Home » Stiinta » Decizie URIAŞĂ! Prima terapie genică pentru copii a fost aprobată în Europa

Decizie URIAŞĂ! Prima terapie genică pentru copii a fost aprobată în Europa

Autor: Marina Manastîrlî 06.07.2016
Decizie URIAŞĂ! Prima terapie genică pentru copii a fost aprobată în Europa
Se numeşte Strimvelis şi este primul tratament din lume de terapie genică pentru copii care a fost acceptat de către Comisia Europeană.

Strimvelis tratează imunodeficienţa severă combinată (ADA-SCID) ce este o afecţiune rară, care poate fi fatală într-un interval foarte scurt de timp pentru cei afectaţi.

Boala lasă nou-născuţii aproape fără nicio apărare împotriva viruşilor şi bacteriilor şi este strâns legată de boala SCID X sau boala „băiatului din sferă”. Boala a fost numită aşa din cauza unui pacient tânăr din SUA, care a trăit în interiorul unui scut protector din plastic.

Ceea ce face noul tratament să fie special este faptul că este prima dată când un tratament comercial a folosit tehnici de reparaţii genetice pentru a vindeca o tulburare. Datorită succesului din etapa studiilor clinice, tratamentul este acum aprobat în Europa.

ADA-SCID este cauzată de o genă defectă moştenită de la ambii părinţi şi afectează în jur de 15 de pacienţi europeni pe an. Gena defectuoasă opreşte producerea proteinei adenozin-deaminază (ADA), care este necesară pentru a produce celule albe numite limfocite. Boala se dovedeşte a fi adesea fatală, copilul va muri neajungând la prima aniversare.

Boala este în prezent tratată cu ajutorul unui transplant al măduvei osoase sau cu o terapie de substituţie enzimatică pe tot parcursul vieţii, procedură care este riscantă, dar şi foarte costisitoare. În cazul Strimvelis, celulele stem sunt eliminate din măduva osoasă a pacientului, corectate într-un tub de testare (i se  înlocuieşte gena defectuoasă), iar apoi reintroduse în corp.

„Dacă doriţi să trataţi definitiv o boală, aveţi nevoie să introduceţi gene în celulele stem”, a explicat medicul pediatru Maria-Grazia Roncarolo, de la Universitatea Stanford. Roncarolo a fost liderul echipei care a testat iniţial tratamentul Strimvelis.

„Acesta este începutul unui nou capitol în tratamentul bolilor genetice rare şi sperăm că această abordare terapeutică să poată fi folosită, în viitor, pentru a ajuta şi alţi pacienţi cu boli rare”, a declarat Martin Andrews, şeful Unităţii de Boli rare de la GlaxoSmithKline (GSK) – compania din spatele tratamentului.

Această metodă de tratament are potenţialul de a fi extrem de benefică pentru ştiinţa medicală.

Din 18 copii trataţi cu ajutorul Strimvelis în cadrul studiilor clinice, cercetătorii au descoperit o rată de 100 % de supravieţuire. Ceea ce sugerează că tratamentul Strimvelis poate înlocui, într-adevăr, genele defecte fără efecte secundare adverse la copii.

„Aş ezita să-l numesc un remediu, dar nu există niciun motiv care să ne permită să credem că nu va dura”, a declarat directorul GSK în domeniul dezvoltării terapiei genice, Sven Kili.

Sursa: Science Alert

Vă recomandăm şi aceste articole: 

 
 
 
Cele mai noi articole
ANM anunță că temperaturile încep să scadă. Cum va fi vremea în următoarele săptămâni
ANM anunță că temperaturile încep să scadă. Cum va fi vremea în următoarele săptămâni
Explicațiile Ministerului Sănătății despre vaccinul împotriva COVID-19. Ce înseamnă, de fapt, eficacitatea de 95%
Explicațiile Ministerului Sănătății despre vaccinul împotriva COVID-19. Ce înseamnă, de fapt, eficacitatea de 95%
Mitul antic al inundațiilor babiloniene care a inspirat Marele Potop și Arca lui Noe și manipularea din el
Mitul antic al inundațiilor babiloniene care a inspirat Marele Potop și Arca lui Noe și manipularea din el
Astronomii au descoperit că această „megastructură extraterestră” nu este singură
Astronomii au descoperit că această „megastructură extraterestră” nu este singură
Lupii preistorici erau diferiți de lupii cenușii, arată ADN-ul acestora, conform unui studiu
Lupii preistorici erau diferiți de lupii cenușii, arată ADN-ul acestora, conform unui studiu
Stația Spațială Internațională se vede în această seară cu ochiul liber, din București
Stația Spațială Internațională se vede în această seară cu ochiul liber, din București
Un grup de inventatori a creat un hoverboard funcțional
Un grup de inventatori a creat un hoverboard funcțional
Baterii litiu-ion capabile să fie încărcate în doar cinci minute, produse în premieră
Baterii litiu-ion capabile să fie încărcate în doar cinci minute, produse în premieră
Cortizolul găsit în păr poate prezice riscul de boli cardiovasculare, demonstrează un nou studiu
Cortizolul găsit în păr poate prezice riscul de boli cardiovasculare, demonstrează un nou studiu
Veniturile din afacerile imobiliare ale lui Donald Trump au scăzut puternic
Veniturile din afacerile imobiliare ale lui Donald Trump au scăzut puternic
Elon Musk oferă 100 de milioane de dolari pentru cea mai bună tehnologie de captare a carbonului
Elon Musk oferă 100 de milioane de dolari pentru cea mai bună tehnologie de captare a carbonului
Ce destinații exotice au preferat românii la finalul lui 2020 și care vor fi tendințele în anul 2021
Ce destinații exotice au preferat românii la finalul lui 2020 și care vor fi tendințele în anul 2021
Vești bune pentru fanii „Game of Thrones”. „Tales of Dunk and Egg”, un spin-off al seriei, este în lucru
Vești bune pentru fanii „Game of Thrones”. „Tales of Dunk and Egg”, un spin-off al seriei, este în lucru
Google amenință că va închide motorul de căutare în Australia. Ce măsuri intenționează să aplice guvernul țării
Google amenință că va închide motorul de căutare în Australia. Ce măsuri intenționează să aplice guvernul țării
Ministerul Sănătății: Pacienții care iau tratament anticoagulant sau antiagregant se pot vaccina
Ministerul Sănătății: Pacienții care iau tratament anticoagulant sau antiagregant se pot vaccina
„Ciuperci magice” au crescut în sângele unui bărbat după injectarea cu un ceai specific
„Ciuperci magice” au crescut în sângele unui bărbat după injectarea cu un ceai specific
Povestea canibalismului și dovezile răzbunării lui Hernán Cortés în cucerirea Mexicului, scoase la iveală
Povestea canibalismului și dovezile răzbunării lui Hernán Cortés în cucerirea Mexicului, scoase la iveală
Persoanele cu leziuni ale măduvei spinării pot avea din nou control asupra mâinilor și a brațelor, datorită unui tratament revoluționar
Persoanele cu leziuni ale măduvei spinării pot avea din nou control asupra mâinilor și a brațelor, datorită unui tratament ...