Home » Știință » O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată

O nouă tehnică CRISPR pentru a trata o maladie genetică, testată
Publicat: 17.02.2020
Un studiu recent efectuat pe şoricei a dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR.

Oamenii de ştiinţe de la Facultatea de Medicină a Universităţii Pennsylvania, Statele Unite ale Americii, au anunţat că au dovedit viabilitatea unei noi tehnici de editare genetică CRISPR testând-o în cazul tulburării metabolice a ciclului ureei (OTC), o maladie genetică care afectează ficatul şi care este cauzată de către diferite mutaţii care au loc pe aceeaşi genă, notează Medicalxpress.

Această nou abordare a editării genetice foloseşte o tehnică anterioară dezvoltată tot de către cercetătorii de la Universitatea Pennsylvania, care era limitată la corectarea unei singure mutaţii. Noua metodă funcţionează prin inseararea unei „mini-gene” care nu elimină erorile cauzate de mutaţii, ci „inserează” un nou set de instrucţiuni în codul celulei. Analizele au arătat că efectele acestei metode aplicate în cazul şoriceilor nou-născuţi se păstrează chiar şi la maturitate.

„La fel ca majoritatea bolilor genetice care prezintă efecte letale la nou-născuţi, sunt esenţiale tratamentele timpurii care sunt eficiente pe termen lung […] Astfel, am folosit o abordare CRISPR care ne permite să susţinem expresia OTC în celule, ci şi să extindem abilităţile instrumentului. Scopul nostru este să traducem în cele din urmă această abordare de editare a genelor de la animale pentru a trata pacienţii cu afecţiuni OTC şi alte boli genetice cauzate de mutaţii împrăştiate în toată gena, mai degrabă decât de o mutaţie unică, predominantă”, explică dr. James Wilson, director al programului de terapii genetice al Universităţii.

„Spre deosebire de alte abordări CRISPR care şterg sau modifică o porţiune din gena normală, această tehnică integrează o nouă porţiune […] Nu încercăm să corectăm mutaţiile care opresc celulele hepatice să producă OTC, adăugăm această nouă minigenă, astfel încât celulele să poată să facă asta singure”, explică dr. Lili Wang.

Studiul a fost publicat în Science Advances.

Citeşte şi:

Celulele imunitare editate cu CRISPR pot supravieţui câteva luni după administrarea la bolnavii de cancer

CRISPR a fost folosit, în premieră, împotriva cancerului

Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Un șoim a învățat să folosească semaforul pentru a vâna mai eficient
Un șoim a învățat să folosească semaforul pentru a vâna mai eficient
Analiza comportamentului jucătorilor de poker online cu Big Data (P)
Analiza comportamentului jucătorilor de poker online cu Big Data (P)
O mărturie neașteptată despre Ion C. Brătianu: „Trebuie să mărturisesc însă că…”
O mărturie neașteptată despre Ion C. Brătianu: „Trebuie să mărturisesc însă că…”
„Lawrence al Arabiei”: În umbra deșertului, viața secretă a lui T.E. Lawrence
„Lawrence al Arabiei”: În umbra deșertului, viața secretă a lui T.E. Lawrence
Război, sex și cult: scandalul divin al Afroditei. A fost dragostea cea mai mare armă a Greciei Antice?
Război, sex și cult: scandalul divin al Afroditei. A fost dragostea cea mai mare armă a Greciei Antice?
„Podcast cu Prioritate” #75 by ProMotor Mihai Barbu, între viața pe motoare, familie și dorința de a descoperi lumea
„Podcast cu Prioritate” #75 by ProMotor Mihai Barbu, între viața pe motoare, familie și dorința de a descoperi lumea
Test de cultură generală. Cum au știut grecii antici circumferința Pământului?
Test de cultură generală. Cum au știut grecii antici circumferința Pământului?
(P) Diferența dintre policarbonatul compact și policarbonatul celular
(P) Diferența dintre policarbonatul compact și policarbonatul celular
Structuri care seamănă cu Sistemul Solar în tinerețe, detectate în centrul Căii Lactee
Structuri care seamănă cu Sistemul Solar în tinerețe, detectate în centrul Căii Lactee
Tot mai multe cazuri de cancer la femei din cauza încălzirii globale
Tot mai multe cazuri de cancer la femei din cauza încălzirii globale
India vrea cel mai avansat avion de vânătoare invizibil
India vrea cel mai avansat avion de vânătoare invizibil
Bărbații chinezi, avertizați să nu-și mai „cumpere soții” din Bangladesh
Bărbații chinezi, avertizați să nu-și mai „cumpere soții” din Bangladesh
Au avut nevoie de 22 de ani pentru a-l restaura. Semnificaţiile incredibile ascunse de Leonardo da Vinci în acest tablou
Au avut nevoie de 22 de ani pentru a-l restaura. Semnificaţiile incredibile ascunse de Leonardo da Vinci în acest tablou
Computerele cuantice ar putea sparge criptarea Bitcoin de 20 de ori mai ușor decât se credea
Computerele cuantice ar putea sparge criptarea Bitcoin de 20 de ori mai ușor decât se credea
Un alpinist ucrainean a fost eliberat din închisoare după o călătorie record pe Everest
Un alpinist ucrainean a fost eliberat din închisoare după o călătorie record pe Everest
Germania amenință Israelul cu măsuri din cauza situației „insuportabile” din Gaza
Germania amenință Israelul cu măsuri din cauza situației „insuportabile” din Gaza
Administrația Trump, acuzată că atacă drepturile presei libere
Administrația Trump, acuzată că atacă drepturile presei libere
O vizită istorică! Regele Ferdinand și regina Maria, pentru prima dată în Transilvania unită cu România
O vizită istorică! Regele Ferdinand și regina Maria, pentru prima dată în Transilvania unită cu România