Home » Stiinta » O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

Autor: Adrian Popovici 02.17.2020
O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată
Un studiu recent efectuat pe şoricei a dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR.

Oamenii de ştiinţe de la Facultatea de Medicină a Universităţii Pennsylvania, Statele Unite ale Americii, au anunţat că au dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR testând-o în cazul tulburării metabolice a ciclului ureei (OTC), o maladie genetică care afectează ficatul şi care este cauzată de către diferite mutaţii care au loc pe aceeaşi genă, notează Medicalxpress.

Această nou abordare a editării genetice foloseşte o tehnică anterioară dezvoltată tot de către cercetătorii de la Universitatea Pennsylvania, care era limitată la corectarea unei singure mutaţii. Noua metodă funcţionează prin inseararea unei „mini-gene” care nu elimină erorile cauzate de mutaţii, ci „inserează” un nou set de instrucţiuni în codul celulei. Analizele au arătat că efectele acestei metode aplicate în cazul şoriceilor nou-născuţi se păstrează chiar şi la maturitate.

„La fel ca majoritatea bolilor genetice care prezintă efecte letale la nou-născuţi, sunt esenţiale tratamentele timpurii care sunt eficiente pe termen lung […] Astfel, am folosit o abordare CRISPR care ne permite să susţinem expresia OTC în celule, ci şi să extindem abilităţile instrumentului. Scopul nostru este să traducem în cele din urmă această abordare de editare a genelor de la animale pentru a trata pacienţii cu afecţiuni OTC şi alte boli genetice cauzate de mutaţii împrăştiate în toată gena, mai degrabă decât de o mutaţie unică, predominantă”, explică dr. James Wilson, director al programului de terapii genetice al Universităţii.

„Spre deosebire de alte abordări CRISPR care şterg sau modifică o porţiune din gena normală, această tehnică integrează o nouă porţiune […] Nu încercăm să corectăm mutaţiile care opresc celulele hepatice să producă OTC, adăugăm această nouă minigenă, astfel încât celulele să poată să facă asta singure”, explică dr. Lili Wang.

Studiul a fost publicat în Science Advances.

Citeşte şi:

Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer

CRISPR a fost folosit, în premieră, împotriva cancerului

Cele mai noi articole
Trump a condamnat China pentru apariția pandemiei, în discursul de la Adunarea Generală ONU
Trump a condamnat China pentru apariția pandemiei, în discursul de la Adunarea Generală ONU
Samsung ar putea deține monopolul pe piața smartphone-urilor pliabile
Samsung ar putea deține monopolul pe piața smartphone-urilor pliabile
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Încă 14 sicrie complet sigilate și neatinse de 2.500 de ani au fost descoperite de autoritățile egiptene
Încă 14 sicrie complet sigilate și neatinse de 2.500 de ani au fost descoperite de autoritățile egiptene
Un mic instrument din grafen poate măsura cele mai slabe câmpuri magnetice
Un mic instrument din grafen poate măsura cele mai slabe câmpuri magnetice
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
De ce este albastru una dintre culorile cele mai „vii” întâlnite în natură
De ce este albastru una dintre culorile cele mai „vii” întâlnite în natură
Anomalie cosmică. Astronomii au găsit o planetă de mărimea lui Jupiter care orbitează o stea moartă
Anomalie cosmică. Astronomii au găsit o planetă de mărimea lui Jupiter care orbitează o stea moartă
„Țestoasa zâmbitoare”, una dintre cele mai amenințate specii din lume, a fost salvată de la dispariție
„Țestoasa zâmbitoare”, una dintre cele mai amenințate specii din lume, a fost salvată de la dispariție
Ce este mai nociv: statul pe scaun sau statul întins în timp ce lucrezi? Un psiholog explică
Ce este mai nociv: statul pe scaun sau statul întins în timp ce lucrezi? Un psiholog explică
Telescopul Magellan a primit finanțarea necesară pentru testarea componentelor optice
Telescopul Magellan a primit finanțarea necesară pentru testarea componentelor optice
Rusia a aprobat primul medicament împotriva COVID-19 ce va fi disponibil în farmacii
Rusia a aprobat primul medicament împotriva COVID-19 ce va fi disponibil în farmacii
Taj Mahal din India a primit primii vizitatori după şase luni de pauză
Taj Mahal din India a primit primii vizitatori după şase luni de pauză
Un medic explică ce anume produce formele severe de COVID-19 la tineri
Un medic explică ce anume produce formele severe de COVID-19 la tineri
Companiile chinezești își mută operațiunile în Singapore pentru a scăpa de sancțiunile lui Trump
Companiile chinezești își mută operațiunile în Singapore pentru a scăpa de sancțiunile lui Trump
Forţele Spaţiale americane trimit militari în Orientul Mijlociu
Forţele Spaţiale americane trimit militari în Orientul Mijlociu
Proprietarul TikTok evaluează aplicația la 60 de miliarde de dolari
Proprietarul TikTok evaluează aplicația la 60 de miliarde de dolari
Cum au gândit liberalii viitorul politic al României Mari
Cum au gândit liberalii viitorul politic al României Mari