Home » D:News » În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie

În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie

Publicat: 29.06.2011
În premieră, corectarea genomului unui animal viu a dus la vindecarea de hemofilie
Cercetătorii au reuşit pentru prima dată, graţie unui proces de "corectare a genomului", să elimine o genă modificată ce cauzează hemofilia, vindecând un şoarece de această boală. Acest studiu este primul care reuşeşte modificarea genomului a unui animal viu şi ar putea avea implicaţii şi în tratamente genetice pentru alte boli, în special SIDA.

Cercetătorii susţin că realizarea reprezintă un pas
major în terapia genetică, făcându-se un pas important spre
vindecarea bolilor prin corectarea genetică a secvenţelor de
ADN
.

Terapia se bazează pe enzime numite zinc-nucleaze, folosite pe
post de „foarfece” genetice. Enzimele sunt proiectate să se
potrivească într-o loc specific al unui cromozom, unde va tăia cele
două spirale ale ADN-ului.

În acest caz, cercetătorii conduşi de Katherine A High, un
hematolog şi expert în terapia genetică, a utilizat zinc-nucleaze
proiectate să taie secvenţa de ADn ce conţine gena modificată care
cauzează hemofilia.

Hemofilicilor le lipseşte un factor de coagulare a sângelui,
sintetizat de ficat, astfel că, în cazul unei leziuni minore,
sângele nu s-ar putea coagula, punându-le viaţa în pericol.

Cercetătoarea High şi colegii săi au trebuit să urmeze alţi paşi
în cercetările lor, deoarece şoarecii hemofilici au o mutaţie
genetică diferită faţă de cea a oamenilor. Ei au creat, în
laborator, şoareci cu o mutaţie genetică umană, situată pe gena F9,
şi apoi au proiectat zinc-nucleazele corespunzătoare ca să o
elimine. Apoi au proiectat un virus ce poartă versiunea
nemodificată a genei F9, să atace ficatul.

Ca rezultat, secţiunea mutantă a fost eliminată, iar gena
normală a fost introdusă în locul celeilalte. Molecula de ADN
urmează apoi să fie stimulată pentru a se repara, „lipind” gena
nouă în locul celeilalte.

Aceasta este o îmbunătăţire a tehnicilor de editare genetică ce
utilizează virusuri pentru a elimina şi a înlocui o genă mutantă.
De asemenea, au demonstrat că terapia virală are unele probleme,
incluzând inserarea unor cromozomi imprevizibili, care pot induce
mutaţii nedorite. Dar zinc-nucleazele au fost concepute pentru a
localiza exact locaţia ADN-ului mutant.

În urma acestui tratament, sângele animal s-a coagulat în 44
secunde, în comparaţie cu peste un minut în cazul şoarecilor
hemofilici.

Studiul demonstrează că zinc-nucleazele şi genele
înlocuite pot fi folosite pentru a induce schimbări în viaţa
animalelor, ceea ce este promiţător pentru o gamă largă de
terapii.

În primă instanţă, alte studii care au utilizat zinc-nucleaze au
încercat să elimine o genă care produce receptorii celulari
folosiţi de virusul HIV pentru a pătrunde în celule. Persoanele
care nu au gena CCR5 sunt imune la virusul HIV.

Studiul a fost publicat săptămâna aceasta în revista
Nature.

Sursa:
PopSci

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Biobateriile cu bacterii ar putea genera energie pentru săptămâni întregi
Biobateriile cu bacterii ar putea genera energie pentru săptămâni întregi
Acupunctura ar putea reduce migrenele? Iată ce spune știința!
Acupunctura ar putea reduce migrenele? Iată ce spune știința!
Carnea de pui oferă mai multe proteine decât cea bazată pe plante, arată un studiu
Carnea de pui oferă mai multe proteine decât cea bazată pe plante, arată un studiu
Acarienii care se împerechează pe fețele noastre noaptea sunt amenințați cu dispariția
Acarienii care se împerechează pe fețele noastre noaptea sunt amenințați cu dispariția
Ce s-a întâmplat în „croaziera morții” care a recuperat cadavrele de pe epava Titanicului?
Ce s-a întâmplat în „croaziera morții” care a recuperat cadavrele de pe epava Titanicului?
Deslușirea originii misterioaselor explozii radio, un proces bizar care are loc în întregul Univers
Deslușirea originii misterioaselor explozii radio, un proces bizar care are loc în întregul Univers
Mai puțină carne în meniul summitului G7 din Germania
Mai puțină carne în meniul summitului G7 din Germania
„Atletul lui Dumnezeu”, care a contribuit la prăbuşirea comunismului
„Atletul lui Dumnezeu”, care a contribuit la prăbuşirea comunismului
Cum va fi vremea în luna iulie? Meteorologii anunță temperaturi caniculare și ploi puține
Cum va fi vremea în luna iulie? Meteorologii anunță temperaturi caniculare și ploi puține
Riscurile ca SUA şi Europa să intre în recesiune au crescut brusc
Riscurile ca SUA şi Europa să intre în recesiune au crescut brusc
Surprize în topul mondial al orașelor care oferă cele mai bune condiții locuitorilor
Surprize în topul mondial al orașelor care oferă cele mai bune condiții locuitorilor
Topul oraşelor cu cel mai ridicat nivel de trai din lume în 2022
Topul oraşelor cu cel mai ridicat nivel de trai din lume în 2022
Secretul lumilor extraterestre. O formă specială de gheață, ingredientul cheie pentru viața din oceane
Secretul lumilor extraterestre. O formă specială de gheață, ingredientul cheie pentru viața din oceane
O amuletă romană în formă de falus a fost descoperită în Marea Britanie. Iată povestea pandantivului
O amuletă romană în formă de falus a fost descoperită în Marea Britanie. Iată povestea pandantivului
Un fizician susține că ne-am putea trezi pe Marte datorită fizicii cuantice. „Improbabil nu înseamnă imposibil“
Un fizician susține că ne-am putea trezi pe Marte datorită fizicii cuantice. „Improbabil nu înseamnă imposibil“
Amprenta vieții pe Marte ar fi fost descoperită în zona arctică din Canada
Amprenta vieții pe Marte ar fi fost descoperită în zona arctică din Canada
Veninul de șarpe ar putea salva vieți și vindeca răni. Ce au realizat oamenii de știință?
Veninul de șarpe ar putea salva vieți și vindeca răni. Ce au realizat oamenii de știință?
Arheologii au descoperit dovezi vechi de 600.000 de ani despre primii locuitori ai Marii Britanii
Arheologii au descoperit dovezi vechi de 600.000 de ani despre primii locuitori ai Marii Britanii