Home » Stiinta » O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

Adrian Popovici 02.17.2020
O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată
Un studiu recent efectuat pe şoricei a dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR.

Oamenii de ştiinţe de la Facultatea de Medicină a Universităţii Pennsylvania, Statele Unite ale Americii, au anunţat că au dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR testând-o în cazul tulburării metabolice a ciclului ureei (OTC), o maladie genetică care afectează ficatul şi care este cauzată de către diferite mutaţii care au loc pe aceeaşi genă, notează Medicalxpress.

Această nou abordare a editării genetice foloseşte o tehnică anterioară dezvoltată tot de către cercetătorii de la Universitatea Pennsylvania, care era limitată la corectarea unei singure mutaţii. Noua metodă funcţionează prin inseararea unei „mini-gene” care nu elimină erorile cauzate de mutaţii, ci „inserează” un nou set de instrucţiuni în codul celulei. Analizele au arătat că efectele acestei metode aplicate în cazul şoriceilor nou-născuţi se păstrează chiar şi la maturitate.

„La fel ca majoritatea bolilor genetice care prezintă efecte letale la nou-născuţi, sunt esenţiale tratamentele timpurii care sunt eficiente pe termen lung […] Astfel, am folosit o abordare CRISPR care ne permite să susţinem expresia OTC în celule, ci şi să extindem abilităţile instrumentului. Scopul nostru este să traducem în cele din urmă această abordare de editare a genelor de la animale pentru a trata pacienţii cu afecţiuni OTC şi alte boli genetice cauzate de mutaţii împrăştiate în toată gena, mai degrabă decât de o mutaţie unică, predominantă”, explică dr. James Wilson, director al programului de terapii genetice al Universităţii.

„Spre deosebire de alte abordări CRISPR care şterg sau modifică o porţiune din gena normală, această tehnică integrează o nouă porţiune […] Nu încercăm să corectăm mutaţiile care opresc celulele hepatice să producă OTC, adăugăm această nouă minigenă, astfel încât celulele să poată să facă asta singure”, explică dr. Lili Wang.

Studiul a fost publicat în Science Advances.

Citeşte şi:

Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer

CRISPR a fost folosit, în premieră, împotriva cancerului

Cele mai noi articole
Netflix va include jocuri video în ofertele de abonament
Netflix va include jocuri video în ofertele de abonament
Marea Barieră de Corali nu va fi inclusă în lista zonelor „în pericol”
Marea Barieră de Corali nu va fi inclusă în lista zonelor „în pericol”
Afrodita, zeița iubirii, frumuseții și a fertilității din Grecia Antică
Afrodita, zeița iubirii, frumuseții și a fertilității din Grecia Antică
În urmă cu 104 de ani avea loc cea mai mare bătălie de pe Frontul românesc din Primul Război Mondial: „Mărăşeşti fu mormântul iluziilor germane”
În urmă cu 104 de ani avea loc cea mai mare bătălie de pe Frontul românesc din Primul Război Mondial: „Mărăşeşti ...
România, pe ultimul loc în Uniunea Europeană la numărul de absolvenţi cu studii superioare
România, pe ultimul loc în Uniunea Europeană la numărul de absolvenţi cu studii superioare
Patru filme românești care au premiera internațională la Cannes, prezentate în Delta Dunării
Patru filme românești care au premiera internațională la Cannes, prezentate în Delta Dunării
Un pește exotic, cunoscut drept „peștele lună”, găsit pe o plajă din Oregon, SUA. Ce se știe despre această specie
Un pește exotic, cunoscut drept „peștele lună”, găsit pe o plajă din Oregon, SUA. Ce se știe despre această specie
Un asteroid uriaș, de mărimea unui stadion, va trece sâmbătă pe lângă Pământ
Un asteroid uriaș, de mărimea unui stadion, va trece sâmbătă pe lângă Pământ
Roboții dintr-un depozit al unui lanț de supermarketuri au declanșat un incendiu care a întârziat mii de comenzi
Roboții dintr-un depozit al unui lanț de supermarketuri au declanșat un incendiu care a întârziat mii de comenzi
Pot aplicațiile și brățările de fitness să vă îmbunătățească rutina de activitate fizică?
Pot aplicațiile și brățările de fitness să vă îmbunătățească rutina de activitate fizică?
Noul Hyundai i30 integrează cele mai recente sisteme de siguranță (P)
Noul Hyundai i30 integrează cele mai recente sisteme de siguranță (P)
Euro digital, șanse mari să fie adoptat în UE cât de curând
Euro digital, șanse mari să fie adoptat în UE cât de curând
Cum s-ar putea transforma România într-un centru tehnologic în următorii ani
Cum s-ar putea transforma România într-un centru tehnologic în următorii ani
Un studiu arată că oamenii cu boli psihice prezintă un risc mai mare pentru formele severe de COVID-19
Un studiu arată că oamenii cu boli psihice prezintă un risc mai mare pentru formele severe de COVID-19
Ediția aniversară TIFF. Proiecția de deschidere a festivalului are loc simultan în 20 de orașe
Ediția aniversară TIFF. Proiecția de deschidere a festivalului are loc simultan în 20 de orașe
Roverul Perseverance al NASA caută urme ale vieții antice pe Marte
Roverul Perseverance al NASA caută urme ale vieții antice pe Marte
Rusia a trimis un nou modul științific către Stația Spațială Internațională. Lansarea ar fi trebuit să aibă loc în 2007
Rusia a trimis un nou modul științific către Stația Spațială Internațională. Lansarea ar fi trebuit să aibă loc în 2007
Expert român în sănătate: Sunt diferențe mici în eficacitatea vaccinurilor față de varianta Delta
Expert român în sănătate: Sunt diferențe mici în eficacitatea vaccinurilor față de varianta Delta