Cercetătorii au creat un posibil tratament pentru distrofia musculară

Acest tratament vizează o serie de enzime despre care se credea că nu pot fi folosite pentru tratarea distrofiei.

Cercetătorii de la Universitatea Yale, Statele Unite ale Americii, au identificat un posibil tratament pentru distrofia musculară Duchenne (DMD), o boală genetică rară pentru care în prezent nu există niciun tratament, vizând o enzimă despre care se credea că nu poate fi folosită în astfel de tratamente, notează Medicalxpress.

• Unde a început viața: pe Pământ sau pe Marte?
• Câte zile libere legale vom avea în 2026?

DMD este cea mai frecventă formă de distrofie musculară, fiind o boală care duce la slăbirea progresivă și eventuală pierdere a mușchilor scheletici și cardiaci. Apare la 16 din 100.000 de nașteri masculine din S.U.A. Persoanele care suferă de această boală prezintă stângăcie și slăbiciune în copilăria timpurie și de obicei au nevoie de scaune cu rotile până ajung la adolescență. Cercetătorii explică faptul că pentru acești pacienți speranța medie de viață este de 26 ani.

În timp ce cercetările anterioare au dezvăluit rolul crucial jucat de o enzimă numită MKP5 în dezvoltarea DMD, făcându-l o posibilă țintă pentru dezvoltare unui tratament, oamenii de știință de zeci de ani nu au reușit să perturbe această familie de enzime, cunoscute sub numele de proteine tirozin fosfataze.

Un studiu extins

În acest nou studiu, Anton Bennett, profesor de farmacologie și profesor de medicină comparată, și echipa pe care o coordonează au examinat peste 162.000 de compuși. Ei au identificat un compus molecular care a blocat activitatea enzimei prin legarea la un sit alosteric nedescoperit anterior, un loc în apropierea situsului activ al enzimei, care permite folosirea, în premieră a enzimei, pentru tratamentul DMD.

„Au fost multe încercări de a proiecta inhibitori pentru această familie de enzime, dar acești compuși nu au reușit să producă prezinte potrivite”, explică Bennett. „Până acum, familia enzimelor a fost considerată imposibil de folosit”.

Prin vizarea site-ului alosteric al MKP5, explică prof. Bennet: „Am descoperit un excelent punct de plecare pentru dezvoltarea medicamentelor care a ocolit problemele anterioare”.Cercetătorii și-au testat compusul în celulele musculare și au descoperit că inhibă cu succes activitatea MKP5, sugerând o nouă strategie terapeutică promițătoare pentru tratarea DMD.

Cercetătorii speră că vor avansa rapid cu dezvoltarea noului tratament. De asemenea, aceștia au demonstrat că enzima MKP5 este implicată în fibroză sau acumularea de țesut cicatricial, o afecțiune care contribuie la aproape o treime din decesele naturale din întreaga lume.

Studiul An allosteric site on MKP5 reveals a strategy for small-molecule inhibition, a fost publicat în Science Signaling.

Citește și:

CRISPR este folosit pentru a căuta un tratament pentru distrofia musculară

O nouă metodă de identificare a maladiilor genetice

Un bărbat a stat 43 de ani în scaun cu rotile din cauza unui diagnostic greşit

Distrofia musculară ar putea fi ameliorată printr-o metodă neobişnuită