Home » Știință » O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată
Publicat: 17.02.2020
Un studiu recent efectuat pe şoricei a dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR.

Oamenii de ştiinţe de la Facultatea de Medicină a Universităţii Pennsylvania, Statele Unite ale Americii, au anunţat că au dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR testând-o în cazul tulburării metabolice a ciclului ureei (OTC), o maladie genetică care afectează ficatul şi care este cauzată de către diferite mutaţii care au loc pe aceeaşi genă, notează Medicalxpress.

Această nou abordare a editării genetice foloseşte o tehnică anterioară dezvoltată tot de către cercetătorii de la Universitatea Pennsylvania, care era limitată la corectarea unei singure mutaţii. Noua metodă funcţionează prin inseararea unei „mini-gene” care nu elimină erorile cauzate de mutaţii, ci „inserează” un nou set de instrucţiuni în codul celulei. Analizele au arătat că efectele acestei metode aplicate în cazul şoriceilor nou-născuţi se păstrează chiar şi la maturitate.

„La fel ca majoritatea bolilor genetice care prezintă efecte letale la nou-născuţi, sunt esenţiale tratamentele timpurii care sunt eficiente pe termen lung […] Astfel, am folosit o abordare CRISPR care ne permite să susţinem expresia OTC în celule, ci şi să extindem abilităţile instrumentului. Scopul nostru este să traducem în cele din urmă această abordare de editare a genelor de la animale pentru a trata pacienţii cu afecţiuni OTC şi alte boli genetice cauzate de mutaţii împrăştiate în toată gena, mai degrabă decât de o mutaţie unică, predominantă”, explică dr. James Wilson, director al programului de terapii genetice al Universităţii.

„Spre deosebire de alte abordări CRISPR care şterg sau modifică o porţiune din gena normală, această tehnică integrează o nouă porţiune […] Nu încercăm să corectăm mutaţiile care opresc celulele hepatice să producă OTC, adăugăm această nouă minigenă, astfel încât celulele să poată să facă asta singure”, explică dr. Lili Wang.

Studiul a fost publicat în Science Advances.

Citeşte şi:

Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer

CRISPR a fost folosit, în premieră, împotriva cancerului

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Witold Pilecki, spionul polonez de la Auschwitz
Witold Pilecki, spionul polonez de la Auschwitz
(P) 10 Lucruri de care să ții cont când alegi orașul în care să locuiești
(P) 10 Lucruri de care să ții cont când alegi orașul în care să locuiești
O furtună văzută din spațiu arată ca „o meduză uriașă”. Cum este explicat fenomenul rar?
O furtună văzută din spațiu arată ca „o meduză uriașă”. Cum este explicat fenomenul rar?
Un cod misterios din templele asiriene antice, în sfârșit elucidat
Un cod misterios din templele asiriene antice, în sfârșit elucidat
O nouă metodă de reciclare ar putea rezolva una dintre cele mai mari provocări ale lumii
O nouă metodă de reciclare ar putea rezolva una dintre cele mai mari provocări ale lumii
Legătura ciudată dintre coșmaruri și bolile autoimune
Legătura ciudată dintre coșmaruri și bolile autoimune
(P) Ulei pentru cutie de viteze manuală: caracteristici de care să ții cont pentru ca mașina să funcționeze perfect
(P) Ulei pentru cutie de viteze manuală: caracteristici de care să ții cont pentru ca mașina să funcționeze perfect
Test de cultură generală. Ce au oamenii și nu are niciun alt animal de pe Pământ?
Test de cultură generală. Ce au oamenii și nu are niciun alt animal de pe Pământ?
Dr. Mihai Niculescu, Părintele Nutriției spune adevărul despre DIETE și SLĂBIT, în EXCLUSIVITATE, la „Altceva cu Adrian Artene”
Dr. Mihai Niculescu, Părintele Nutriției spune adevărul despre DIETE și SLĂBIT, în EXCLUSIVITATE, la „Altceva cu ...
Racheta care ar putea trimite astronauți pe Marte într-un timp record
Racheta care ar putea trimite astronauți pe Marte într-un timp record
Record mondial! Un nepalez a escaladat vârful Everest pentru a 30-a oară
Record mondial! Un nepalez a escaladat vârful Everest pentru a 30-a oară
Un nou vaccin împotriva HIV a avut rezultate promițătoare
Un nou vaccin împotriva HIV a avut rezultate promițătoare
Maimuțele urlătoare din Mexic cad moarte din copaci din cauza căldurii extreme
Maimuțele urlătoare din Mexic cad moarte din copaci din cauza căldurii extreme
Se împlinesc 481 de ani de la moartea omului care ne-a învăţat că Pământul se învârte în jurul Soarelui
Se împlinesc 481 de ani de la moartea omului care ne-a învăţat că Pământul se învârte în jurul Soarelui
Unde vrea Marea Britanie să construiască următoarea mare centrală nucleară?
Unde vrea Marea Britanie să construiască următoarea mare centrală nucleară?
O nouă metodă de vindecare a leucemiei! Ce au descoperit cercetătorii elvețieni?
O nouă metodă de vindecare a leucemiei! Ce au descoperit cercetătorii elvețieni?
A fost deschisă o nouă anchetă în cazul morții actorului Matthew Perry
A fost deschisă o nouă anchetă în cazul morții actorului Matthew Perry
Un alpinist român a fost găsit mort pe Everest
Un alpinist român a fost găsit mort pe Everest