Home » Știință » O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

Publicat: 17.02.2020
O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată
Un studiu recent efectuat pe şoricei a dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR.

Oamenii de ştiinţe de la Facultatea de Medicină a Universităţii Pennsylvania, Statele Unite ale Americii, au anunţat că au dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR testând-o în cazul tulburării metabolice a ciclului ureei (OTC), o maladie genetică care afectează ficatul şi care este cauzată de către diferite mutaţii care au loc pe aceeaşi genă, notează Medicalxpress.

Această nou abordare a editării genetice foloseşte o tehnică anterioară dezvoltată tot de către cercetătorii de la Universitatea Pennsylvania, care era limitată la corectarea unei singure mutaţii. Noua metodă funcţionează prin inseararea unei „mini-gene” care nu elimină erorile cauzate de mutaţii, ci „inserează” un nou set de instrucţiuni în codul celulei. Analizele au arătat că efectele acestei metode aplicate în cazul şoriceilor nou-născuţi se păstrează chiar şi la maturitate.

„La fel ca majoritatea bolilor genetice care prezintă efecte letale la nou-născuţi, sunt esenţiale tratamentele timpurii care sunt eficiente pe termen lung […] Astfel, am folosit o abordare CRISPR care ne permite să susţinem expresia OTC în celule, ci şi să extindem abilităţile instrumentului. Scopul nostru este să traducem în cele din urmă această abordare de editare a genelor de la animale pentru a trata pacienţii cu afecţiuni OTC şi alte boli genetice cauzate de mutaţii împrăştiate în toată gena, mai degrabă decât de o mutaţie unică, predominantă”, explică dr. James Wilson, director al programului de terapii genetice al Universităţii.

„Spre deosebire de alte abordări CRISPR care şterg sau modifică o porţiune din gena normală, această tehnică integrează o nouă porţiune […] Nu încercăm să corectăm mutaţiile care opresc celulele hepatice să producă OTC, adăugăm această nouă minigenă, astfel încât celulele să poată să facă asta singure”, explică dr. Lili Wang.

Studiul a fost publicat în Science Advances.

Citeşte şi:

Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer

CRISPR a fost folosit, în premieră, împotriva cancerului

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Ce dezvăluie ADN-ul crocodililor despre era glaciară?
Ce dezvăluie ADN-ul crocodililor despre era glaciară?
Un mare oraș medieval avea un sistem de apă ingenios pe timp de secetă
Un mare oraș medieval avea un sistem de apă ingenios pe timp de secetă
O aplicație pentru smartphone poate identifica în timp real simptomele accidentului vascular cerebral
O aplicație pentru smartphone poate identifica în timp real simptomele accidentului vascular cerebral
Ultimele luni din viața regelui Carol I. Era trist, slăbit și chinuit de gândul abdicării
Ultimele luni din viața regelui Carol I. Era trist, slăbit și chinuit de gândul abdicării
De ce tot mai mulți bucătari renunță la aragazul pe gaz și aleg varianta electrică?
De ce tot mai mulți bucătari renunță la aragazul pe gaz și aleg varianta electrică?
Nanoparticulele de argint,  promițătoare în combaterea bacteriilor rezistente
Nanoparticulele de argint, promițătoare în combaterea bacteriilor rezistente
Un seismolog a explicat cum au fost posibile cutremurele din Turcia și Siria
Un seismolog a explicat cum au fost posibile cutremurele din Turcia și Siria
Test de cultură generală. Ce parte a corpului ne ajută să ne menținem echilibrul?
Test de cultură generală. Ce parte a corpului ne ajută să ne menținem echilibrul?
Roverul Curiosity a găsit un meteorit foarte rar pe Marte, iar cercetătorii l-au numit „Cacao”
Roverul Curiosity a găsit un meteorit foarte rar pe Marte, iar cercetătorii l-au numit „Cacao”
Florence Nightingale, precursoarea serviciului sanitar modern. „Excelența nu este un act, ci un obicei”
Florence Nightingale, precursoarea serviciului sanitar modern. „Excelența nu este un act, ci un obicei”
Patriarhul rus Kirill a lucrat pentru KGB. Ce nume conspirativ avea?
Patriarhul rus Kirill a lucrat pentru KGB. Ce nume conspirativ avea?
Castelul din Gaziantep, sit UNESCO, a fost grav avariat de cutremur
Castelul din Gaziantep, sit UNESCO, a fost grav avariat de cutremur
Tratatul de la Maastricht, documentul care stă la baza Uniunii Europene de astăzi
Tratatul de la Maastricht, documentul care stă la baza Uniunii Europene de astăzi
Schimbările climatice pun în pericol pârtiile de schi din toată lumea
Schimbările climatice pun în pericol pârtiile de schi din toată lumea
Fermele solare, „adevărate paradisuri” pentru fauna sălbatică din Australia
Fermele solare, „adevărate paradisuri” pentru fauna sălbatică din Australia
Un spărgător de gheață a efectuat o călătorie record în Antarctica
Un spărgător de gheață a efectuat o călătorie record în Antarctica
Statele Unite, „profund nemulțumite” de întârzierea medaliilor olimpice la patinaj artistic
Statele Unite, „profund nemulțumite” de întârzierea medaliilor olimpice la patinaj artistic
O echipă internațională de cercetători a realizat cea mai precisă hartă cu toată materia din Univers
O echipă internațională de cercetători a realizat cea mai precisă hartă cu toată materia din Univers