Home » Stiinta » O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

02.17.2020
O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată
Un studiu recent efectuat pe şoricei a dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR.

Oamenii de ştiinţe de la Facultatea de Medicină a Universităţii Pennsylvania, Statele Unite ale Americii, au anunţat că au dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR testând-o în cazul tulburării metabolice a ciclului ureei (OTC), o maladie genetică care afectează ficatul şi care este cauzată de către diferite mutaţii care au loc pe aceeaşi genă, notează Medicalxpress.

Această nou abordare a editării genetice foloseşte o tehnică anterioară dezvoltată tot de către cercetătorii de la Universitatea Pennsylvania, care era limitată la corectarea unei singure mutaţii. Noua metodă funcţionează prin inseararea unei „mini-gene” care nu elimină erorile cauzate de mutaţii, ci „inserează” un nou set de instrucţiuni în codul celulei. Analizele au arătat că efectele acestei metode aplicate în cazul şoriceilor nou-născuţi se păstrează chiar şi la maturitate.

„La fel ca majoritatea bolilor genetice care prezintă efecte letale la nou-născuţi, sunt esenţiale tratamentele timpurii care sunt eficiente pe termen lung […] Astfel, am folosit o abordare CRISPR care ne permite să susţinem expresia OTC în celule, ci şi să extindem abilităţile instrumentului. Scopul nostru este să traducem în cele din urmă această abordare de editare a genelor de la animale pentru a trata pacienţii cu afecţiuni OTC şi alte boli genetice cauzate de mutaţii împrăştiate în toată gena, mai degrabă decât de o mutaţie unică, predominantă”, explică dr. James Wilson, director al programului de terapii genetice al Universităţii.

„Spre deosebire de alte abordări CRISPR care şterg sau modifică o porţiune din gena normală, această tehnică integrează o nouă porţiune […] Nu încercăm să corectăm mutaţiile care opresc celulele hepatice să producă OTC, adăugăm această nouă minigenă, astfel încât celulele să poată să facă asta singure”, explică dr. Lili Wang.

Studiul a fost publicat în Science Advances.

Citeşte şi:

Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer

CRISPR a fost folosit, în premieră, împotriva cancerului

Cele mai noi articole
Care au fost cele mai importante personalități ale anului 2021
Care au fost cele mai importante personalități ale anului 2021
Ericsson Mobility Report: în ultimii 10 ani traficul mobil a crescut de aproape 300 de ori
Ericsson Mobility Report: în ultimii 10 ani traficul mobil a crescut de aproape 300 de ori
Marina americană iubea hidroavioanele pentru că puteau fi adaptate ușor
Marina americană iubea hidroavioanele pentru că puteau fi adaptate ușor
Hans Christian Andersen, un suflet neînțeles și nemuritor al lumii literare
Hans Christian Andersen, un suflet neînțeles și nemuritor al lumii literare
Muzeul BNR se redeschide vizitatorilor cu două noi expoziții temporare
Muzeul BNR se redeschide vizitatorilor cu două noi expoziții temporare
Moș Nicolae, protectorul copiilor și inspirația pentru un alt bătrân aducător de daruri
Moș Nicolae, protectorul copiilor și inspirația pentru un alt bătrân aducător de daruri
9,2 miliarde lei – maxim istoric pe care îl atinge industria software în 2021
9,2 miliarde lei – maxim istoric pe care îl atinge industria software în 2021
Nicolae Kalinderu, medicul român de care puţini ştiu, a fost extrem de apreciat peste hotarele ţării
Nicolae Kalinderu, medicul român de care puţini ştiu, a fost extrem de apreciat peste hotarele ţării
Cel mai bătrân copac din lume, un stejar vechi de 13.000 de ani, s-a „clonat” singur
Cel mai bătrân copac din lume, un stejar vechi de 13.000 de ani, s-a „clonat” singur
Alex Baldwin recunoaște că i s-ar putea încheia cariera după împușcarea Halynei Hutchins
Alex Baldwin recunoaște că i s-ar putea încheia cariera după împușcarea Halynei Hutchins
Prognoza meteo pentru decembrie. Vremea va fi mai caldă decât în mod normal
Prognoza meteo pentru decembrie. Vremea va fi mai caldă decât în mod normal
Un design inovator de semiconductori îmbunătățește substanțial mașinile și trenurile electrice
Un design inovator de semiconductori îmbunătățește substanțial mașinile și trenurile electrice
„Pacientul englez”, o poveste remarcabilă despre iubire și suferință
„Pacientul englez”, o poveste remarcabilă despre iubire și suferință
Organismele extraterestre ar putea să contamineze Pământul, avertizează un nou studiu
Organismele extraterestre ar putea să contamineze Pământul, avertizează un nou studiu
Antarctica ar putea beneficia de internet de mare viteză
Antarctica ar putea beneficia de internet de mare viteză
O serie de descoperiri surprinzătoare arată cum sarea afectează circulația sangvină în creier
O serie de descoperiri surprinzătoare arată cum sarea afectează circulația sangvină în creier
De ce a dispărut „Veneția Chinei” din Epoca de Piatră
De ce a dispărut „Veneția Chinei” din Epoca de Piatră
Vehiculul hipersonic al Chinei poate „parca” pe orbită, avertizează un oficial al US Space Force
Vehiculul hipersonic al Chinei poate „parca” pe orbită, avertizează un oficial al US Space Force