Home » D:News » Terapia genică – potenţial leac pentru hemofilie

Terapia genică – potenţial leac pentru hemofilie

Descopera 12.12.2011
Terapia genică – potenţial leac pentru hemofilie
Un experiment recent a arătat că o singură şedinţă de terapie genică stimulează secreţia unui factor de coagulare cu rol vital, oferind speranţă pentru găsirea unui tratament care să vindece definitiv hemofilia.

Hemofilia este o afecţiune congenitală (înnăscută), transmisă ereditar şi caracterizată prin coagulabilitatea scăzută a sângelui; ca urmare, cei afectaţi tind să sângereze puternic chiar în cazul unor leziuni minore, în cazurile grave putând apărea chiar hemoragii spontane.

În prezent, nu există încă un tratament care să vindece această afecţiune, ea fiind determinată de defecte ale unor gene situate pe cromozomul X.

Tratementul obişnuit constă în administrarea frecventă a unor substanţe numite factori recombinanţi (VIII sau IX, în funcţie de tipul hemofiliei, A sau B), care suplinesc factorii de coagulare pe care organismul nu îi poate produce singur. Pe lângă faptul că implică perfuzii numeroase, acest tratament este foarte costisitor, costurile putând ajunge la sute de mii de dolari pe an.

Singura metodă de a vindeca definitiv hemofilia ar fi, teoretic, înlocuirea genelor respective, lucru pe care cercetătorii încercă să-l facă apelând la terapia genică.

Terapia genică implică utilizarea unor fragmente de ADN (gena cu structură corectă) care vor fi inserate în genomul hemofilicilor cu ajutorul unor virusuri ce joacă rolul de „cărăuşi”. Gena, inserată în genomul viral, este „livrată” genomului din celulele ficatului, astfel încât acestea încep să producă factorii de coagulare a căror absenţă determinase hemofilia.

Cercetătorii de la Institutul pentru Studiul Cancerului din cadrul Colegiului Universitar din Londra şi cei de la Spitalul pentru Copii St. Jude din Memphis, SUA, au abordat această metodă recurgând la un noul virus „cărăuş”, care ţinteşte, în mod specific, celulele hepatice.

Tratamentul a fost testat pe 6 pacienţi suferind de hemofilie. Patru dintre aceştia şi-au putut întrerupe tratamentul cu factori recombinanţi, fără a a mai avea hemoragii spontane; ceilaţi doi au putut rări şedinţele de tratament cu factori recombinaţi, de la 2-3 pe săptămână la una la 10-14 zile.

Doi dintre pacienţi au prezentat anumite alterări ale funcţiei ficatului, care au fost tratate prin administrare de steroizi.

Terapia genică are, în opinia specialiştilor, potenţialul de a vindeca hemofilia sau, cel puţin, de a atenua semnificativ simptomele acesteia şi de micşora considerabil atât suferinţele pacienţilor, cât şi costurile – adesea prohibitive – asociate tratamentului convenţional.

Sursa: Reuters

Cele mai noi articole
O necropolă imperială a fost descoperită în Corsica. Ce sugerează mormintele găsite de arheologi
O necropolă imperială a fost descoperită în Corsica. Ce sugerează mormintele găsite de arheologi
Cel mai mare iepure din lume a dispărut. Se crede că a fost furat
Cel mai mare iepure din lume a dispărut. Se crede că a fost furat
Noua Zeelandă tocmai a introdus o lege pe care nici o altă țară din lume nu îndrăznește să o ia în calcul
Noua Zeelandă tocmai a introdus o lege pe care nici o altă țară din lume nu îndrăznește să o ia în calcul
Cel mai înalt dinozaur din sud-estul Europei, expus la Râșnov. Este cât două girafe suprapuse
Cel mai înalt dinozaur din sud-estul Europei, expus la Râșnov. Este cât două girafe suprapuse
CANCAN.RO lansează super-producția CANCAN NEWS
CANCAN.RO lansează super-producția CANCAN NEWS
Ce crede unul din cinci adulți despre primii ani din viața copiilor – studiu
Ce crede unul din cinci adulți despre primii ani din viața copiilor – studiu
Cât timp petrec românii pe Facebook – studiu
Cât timp petrec românii pe Facebook – studiu
Lideri mondiali şi laureaţi ai Premiului Nobel cer suspendarea drepturilor intelectuale pentru COVID
Lideri mondiali şi laureaţi ai Premiului Nobel cer suspendarea drepturilor intelectuale pentru COVID
Moderna vrea să introducă a treia doză pentru vaccinul anti- COVID-19
Moderna vrea să introducă a treia doză pentru vaccinul anti- COVID-19
Ce este sindromul de scurgere capilară (SCLS), boala Clarkson?
Ce este sindromul de scurgere capilară (SCLS), boala Clarkson?
Sonda InSight de pe Marte a intrat în hibernare de urgență. NASA încearcă să salveze nava spațială
Sonda InSight de pe Marte a intrat în hibernare de urgență. NASA încearcă să salveze nava spațială
Suedia, țară care a evitat iniţial restricţiile anti-COVID, accelerează campania de vaccinare
Suedia, țară care a evitat iniţial restricţiile anti-COVID, accelerează campania de vaccinare
Ziua în care a fost creat unul dintre cele mai puternice droguri psihedelice: ”Într-o stare ca de vis, am perceput imagini fantastice”
Ziua în care a fost creat unul dintre cele mai puternice droguri psihedelice: ”Într-o stare ca de vis, am perceput ...
Oricine dorește se poate vaccina de astăzi cu serul AstraZeneca
Oricine dorește se poate vaccina de astăzi cu serul AstraZeneca
Rusia anunță că va riposta la sancţiunile SUA şi îl convoacă pe ambasadorul american la o „discuţie dură”
Rusia anunță că va riposta la sancţiunile SUA şi îl convoacă pe ambasadorul american la o „discuţie dură”
Papagali mumificați descoperiți în deșertul Atacama dezvăluie o parte întunecată a istoriei
Papagali mumificați descoperiți în deșertul Atacama dezvăluie o parte întunecată a istoriei
Cel mai mare pește ferăstrău documentat vreodată, descoperit eșuat pe o plajă din Florida
Cel mai mare pește ferăstrău documentat vreodată, descoperit eșuat pe o plajă din Florida
Zborul elicopterului Ingenuity pe Marte, amânat din nou
Zborul elicopterului Ingenuity pe Marte, amânat din nou