un tratament comercial a folosit tehnici de reparaţii genetice pentru a vindeca o tulburare. Datorită succesului din etapa studiilor clinice, tratamentul este acum aprobat în Europa.

ADA-SCID este cauzată de o genă defectă moştenită de la ambii părinţi şi afectează în jur de 15 de pacienţi europeni pe an. Gena defectuoasă opreşte producerea proteinei adenozin-deaminază (ADA), care este necesară pentru a produce celule albe numite limfocite. Boala se dovedeşte a fi adesea fatală, copilul va muri neajungând la prima aniversare.

Boala este în prezent tratată cu ajutorul unui transplant al măduvei osoase sau cu o terapie de substituţie enzimatică pe tot parcursul vieţii, procedură care este riscantă, dar şi foarte costisitoare. În cazul Strimvelis, celulele stem sunt eliminate din măduva osoasă a pacientului, corectate într-un tub de testare (i se  înlocuieşte gena defectuoasă), iar apoi reintroduse în corp.

„Dacă doriţi să trataţi definitiv o boală, aveţi nevoie să introduceţi gene în celulele stem”, a explicat medicul pediatru Maria-Grazia Roncarolo, de la Universitatea Stanford. Roncarolo a fost liderul echipei care a testat iniţial tratamentul Strimvelis.

„Acesta este începutul unui nou capitol în tratamentul bolilor genetice rare şi sperăm că această abordare terapeutică să poată fi folosită, în viitor, pentru a ajuta şi alţi pacienţi cu boli rare”, a declarat Martin Andrews, şeful Unităţii de Boli rare de la GlaxoSmithKline (GSK) – compania din spatele tratamentului.

Această metodă de tratament are potenţialul de a fi extrem de benefică pentru ştiinţa medicală.

Din 18 copii trataţi cu ajutorul Strimvelis în cadrul studiilor clinice, cercetătorii au descoperit o rată de 100 % de supravieţuire. Ceea ce sugerează că tratamentul Strimvelis poate înlocui, într-adevăr, genele defecte fără efecte secundare adverse la copii.

„Aş ezita să-l numesc un remediu, dar nu există niciun motiv care să ne permită să credem că nu va dura”, a declarat directorul GSK în domeniul dezvoltării terapiei genice, Sven Kili.

Sursa: Science Alert

Vă recomandăm şi aceste articole: 

 
 
 
Cele mai noi articole
Cazurile în care doza 3 va fi inclusă în schema de vaccinare primară
Cazurile în care doza 3 va fi inclusă în schema de vaccinare primară
Un cocktail de medicamente AstraZeneca, eficient pentru tratarea COVID-19
Un cocktail de medicamente AstraZeneca, eficient pentru tratarea COVID-19
Strălucire misterioasă deasupra Europei, observată de astronauții Stației Spațiale Internaționale
Strălucire misterioasă deasupra Europei, observată de astronauții Stației Spațiale Internaționale
Cuplu din SUA, arestat pentru că a vândut secrete nucleare unui agent FBI sub acoperire. Unde ascundea cardurile
Cuplu din SUA, arestat pentru că a vândut secrete nucleare unui agent FBI sub acoperire. Unde ascundea cardurile
O navetă spațială dezvoltată de Uniunea Sovietică, oferită la schimb pentru un craniu uman
O navetă spațială dezvoltată de Uniunea Sovietică, oferită la schimb pentru un craniu uman
Spionii ruși ar fi furat formula vaccinului Oxford/Astra Zeneca, folosită pentru a crea Sputnik
Spionii ruși ar fi furat formula vaccinului Oxford/Astra Zeneca, folosită pentru a crea Sputnik
Cum a ajuns REGINA exceselor Maria Antoaneta ”flagelul şi vampirul francezilor”
Cum a ajuns REGINA exceselor Maria Antoaneta ”flagelul şi vampirul francezilor”
Armata Chinei a efectuat exerciţii în care a simulat operaţiuni de asalt foarte aproape de Taiwan
Armata Chinei a efectuat exerciţii în care a simulat operaţiuni de asalt foarte aproape de Taiwan
Meteo. Cum va fi vremea în următoarele două spătămâni. Meteorologii anunță frig până pe 18 octombrie
Meteo. Cum va fi vremea în următoarele două spătămâni. Meteorologii anunță frig până pe 18 octombrie
Actorul american Granville Adams a murit. Boala cumplită de care suferea
Actorul american Granville Adams a murit. Boala cumplită de care suferea
Cadouri de Craciun pentru cei cu buget redus
Cadouri de Craciun pentru cei cu buget redus
Motivul pentru care Rusia interzice filmul Marvel „Eternals” pentru minori
Motivul pentru care Rusia interzice filmul Marvel „Eternals” pentru minori
Elon Musk a anunțat că Tesla își mută sediul din California. De ce a luat această decizie
Elon Musk a anunțat că Tesla își mută sediul din California. De ce a luat această decizie
O descoperire rescrie istoria băștinașilor din Sicilia Antică
O descoperire rescrie istoria băștinașilor din Sicilia Antică
Un material alcătuit în totalitate din electroni, creat de oamenii de știință. A fost teoretizat în urmă cu 90 de ani
Un material alcătuit în totalitate din electroni, creat de oamenii de știință. A fost teoretizat în urmă cu 90 de ani
HORUS, noul algoritm care poate dezvălui ce se ascunde în cele mai întunecate cratere ale Lunii
HORUS, noul algoritm care poate dezvălui ce se ascunde în cele mai întunecate cratere ale Lunii
România a cerut ajutor internațional pentru Tocilizumab și concentratoare de oxigen
România a cerut ajutor internațional pentru Tocilizumab și concentratoare de oxigen
Miliardarul Larry Connor, gata pentru aventura vieții: „Ne-am oferit voluntari pentru această misiune!”
Miliardarul Larry Connor, gata pentru aventura vieții: „Ne-am oferit voluntari pentru această misiune!”