O terapie genetică a permis unui pacient să vadă culori pentru prima oară după mulți ani
O terapie genetică experimentală care implică injectarea terapiei CRISPR direct în globii oculari ai pacienților cu deficiențe de vedere a îmbunătățit considerabil vederea voluntarilor. Unii chiar au putut vedea culori pentru prima oară după mulți ani.
Numeroși participanți la studiu, toți având un tip sever de deficiențe de vedere numit „amauroza congenitală Leber”, au declarat că au fost încântați de îmbunătățirile oferite de terapie. Deși vederea lor este încă departe de a fi perfectă, aceștia pot acum să se deplaseze în siguranță cu mai puțin ajutor și să identifice obiecte mici. Unul dintre pacienți, Michael Kalberer, a spus că tratamentul i-a oferit abilitatea de a vedea culori pentru prima oară după mulți ani.
Mai mult, în afară de faptul că acum poate distinge alimentele din farfurie, Kalberer a povestit că a fost șocat să vadă nuanțe de roz pe cer în timpul unei cine cu un prieten.
„Mă loveam mereu de birouri și îi speriam pe oameni”
„Mi-a spus că, da, vezi apusul soarelui. Acela este apusul soarelui. Apoi ne-am zâmbit unul altuia. A fost un moment grozav”, a adăugat pacientul.
Un alt pacient, Carlene Knight, a spus că acum poate vedea culori mult mai bine și se simte în siguranță atunci când merge la locul de muncă.
„Mă loveam mereu de birouri și îi speriam pe oameni. Este plăcut. Nu mai sperii pe nimeni și nu mai am atâtea vânătăi pe corp”, a explicat Carlene Knight. De asemenea, în urma tratamentului, Knight și-a vopsit părul în verde pentru a celebra noua sa abilitate de a vedea culoarea sa preferată, scrie Futurism.
„Suntem foarte încântați de rezultate. Asta înseamnă că editarea genetică funcționează”
Majoritatea terapiilor genetice sunt mult mai puțin directe. Cercetătorii pot înlătura celule din corpul voluntarului, le pot trata și apoi reintroduce în sistemul acestuia. Însă, acest lucru nu este posibil în cazul retinei, astfel că pacienții au trebuit să fie tratați cu injecții oculare. Tratamentul pare să funcționeze, după cum au anunțat oamenii de știință, iar majoritatea pacienților, care aveau un tip sever de deficiențe de vedere genetice, au reușit să vadă mult mai bine decât înainte.
„Suntem foarte încântați de rezultate. Suntem încântați să vedem semne timpurii ale eficienței pentru că asta înseamnă că editarea genetică funcționează. Aceasta este prima oară când avem dovezi că editarea genetică funcționează în corpul unei persoane și îmbunătățește, în acest caz, funcțiile vizuale”, a precizat Eric Pierce, oftalmolog la Școala Medicală Harvard, care a ajutat la organizarea experimentului.
Vă mai recomandăm să citiți și:
Patru pacienți, care participau la un studiu clinic pentru o terapie genetică, au murit
O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%