Home » D:News » În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie

În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie

În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie
Publicat: 29.06.2011
Cercetătorii au reuşit pentru prima dată, graţie unui proces de "corectare a genomului", să elimine o genă modificată ce cauzează hemofilia, vindecând un şoarece de această boală. Acest studiu este primul care reuşeşte modificarea genomului a unui animal viu şi ar putea avea implicaţii şi în tratamente genetice pentru alte boli, în special SIDA.

Cercetătorii susţin că realizarea reprezintă un pas
major în terapia genetică, făcându-se un pas important spre
vindecarea bolilor prin corectarea genetică a secvenţelor de
ADN
.

Terapia se bazează pe enzime numite zinc-nucleaze, folosite pe
post de „foarfece” genetice. Enzimele sunt proiectate să se
potrivească într-o loc specific al unui cromozom, unde va tăia cele
două spirale ale ADN-ului.

În acest caz, cercetătorii conduşi de Katherine A High, un
hematolog şi expert în terapia genetică, a utilizat zinc-nucleaze
proiectate să taie secvenţa de ADn ce conţine gena modificată care
cauzează hemofilia.

Hemofilicilor le lipseşte un factor de coagulare a sângelui,
sintetizat de ficat, astfel că, în cazul unei leziuni minore,
sângele nu s-ar putea coagula, punându-le viaţa în pericol.

Cercetătoarea High şi colegii săi au trebuit să urmeze alţi paşi
în cercetările lor, deoarece şoarecii hemofilici au o mutaţie
genetică diferită faţă de cea a oamenilor. Ei au creat, în
laborator, şoareci cu o mutaţie genetică umană, situată pe gena F9,
şi apoi au proiectat zinc-nucleazele corespunzătoare ca să o
elimine. Apoi au proiectat un virus ce poartă versiunea
nemodificată a genei F9, să atace ficatul.

Ca rezultat, secţiunea mutantă a fost eliminată, iar gena
normală a fost introdusă în locul celeilalte. Molecula de ADN
urmează apoi să fie stimulată pentru a se repara, „lipind” gena
nouă în locul celeilalte.

Aceasta este o îmbunătăţire a tehnicilor de editare genetică ce
utilizează virusuri pentru a elimina şi a înlocui o genă mutantă.
De asemenea, au demonstrat că terapia virală are unele probleme,
incluzând inserarea unor cromozomi imprevizibili, care pot induce
mutaţii nedorite. Dar zinc-nucleazele au fost concepute pentru a
localiza exact locaţia ADN-ului mutant.

În urma acestui tratament, sângele animal s-a coagulat în 44
secunde, în comparaţie cu peste un minut în cazul şoarecilor
hemofilici.

Studiul demonstrează că zinc-nucleazele şi genele
înlocuite pot fi folosite pentru a induce schimbări în viaţa
animalelor, ceea ce este promiţător pentru o gamă largă de
terapii.

În primă instanţă, alte studii care au utilizat zinc-nucleaze au
încercat să elimine o genă care produce receptorii celulari
folosiţi de virusul HIV pentru a pătrunde în celule. Persoanele
care nu au gena CCR5 sunt imune la virusul HIV.

Studiul a fost publicat săptămâna aceasta în revista
Nature.

Sursa:
PopSci

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Musculițele care zboară în jurul fructelor nu sunt muște de fructe. Cum să scăpăm de ele?
Musculițele care zboară în jurul fructelor nu sunt muște de fructe. Cum să scăpăm de ele?
Teama de incertitudine: când devine toxică pentru sănătatea mintală?
Teama de incertitudine: când devine toxică pentru sănătatea mintală?
Ana Blandiana, la podcastul „Altceva cu Adrian Artene”: „Am învățat să citesc și am început să scriu imitând pe fiecare poet pe care-l citeam”
Ana Blandiana, la podcastul „Altceva cu Adrian Artene”: „Am învățat să citesc și am început să scriu imitând ...
Test de cultură generală. De ce miros urât câinii uzi?
Test de cultură generală. De ce miros urât câinii uzi?
Sonda Juno de la NASA a surprins un lac de lavă ce ar putea înghiți orașe întregi pe unul dintre sateliții lui Jupiter
Sonda Juno de la NASA a surprins un lac de lavă ce ar putea înghiți orașe întregi pe unul dintre sateliții lui Jupiter
O statuie veche de 3.400 de ani a lui Ramses al II-lea, recuperată de autoritățile egiptene
O statuie veche de 3.400 de ani a lui Ramses al II-lea, recuperată de autoritățile egiptene
Moartea lui Boris Elţîn, primul preşedinte ales în mod democratic la Kremlin
Moartea lui Boris Elţîn, primul preşedinte ales în mod democratic la Kremlin
Regele Norvegiei, cel mai bătrân monarh în viață din Europa, va participa la mai puține activități publice
Regele Norvegiei, cel mai bătrân monarh în viață din Europa, va participa la mai puține activități publice
Angajații din toată lumea sunt în pericol din cauza schimbărilor climatice
Angajații din toată lumea sunt în pericol din cauza schimbărilor climatice
1 din 3 fete lipsește de la școală din cauza durerilor menstruale
1 din 3 fete lipsește de la școală din cauza durerilor menstruale
Cum vor autoritățile din Milano să protejeze liniștea locuitorilor?
Cum vor autoritățile din Milano să protejeze liniștea locuitorilor?
A fost găsit craterul din care s-a desprins „a doua Lună” a Pământului
A fost găsit craterul din care s-a desprins „a doua Lună” a Pământului
Cercetătorii au identificat regiunea din creier implicată în controlul atenției
Cercetătorii au identificat regiunea din creier implicată în controlul atenției
În 1816, Pământul nu a avut vară. Ce s-a întâmplat?
În 1816, Pământul nu a avut vară. Ce s-a întâmplat?
Ce rol au dat comuniștii Cetățuii Brașovului după Al Doilea Război Mondial?
Ce rol au dat comuniștii Cetățuii Brașovului după Al Doilea Război Mondial?
Șeful celei mai mari organizații pentru căutarea vieții extraterestre spune că „este viață dincolo de Pământ” dar SUA nu au și nici nu au avut vreodată dovezi
Șeful celei mai mari organizații pentru căutarea vieții extraterestre spune că „este viață dincolo de Pământ” ...
Scriitoarea Ana Blandiana, invitată la podcastul „Altceva cu Adrian Artene”, a povestit despre „cea mai grea” perioadă din viața sa
Scriitoarea Ana Blandiana, invitată la podcastul „Altceva cu Adrian Artene”, a povestit despre „cea mai grea” perioadă ...
Un studiu arată că oamenii inteligenți au tendința să fie de stânga
Un studiu arată că oamenii inteligenți au tendința să fie de stânga