Home » Știință » Pacienții tratați prin metoda CRISPR, încă „vindecați” ani mai târziu. Concluziile unui nou studiu

Pacienții tratați prin metoda CRISPR, încă „vindecați” ani mai târziu. Concluziile unui nou studiu

Pacienții tratați prin metoda CRISPR, încă „vindecați” ani mai târziu. Concluziile unui nou studiu
Credit foto: Shutterstock
Publicat: 28.06.2022

Un studiu uman de lungă durată a arătat că tehnica de editare genetică CRISPR ar putea fi o modalitate foarte eficientă de tratare a afecțiunilor grave.

Studiul, care a fost demarat în 2019 de o echipă internațională de oameni de știință, a constatat că o nouă terapie de editare genetică numită exagamglogene autotemcel sau ex-cel pe scurt, a reușit să „vindece” pacienții cu beta talasemie dependentă de transfuzii –  TDT sau siclemie severă – SCD, două afecțiuni ale sângelui care sunt tratate în mod convențional prin transfuzii de sânge.

Este o nouă utilizare promițătoare a tehnologiei. Aproximativ 100.000 de americani sunt afectați de TDT, în timp ce SCD afectează aproximativ 300 până la 3.000. Și într-un sens mai larg, rezultatele sugerează că modificarea codului genetic ar putea deveni un nou domeniu practic și larg răspândit în medicină, indică Futurism.

Noi perspective în tratamentul medical

Potrivit noilor date pe termen lung oferite de studiul aflat în desfășurare, 42 din 44 de pacienți cu TDT nu au mai necesitat transfuzii de sânge. Ceilalți doi pacienți au mai necesitat transfuzii, dar au înregistrat o reducere de 75 și 89 la sută a volumului transfuziei.

De asemenea, toți cei 31 de pacienți cu MSC severă nu au mai prezentat simptome precum crize vaso-ocluzive – COV, un răspuns inflamator dureros al organismului din cauza lipsei de sânge, în timpul urmăririlor pe termen lung.

„Aceste date culese de la 75 de pacienți, dintre care 33 au fost monitorizați la mai bine de un an după transfuzie, demonstrează în continuare potențialul acestei terapii investigaționale ca remediu funcțional unic pentru pacienții cu TDT sau sever SCD”, a declarat Carmen Bozic, directorul medical al Vertex, compania de biotehnologie din spatele tratamentului.

Tehnica funcționează prin extragerea de celule stem din sângele pacienților

Tehnica funcționează prin extragerea de celule stem din sângele pacienților, urmând mai apoi o singură modificare genetică în celule folosind CRISPR, înainte de a le readministra în fluxul sanguin al pacienților.

„Prin reactivarea unui proces de dezvoltare care apare în mod natural, exa-cel restabilește producția de hemoglobină fetală și, prin urmare, poate ameliora evoluția acestor boli”, a declarat Haydar Frangoul, director medical la Centrul Medical TriStar Centennial din Tennessee.

Dacă acest tratament ar fi aprobat, exa-cel ar putea deveni prima terapie bazată pe editare genetică CRISPR care a obținut această aprobarea de a fi înaintată spre FDA, în SUA, un caz de utilizare promițător pentru tehnologie și un mare câștig în domeniul științei medicale.

Vă mai recomandăm și:

O nouă tehnică CRISPR, folosită pe gândacii de bucătărie. La ce ne ajută?

Terapiile bazate pe editarea genetică prin metoda CRISPR ar putea favoriza anumite celule

Tehnica de editare genetică CRISPR, folosită pentru prima oară la bordul Stației Spațiale Internaționale

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

Vlad Constantin Voinea
Vlad Constantin Voinea
Vlad a făcut parte din echipa site-ului Descoperă.ro între februarie și august 2022, fiind pasionat de subiecte asociate cu știința, tehnologia, istoria și geopolitica. Vlad este specializat în managementul crizelor si prevenirea conflictelor, fiind absolvent al Universității Naționale ... citește mai mult
Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Motivul „uman” pentru care babuinii se deplasează în șir indian
Motivul „uman” pentru care babuinii se deplasează în șir indian
Abraham Lincoln, vizionarul unității naționale și al abolirii sclaviei
Abraham Lincoln, vizionarul unității naționale și al abolirii sclaviei
Capitala istorică a matcha, în pericol din cauza cererii tot mai mari de ceai
Capitala istorică a matcha, în pericol din cauza cererii tot mai mari de ceai
⁠Crima care i-a marcat copilăria Doinei Ruști. Scriitoarea momentului se destăinuie: „M-a torturat”
⁠Crima care i-a marcat copilăria Doinei Ruști. Scriitoarea momentului se destăinuie: „M-a torturat”
Impactul uman asupra stratosferei a început mai devreme decât se credea
Impactul uman asupra stratosferei a început mai devreme decât se credea
Mersul pe jos peste 100 de minute pe zi poate reduce riscul de dureri de spate
Mersul pe jos peste 100 de minute pe zi poate reduce riscul de dureri de spate
Test de cultură generală. De ce chinezii mănâncă doar cu bețișoare?
Test de cultură generală. De ce chinezii mănâncă doar cu bețișoare?
Cea mai mare cometă de la periferia Sistemului Solar explodează cu jeturi de gaz
Cea mai mare cometă de la periferia Sistemului Solar explodează cu jeturi de gaz
Vladimir Putin insistă că Ucraina aparține în totalitate Rusiei
Vladimir Putin insistă că Ucraina aparține în totalitate Rusiei
SUA nu ar trebui să respecte obiectivul NATO privind cheltuielie de apărare, susține Trump
SUA nu ar trebui să respecte obiectivul NATO privind cheltuielie de apărare, susține Trump
Papa Leon atrage atenția că viața umană „are o valoare mai mare decât orice algoritm”
Papa Leon atrage atenția că viața umană „are o valoare mai mare decât orice algoritm”
Vaccinul dezvoltat de acest medic a salvat milioane de vieţi
Vaccinul dezvoltat de acest medic a salvat milioane de vieţi
Unde a fost descoperit unul dintre cele mai mari laboratoare de droguri din România?
Unde a fost descoperit unul dintre cele mai mari laboratoare de droguri din România?
Donald Trump vrea „pace rapidă” altfel „va fi tragedie” pentru Iran
Donald Trump vrea „pace rapidă” altfel „va fi tragedie” pentru Iran
Loviturile SUA asupra Iranului sunt „o escaladare periculoasă”, avertizează șeful ONU
Loviturile SUA asupra Iranului sunt „o escaladare periculoasă”, avertizează șeful ONU
Ce s-a întâmplat după interzicerea și taxarea pungilor de plastic în SUA?
Ce s-a întâmplat după interzicerea și taxarea pungilor de plastic în SUA?
Radiațiile UV: Ce trebuie să știm pentru a ne proteja pielea și sănătatea
Radiațiile UV: Ce trebuie să știm pentru a ne proteja pielea și sănătatea
Dinți vechi de 2 milioane de ani dezvăluie pentru prima dată sexul unei maimuțe umanoide preistorice
Dinți vechi de 2 milioane de ani dezvăluie pentru prima dată sexul unei maimuțe umanoide preistorice