Experiment de editare genetică, oprit după ce un pacient a început să aibă efecte adverse ciudate

Start-upul experimental de biotehnologie Verve Therapeutics a suspendat prima fază a unui așteptat experiment de editare genetică la oameni din cauza unor efecte secundare ciudate la un pacient.

Acest experiment de editare genetică, numit „Heart-1”, reprezintă încercarea companiei de a utiliza editarea genetică pentru a reduce colesterolul care cauzează atacuri de cord la pacienții cu hipercolesterolemie familială, o tulburare genetică transmisă care provoacă acumulări de colesterol LDL.

• Straniu și „extraterestru”: suprafața planetei Marte pe timp de noapte, văzută prin ochii roverului Curiosity
• Un instrument cerebral revoluționar ne-ar putea spune cum funcționează conștiența

LDL-ul este tipul de colesterol rău, iar hipercolesterolemia familială crește semnificativ riscul pacienților de a suferi un atac de cord precoce și poate reduce speranța de viață. Soluția propusă de Verve: injectarea de „VERVE-101”, un ser proiectat pentru a reduce moleculele grase de LDL prin modificarea genetică a genei PCSK9, care gestionează colesterolul, în ficatul participanților la studiu.

Cu toate că testele promițătoare pe maimuțe au deschis calea pentru mult așteptatul experiment uman al Verve, Heart-1 s-a lovit acum de un obstacol.

Un experiment de editare genetică a fost oprit după apariția unor efecte adverse

La sfârșitul anului trecut, s-a dezvăluit că un pacient înscris în Heart-1 a decedat din cauza unui atac de cord. Un grup de experți a convenit că nu VERVE-101 a fost responsabil; conform Nature, experții au concluzionat că decesul pacientului a fost rezultatul bolii cardiace deja avansate, dar împreună cu unele efecte secundare înfricoșătoare raportate, incidentul tragic a ridicat unele semnale de alarmă.

Iar acum, unele efecte secundare foarte grave experimentate de un alt participant la Heart-1 au ridicat suficiente preocupări cu privire la siguranță pentru a suspenda complet studiul.

Dintre primii șase pacienți înscriși în experimentul Heart-1, la cinci nivelurile de colesterol ai scăzut. Între timp, însă, un al șaselea pacient a dezvoltat „enzime hepatice anormale”, precum și trombocitopenie, care este termenul medical pentru un număr scăzut de trombocite din sânge. Trombocitopenia este o afecțiune gravă care, în cele mai rele cazuri, poate duce la sângerări interne fatale.

Un tratament care ar putea salva vieți

Din fericire, simptomele îngrijorătoare ale pacientului au dispărut, se pare, după câteva zile fără medicament. Verve afirmă că crede că anormalitățile au fost cauzate de lipidele grase găsite în serul folosit pentru a livra VERVE-101 în ficatul pacienților. Deci, cu alte cuvinte, cercetătorii cred că aceasta este o problemă cu metoda de administrare, nu cu procesul de editare genetică în sine, scrie Futurism.

Conform site-ului Verve, în total, 13 pacienți au fost tratați cu VERVE-101. Dar acum, din cauza efectelor secundare anormale, start-upul de biotehnologie își îndreaptă atenția către VERVE-102, o versiune a medicamentului de editare genetică suspendată într-un ser lipidic diferit. Conform Verve, acest sistem de livrare a fost „tolerat bine” de pacienți într-un studiu clinic realizat de o terță parte. Acest nou experiment, așteptat să înceapă în al doilea trimestru al acestui an, este numit în mod previzibil Heart-2.

Afecțiunile genetice ale inimii sunt o problemă răspândită, iar dacă Verve poate dezvolta un tratament de editare genetică reușit care ameliorează unele dintre aceste afecțiuni, compania ar putea schimba și salva nenumărate vieți. Cu toate că studiile Heart-1 au fost promițătoare, se pare că Verve încă mai are mult de lucru.

Vă recomandăm să citiți și:

Microplasticele se acumulează în celulele canceroase și le pot ajuta să se răspândească, sugerează un studiu

Ce muzică ascultă oamenii cu tulburarea de personalitate borderline?

Milioane de americani au tulburări cognitive fără să știe

Oamenii care trăiesc în orașe își pierd capacitatea de a digera plantele