Home » Știință » Experiment de editare genetică, oprit după ce un pacient a început să aibă efecte adverse ciudate

Experiment de editare genetică, oprit după ce un pacient a început să aibă efecte adverse ciudate

Publicat: 05.04.2024

Start-upul experimental de biotehnologie Verve Therapeutics a suspendat prima fază a unui așteptat experiment de editare genetică la oameni din cauza unor efecte secundare ciudate la un pacient.

Acest experiment de editare genetică, numit „Heart-1”, reprezintă încercarea companiei de a utiliza editarea genetică pentru a reduce colesterolul care cauzează atacuri de cord la pacienții cu hipercolesterolemie familială, o tulburare genetică transmisă care provoacă acumulări de colesterol LDL.

LDL-ul este tipul de colesterol rău, iar hipercolesterolemia familială crește semnificativ riscul pacienților de a suferi un atac de cord precoce și poate reduce speranța de viață. Soluția propusă de Verve: injectarea de „VERVE-101”, un ser proiectat pentru a reduce moleculele grase de LDL prin modificarea genetică a genei PCSK9, care gestionează colesterolul, în ficatul participanților la studiu.

Cu toate că testele promițătoare pe maimuțe au deschis calea pentru mult așteptatul experiment uman al Verve, Heart-1 s-a lovit acum de un obstacol.

Un experiment de editare genetică a fost oprit după apariția unor efecte adverse

La sfârșitul anului trecut, s-a dezvăluit că un pacient înscris în Heart-1 a decedat din cauza unui atac de cord. Un grup de experți a convenit că nu VERVE-101 a fost responsabil; conform Nature, experții au concluzionat că decesul pacientului a fost rezultatul bolii cardiace deja avansate, dar împreună cu unele efecte secundare înfricoșătoare raportate, incidentul tragic a ridicat unele semnale de alarmă.

Iar acum, unele efecte secundare foarte grave experimentate de un alt participant la Heart-1 au ridicat suficiente preocupări cu privire la siguranță pentru a suspenda complet studiul.

Dintre primii șase pacienți înscriși în experimentul Heart-1, la cinci nivelurile de colesterol ai scăzut. Între timp, însă, un al șaselea pacient a dezvoltat „enzime hepatice anormale”, precum și trombocitopenie, care este termenul medical pentru un număr scăzut de trombocite din sânge. Trombocitopenia este o afecțiune gravă care, în cele mai rele cazuri, poate duce la sângerări interne fatale.

Un tratament care ar putea salva vieți

Din fericire, simptomele îngrijorătoare ale pacientului au dispărut, se pare, după câteva zile fără medicament. Verve afirmă că crede că anormalitățile au fost cauzate de lipidele grase găsite în serul folosit pentru a livra VERVE-101 în ficatul pacienților. Deci, cu alte cuvinte, cercetătorii cred că aceasta este o problemă cu metoda de administrare, nu cu procesul de editare genetică în sine, scrie Futurism.

Conform site-ului Verve, în total, 13 pacienți au fost tratați cu VERVE-101. Dar acum, din cauza efectelor secundare anormale, start-upul de biotehnologie își îndreaptă atenția către VERVE-102, o versiune a medicamentului de editare genetică suspendată într-un ser lipidic diferit. Conform Verve, acest sistem de livrare a fost „tolerat bine” de pacienți într-un studiu clinic realizat de o terță parte. Acest nou experiment, așteptat să înceapă în al doilea trimestru al acestui an, este numit în mod previzibil Heart-2.

Afecțiunile genetice ale inimii sunt o problemă răspândită, iar dacă Verve poate dezvolta un tratament de editare genetică reușit care ameliorează unele dintre aceste afecțiuni, compania ar putea schimba și salva nenumărate vieți. Cu toate că studiile Heart-1 au fost promițătoare, se pare că Verve încă mai are mult de lucru.

