Home » D:News » Terapia genică – potenţial leac pentru hemofilie

Terapia genică – potenţial leac pentru hemofilie

12.12.2011
Terapia genică – potenţial leac pentru hemofilie
Un experiment recent a arătat că o singură şedinţă de terapie genică stimulează secreţia unui factor de coagulare cu rol vital, oferind speranţă pentru găsirea unui tratament care să vindece definitiv hemofilia.

Hemofilia este o afecţiune congenitală (înnăscută), transmisă ereditar şi caracterizată prin coagulabilitatea scăzută a sângelui; ca urmare, cei afectaţi tind să sângereze puternic chiar în cazul unor leziuni minore, în cazurile grave putând apărea chiar hemoragii spontane.

În prezent, nu există încă un tratament care să vindece această afecţiune, ea fiind determinată de defecte ale unor gene situate pe cromozomul X.

Tratementul obişnuit constă în administrarea frecventă a unor substanţe numite factori recombinanţi (VIII sau IX, în funcţie de tipul hemofiliei, A sau B), care suplinesc factorii de coagulare pe care organismul nu îi poate produce singur. Pe lângă faptul că implică perfuzii numeroase, acest tratament este foarte costisitor, costurile putând ajunge la sute de mii de dolari pe an.

Singura metodă de a vindeca definitiv hemofilia ar fi, teoretic, înlocuirea genelor respective, lucru pe care cercetătorii încercă să-l facă apelând la terapia genică.

Terapia genică implică utilizarea unor fragmente de ADN (gena cu structură corectă) care vor fi inserate în genomul hemofilicilor cu ajutorul unor virusuri ce joacă rolul de „cărăuşi”. Gena, inserată în genomul viral, este „livrată” genomului din celulele ficatului, astfel încât acestea încep să producă factorii de coagulare a căror absenţă determinase hemofilia.

Cercetătorii de la Institutul pentru Studiul Cancerului din cadrul Colegiului Universitar din Londra şi cei de la Spitalul pentru Copii St. Jude din Memphis, SUA, au abordat această metodă recurgând la un noul virus „cărăuş”, care ţinteşte, în mod specific, celulele hepatice.

Tratamentul a fost testat pe 6 pacienţi suferind de hemofilie. Patru dintre aceştia şi-au putut întrerupe tratamentul cu factori recombinanţi, fără a a mai avea hemoragii spontane; ceilaţi doi au putut rări şedinţele de tratament cu factori recombinaţi, de la 2-3 pe săptămână la una la 10-14 zile.

Doi dintre pacienţi au prezentat anumite alterări ale funcţiei ficatului, care au fost tratate prin administrare de steroizi.

Terapia genică are, în opinia specialiştilor, potenţialul de a vindeca hemofilia sau, cel puţin, de a atenua semnificativ simptomele acesteia şi de micşora considerabil atât suferinţele pacienţilor, cât şi costurile – adesea prohibitive – asociate tratamentului convenţional.

Sursa: Reuters

Cele mai noi articole
O epavă din secolul XVII descoperită în Marea Baltică
O epavă din secolul XVII descoperită în Marea Baltică
Ce se întâmplă cu plantele atunci când cresc în apropiere de rămășițe umane
Ce se întâmplă cu plantele atunci când cresc în apropiere de rămășițe umane
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Oamenii de știință au descoperit cum ar putea mașinăriile să vadă prin nori și ceață
Oamenii de știință au descoperit cum ar putea mașinăriile să vadă prin nori și ceață
Cât de eficienți sunt, de fapt, ochelarii cu filtru pentru lumină albastră
Cât de eficienți sunt, de fapt, ochelarii cu filtru pentru lumină albastră
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
O nouă a abordare a terapiilor de regenerare cardiacă ar putea crește eficiența acestora
O nouă a abordare a terapiilor de regenerare cardiacă ar putea crește eficiența acestora
Madonna anunță că regizează și scrie scenariul unui film despre viața și cariera sa
Madonna anunță că regizează și scrie scenariul unui film despre viața și cariera sa
Studiile arată că dispozitivele folosite în exces duc la performanţe academice slabe ale copiilor
Studiile arată că dispozitivele folosite în exces duc la performanţe academice slabe ale copiilor
Sute de mii de păsări migratoare au fost găsite moarte în New Mexico, SUA
Sute de mii de păsări migratoare au fost găsite moarte în New Mexico, SUA
Festivalul Filmului Francez. Orașele din România în care va fi organizată cea de-a 24-a ediție
Festivalul Filmului Francez. Orașele din România în care va fi organizată cea de-a 24-a ediție
Cum se adaptează creierul la viața în spațiu
Cum se adaptează creierul la viața în spațiu
Matthias Sindelar, marele fotbalist care i-a sfidat pe naziști
Matthias Sindelar, marele fotbalist care i-a sfidat pe naziști
Top 10 cei mai importanți generali din istorie
Top 10 cei mai importanți generali din istorie
Criza climatică doboară încă un record. A fost cea mai caldă vară din istorie pentru emisfera nordică
Criza climatică doboară încă un record. A fost cea mai caldă vară din istorie pentru emisfera nordică
Un pilot american a dezvăluit că un OZN pe care l-a urmărit în 2004 a comis un „act de război”
Un pilot american a dezvăluit că un OZN pe care l-a urmărit în 2004 a comis un „act de război”
Femeia injectată cu vaccinul împotriva COVID Oxford – AstraZeneca chiar a făcut mielită transversă. Compania nu a recunoscut inițial
Femeia injectată cu vaccinul împotriva COVID Oxford – AstraZeneca chiar a făcut mielită transversă. Compania nu ...
POVESTEA tristă a Transfăgărăşanului, ”drumul dintre nori”, unul dintre cele mai frumoase din România – FOTO
POVESTEA tristă a Transfăgărăşanului, ”drumul dintre nori”, unul dintre cele mai frumoase din România – ...