Home » D:News » În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie

În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie

06.29.2011
În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie
Cercetătorii au reuşit pentru prima dată, graţie unui proces de "corectare a genomului", să elimine o genă modificată ce cauzează hemofilia, vindecând un şoarece de această boală. Acest studiu este primul care reuşeşte modificarea genomului a unui animal viu şi ar putea avea implicaţii şi în tratamente genetice pentru alte boli, în special SIDA.

Cercetătorii susţin că realizarea reprezintă un pas
major în terapia genetică, făcându-se un pas important spre
vindecarea bolilor prin corectarea genetică a secvenţelor de
ADN
.

Terapia se bazează pe enzime numite zinc-nucleaze, folosite pe
post de „foarfece” genetice. Enzimele sunt proiectate să se
potrivească într-o loc specific al unui cromozom, unde va tăia cele
două spirale ale ADN-ului.

În acest caz, cercetătorii conduşi de Katherine A High, un
hematolog şi expert în terapia genetică, a utilizat zinc-nucleaze
proiectate să taie secvenţa de ADn ce conţine gena modificată care
cauzează hemofilia.

Hemofilicilor le lipseşte un factor de coagulare a sângelui,
sintetizat de ficat, astfel că, în cazul unei leziuni minore,
sângele nu s-ar putea coagula, punându-le viaţa în pericol.

Cercetătoarea High şi colegii săi au trebuit să urmeze alţi paşi
în cercetările lor, deoarece şoarecii hemofilici au o mutaţie
genetică diferită faţă de cea a oamenilor. Ei au creat, în
laborator, şoareci cu o mutaţie genetică umană, situată pe gena F9,
şi apoi au proiectat zinc-nucleazele corespunzătoare ca să o
elimine. Apoi au proiectat un virus ce poartă versiunea
nemodificată a genei F9, să atace ficatul.

Ca rezultat, secţiunea mutantă a fost eliminată, iar gena
normală a fost introdusă în locul celeilalte. Molecula de ADN
urmează apoi să fie stimulată pentru a se repara, „lipind” gena
nouă în locul celeilalte.

Aceasta este o îmbunătăţire a tehnicilor de editare genetică ce
utilizează virusuri pentru a elimina şi a înlocui o genă mutantă.
De asemenea, au demonstrat că terapia virală are unele probleme,
incluzând inserarea unor cromozomi imprevizibili, care pot induce
mutaţii nedorite. Dar zinc-nucleazele au fost concepute pentru a
localiza exact locaţia ADN-ului mutant.

În urma acestui tratament, sângele animal s-a coagulat în 44
secunde, în comparaţie cu peste un minut în cazul şoarecilor
hemofilici.

Studiul demonstrează că zinc-nucleazele şi genele
înlocuite pot fi folosite pentru a induce schimbări în viaţa
animalelor, ceea ce este promiţător pentru o gamă largă de
terapii.

În primă instanţă, alte studii care au utilizat zinc-nucleaze au
încercat să elimine o genă care produce receptorii celulari
folosiţi de virusul HIV pentru a pătrunde în celule. Persoanele
care nu au gena CCR5 sunt imune la virusul HIV.

Studiul a fost publicat săptămâna aceasta în revista
Nature.

Sursa:
PopSci

Cele mai noi articole
Primul cuib de viespi gigantice asiatice descoperit în Statele Unite a fost eradicat cu succes
Primul cuib de viespi gigantice asiatice descoperit în Statele Unite a fost eradicat cu succes
Pentru prima dată, gheața din Arctica nu a reușit să se refacă până la sfârșitul lunii octombrie
Pentru prima dată, gheața din Arctica nu a reușit să se refacă până la sfârșitul lunii octombrie
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
Cum arăta prima Dacia 1100 scoasă pe linia de producţie a uzinei de la Mioveni
O clădire istorică din Shanghai, salvată de la demolare, după ce a fost „plimbată” pe roți într-un loc nou
O clădire istorică din Shanghai, salvată de la demolare, după ce a fost „plimbată” pe roți într-un loc nou
Cercetătorii au descoperit, în premieră, o legătură moleculară între anumite alimente și riscul apariției cancerului
Cercetătorii au descoperit, în premieră, o legătură moleculară între anumite alimente și riscul apariției cancerului
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Cum au evoluat costumele de baie de-a lungul istoriei. Top 30 de imagini unice
Aderarea României la Tripla Alianță, mijloc de asigurare a securității după obținerea independenței
Aderarea României la Tripla Alianță, mijloc de asigurare a securității după obținerea independenței
Poluarea aerului are consecințe nefaste asupra sănătății creierului
Poluarea aerului are consecințe nefaste asupra sănătății creierului
De ce vrea Parisul să facă referendum împotriva Airbnb
De ce vrea Parisul să facă referendum împotriva Airbnb
Momentul în care omenirea a fost la un pas de DISPARIŢIE
Momentul în care omenirea a fost la un pas de DISPARIŢIE
Vaccinul împotriva COVID-19 dezvoltat de AstraZeneca a produs răspuns imunitar atât la tineri, cât și la vârstnici
Vaccinul împotriva COVID-19 dezvoltat de AstraZeneca a produs răspuns imunitar atât la tineri, cât și la vârstnici
Samsung ar putea elimina accesoriile din cutia Galaxy S21
Samsung ar putea elimina accesoriile din cutia Galaxy S21
„Monstrul din Marea Caspică” a revenit la viață. Ekranoplanul va deveni vedeta unui parc tematic din Rusia
„Monstrul din Marea Caspică” a revenit la viață. Ekranoplanul va deveni vedeta unui parc tematic din Rusia
Ar putea extratereștrii de pe exoplanete pe care le-am descoperit să observe, la rândul lor, Pământul?
Ar putea extratereștrii de pe exoplanete pe care le-am descoperit să observe, la rândul lor, Pământul?
Un japonez a inventat o alternativă „comestibilă” la pungile de plastic pentru a salva căprioarele sacre ale țării
Un japonez a inventat o alternativă „comestibilă” la pungile de plastic pentru a salva căprioarele sacre ale țării
MIT a creat un algoritm care poate descifra limbile antice
MIT a creat un algoritm care poate descifra limbile antice
O parte din sateliții Starlink ai SpaceX s-au pierdut deja în orbită și este îngrijorător
O parte din sateliții Starlink ai SpaceX s-au pierdut deja în orbită și este îngrijorător
Papa Francisc, criticat pentru că nu poartă mască de protecţie
Papa Francisc, criticat pentru că nu poartă mască de protecţie