Vă recomandăm să citiți și:

Microplasticele se acumulează în celulele canceroase și le pot ajuta să se răspândească, sugerează un studiu

Ce muzică ascultă oamenii cu tulburarea de personalitate borderline?

Milioane de americani au tulburări cognitive fără să știe

Oamenii care trăiesc în orașe își pierd capacitatea de a digera plantele

Ștefan Trepăduș
Ștefan Trepăduș
Ștefan Trepăduș este blogger începând cu anul 2009, având experiență și în domeniile publicitate și jurnalism. Este pasionat de marketing și de tehnologie, dar cel mai mult îi place să știe lucruri, motiv pentru care a fost atras de Descopera.ro. citește mai mult
Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Test de cultură generală. Ce era fluierul aztec al morții?
Test de cultură generală. Ce era fluierul aztec al morții?
Ministrul Transporturilor din Rusia, găsit mort la câteva ore după ce Vladimir Putin l-a demis
Ministrul Transporturilor din Rusia, găsit mort la câteva ore după ce Vladimir Putin l-a demis
Familiile sărace din România nu pot susține costurile educației copiilor
Familiile sărace din România nu pot susține costurile educației copiilor
Albinele au atacat mai mulți oameni într-un oraș din Franța
Albinele au atacat mai mulți oameni într-un oraș din Franța
În urmă cu 528 ani, navigatorul Vasco da Gama deschidea drumul spre Asia
În urmă cu 528 ani, navigatorul Vasco da Gama deschidea drumul spre Asia
Apple a contestat amenda „fără precedent” dată de Comisia Europeană
Apple a contestat amenda „fără precedent” dată de Comisia Europeană
După ce a fost interzis timp de peste 100 de ani, parizienii pot în sfârșit să înoate în Sena
După ce a fost interzis timp de peste 100 de ani, parizienii pot în sfârșit să înoate în Sena
Mobilierul urban istoric revine în Grădina Cișmigiu, unul dintre simbolurile Bucureștiului
Mobilierul urban istoric revine în Grădina Cișmigiu, unul dintre simbolurile Bucureștiului
Tarifele lui Trump vor intra în vigoare de la 1 august, anunță secretarul american al Comerțului
Tarifele lui Trump vor intra în vigoare de la 1 august, anunță secretarul american al Comerțului
Vacanțe regale, de la Balmoral la Sinaia. Unde își petreceau verile regii și reginele Europei?
Vacanțe regale, de la Balmoral la Sinaia. Unde își petreceau verile regii și reginele Europei?
Un satelit foarte important a dispărut fără urmă de pe orbita Pământului
Un satelit foarte important a dispărut fără urmă de pe orbita Pământului
Premieră absolută în medicina regenerativă: Ce au reușit să facă cercetătorii?
Premieră absolută în medicina regenerativă: Ce au reușit să facă cercetătorii?
DR. MARIA PĂUNEL, despre DIETA PERFECTĂ și REGULA CELOR CINCI ORE: „Hidratarea e cuvântul magic!”
DR. MARIA PĂUNEL, despre DIETA PERFECTĂ și REGULA CELOR CINCI ORE: „Hidratarea e cuvântul magic!”
În mod misterios, Oceanul Antarctic devine mai sărat
În mod misterios, Oceanul Antarctic devine mai sărat
Descoperiri arheologice „excepționale” și „unice pentru România”, anunțate de Muzeul Național de Istorie
Descoperiri arheologice „excepționale” și „unice pentru România”, anunțate de Muzeul Național de Istorie
Descoperirea care ar putea rescrie evoluția. Ce au aflat cercetătorii despre anemonele de mare?
Descoperirea care ar putea rescrie evoluția. Ce au aflat cercetătorii despre anemonele de mare?
Ce au în comun oamenii care susțin că au trăit experiențe extracorporale?
Ce au în comun oamenii care susțin că au trăit experiențe extracorporale?
Progres major în medicină: Terapia genică a redat auzul unor pacienți surzi
Progres major în medicină: Terapia genică a redat auzul unor pacienți surzi