Home » Stiinta » O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

Adrian Popovici 02.17.2020
O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată
Un studiu recent efectuat pe şoricei a dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR.

Oamenii de ştiinţe de la Facultatea de Medicină a Universităţii Pennsylvania, Statele Unite ale Americii, au anunţat că au dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR testând-o în cazul tulburării metabolice a ciclului ureei (OTC), o maladie genetică care afectează ficatul şi care este cauzată de către diferite mutaţii care au loc pe aceeaşi genă, notează Medicalxpress.

Această nou abordare a editării genetice foloseşte o tehnică anterioară dezvoltată tot de către cercetătorii de la Universitatea Pennsylvania, care era limitată la corectarea unei singure mutaţii. Noua metodă funcţionează prin inseararea unei „mini-gene” care nu elimină erorile cauzate de mutaţii, ci „inserează” un nou set de instrucţiuni în codul celulei. Analizele au arătat că efectele acestei metode aplicate în cazul şoriceilor nou-născuţi se păstrează chiar şi la maturitate.

„La fel ca majoritatea bolilor genetice care prezintă efecte letale la nou-născuţi, sunt esenţiale tratamentele timpurii care sunt eficiente pe termen lung […] Astfel, am folosit o abordare CRISPR care ne permite să susţinem expresia OTC în celule, ci şi să extindem abilităţile instrumentului. Scopul nostru este să traducem în cele din urmă această abordare de editare a genelor de la animale pentru a trata pacienţii cu afecţiuni OTC şi alte boli genetice cauzate de mutaţii împrăştiate în toată gena, mai degrabă decât de o mutaţie unică, predominantă”, explică dr. James Wilson, director al programului de terapii genetice al Universităţii.

„Spre deosebire de alte abordări CRISPR care şterg sau modifică o porţiune din gena normală, această tehnică integrează o nouă porţiune […] Nu încercăm să corectăm mutaţiile care opresc celulele hepatice să producă OTC, adăugăm această nouă minigenă, astfel încât celulele să poată să facă asta singure”, explică dr. Lili Wang.

Studiul a fost publicat în Science Advances.

Citeşte şi:

Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer

CRISPR a fost folosit, în premieră, împotriva cancerului

Cele mai noi articole
Casa Memorială Muzeu „Nicolae Grigorescu” din Câmpina, la doar un click distanță
Casa Memorială Muzeu „Nicolae Grigorescu” din Câmpina, la doar un click distanță
Cuza a murit în urmă cu 148 de ani, la Heidelberg, Germania. Conspiraţia din spatele abdicării marelui domnitor român
Cuza a murit în urmă cu 148 de ani, la Heidelberg, Germania. Conspiraţia din spatele abdicării marelui domnitor român
Studiu: Un părinte din doi nu respectă dreptul la protecție al copiilor
Studiu: Un părinte din doi nu respectă dreptul la protecție al copiilor
Pandemia ar putea amplifica obezitatea la copii, una dintre cele mai îngrijorătoare tendințe
Pandemia ar putea amplifica obezitatea la copii, una dintre cele mai îngrijorătoare tendințe
Un tun ce a aparținut celei de-a doua armade spaniole, recuperat de la hoți
Un tun ce a aparținut celei de-a doua armade spaniole, recuperat de la hoți
Descoperire monstruoasă făcută de doi scafandri într-un râu. Are peste 22 de kilograme și o lungime de 1,2 metri
Descoperire monstruoasă făcută de doi scafandri într-un râu. Are peste 22 de kilograme și o lungime de 1,2 metri
Saturn are un câmp magnetic ciudat și simetric. Cercetătorii ar fi înțeles, în sfârșit, de ce
Saturn are un câmp magnetic ciudat și simetric. Cercetătorii ar fi înțeles, în sfârșit, de ce
Conferință digitală LIVE ”Smart Retail. New Revolution” – Luni 17 mai de la ora 10.30
Conferință digitală LIVE ”Smart Retail. New Revolution” – Luni 17 mai de la ora 10.30
Pericolul pe care îl reprezintă Elon Musk pentru monedele virtuale
Pericolul pe care îl reprezintă Elon Musk pentru monedele virtuale
Armata israeliană a distrus parţial reţeaua de tuneluri din Fâşia Gaza
Armata israeliană a distrus parţial reţeaua de tuneluri din Fâşia Gaza
Motivul pentru care Italia a decis să amendeze Google cu 100 de milioane de euro
Motivul pentru care Italia a decis să amendeze Google cu 100 de milioane de euro
Un desen celebru al lui Da Vinci, scos la licitație cu o sumă uriașă
Un desen celebru al lui Da Vinci, scos la licitație cu o sumă uriașă
Stimularea vaccinării. Un stat american organizează loterie cu un câștig de 1 milion de dolari
Stimularea vaccinării. Un stat american organizează loterie cu un câștig de 1 milion de dolari
Ce este Coranul, textul considerat de musulmani „cuvântul lui Dumnezeu”?
Ce este Coranul, textul considerat de musulmani „cuvântul lui Dumnezeu”?
Câți români s-au îmbolnăvit de COVID-19 după imunizarea completă
Câți români s-au îmbolnăvit de COVID-19 după imunizarea completă
Histria, primul oraș construit pe meleagurile României
Histria, primul oraș construit pe meleagurile României
Virusul HIV a fost transformat într-o terapie care poate trata o boală extrem de periculoasă
Virusul HIV a fost transformat într-o terapie care poate trata o boală extrem de periculoasă
Masca de protecție nu mai este obligatorie din 15 mai, în aer liber
Masca de protecție nu mai este obligatorie din 15 mai, în aer liber