O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

Oamenii de știință au îmbunătățit o formă de terapie prin editare genetică, creând un tratament experimental care s-a dovedit promițător pentru tratarea colesterolului crescut, un diagnostic care afectează zeci de milioane de oameni și este asociat cu numeroase afecțiuni medicale severe.

În cadrul noilor cercetări desfășurate pe șoareci, cercetătorii au injectat o nanoparticulă lipidă (LNP) nouă care transportă componente de editare a genomului CRISPR-Cas9 la animale vii. O singură doză de tratament a redus nivelurile de „colesterol rău” sau lipoproteine cu densitate scăzută (LDL) cu până la 56,8%.

Bineînțeles, rezultatele au fost demonstrate până acum doar în cazul șoarecilor, astfel că noua terapie va necesita mai multe teste pentru a dovedi eficiența și siguranța în cazul oamenilor. Însă, având în vedere rezultatele de până acum, tratamentul este promițător.

Cum funcționează tratamentul bazat pe tehnologia CRISPR

Modul în care tratamentul funcționează are legătură cu o genă a oamenilor numită Angiopoietin-like 3 (Angptl3), care produce proteine ce inhibă descompunerea anumitor grăsimi din fluxul sangvin.

Oamenii cu o mutație a acestei gene au tendința să aibă cantități mai scăzute de trigliceride și colesterol în sânge, fără să prezinte alte tipuri de afecțiuni medicale, și timp de ani de zile oamenii de știință au încercat să reproducă procesul, prin tratamente care imită în mod eficient efectele mutației.

„Sistemul pe care l-am creat aici oferă o strategie clinică viabilă”

„Dacă putem reproduce afecțiunea prin eliminarea genei Angptl3, am avea o șansă bună pentru o soluție sigură și îndelungată pentru colesterolul mărit. Trebuie doar să ne asigurăm că transportăm pachetul de editare genetică la ficat și nu cauzăm efecte adverse”, a spus Qiaobing Xu, inginer biomedical de la Universitatea Tufts, SUA.

În cadrul noilor cercetări, echipa lui Xu a dezvoltat o nouă formulă de LNP numită 306-O12B care să țintească gena, producând efecte terapeutice în șoareci care au rezistat la niveluri stabile timp de 100 de zile după doar o singură doză de tratament. În afară de reducerea colesterolului, experimentul a produs o scădere de 29,4% a trigliceridelor din sângele animalelor, potrivit Science Alert.

„Sistemul pe care l-am creat aici oferă o strategie clinică viabilă pentru livrarea de instrumente de editare genetică bazate pe CRISPR-Cas9 la ficat”, au mai explicat cercetătorii.

Vă mai recomandăm să citiți și:

Un experiment de editare genetică CRISPR a embrionilor umani s-a sfârșit cum nu se poate mai prost

Ce rol are consumul de ouă și colesterol pentru sănătatea cardiovasculară și longevitate

Un medicament folosit pentru reducerea colesterolului împiedică efectul anibioticelor

Tehnologia CRISPR poate fi folosită pentru a distruge cancerul