Home » Stiinta » Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Ioana Matei 04.05.2021
Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN
Credit foto: V2OSK/ Unsplash

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de peste un an după ce a primit o injecție simplă cu o terapie genetică experimentală direct în ochi.

Tratamentul folosește molecule ARN (acid ribonucleic) care pot infiltra celule și inversa o anumită mutație asociată cu Leber congenital amaurosis, o boală a ochilor care cauzează orbirea devreme în viață, potrivit cercetărilor publicate recent în jurnalul Nature Medicine. Interesant este că cercetătorii din spatele tratamentului au descoperit efectele pe termen lung ale terapiei în mod accidental.

Mutația din spatele Leber congenital amaurosis împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochilor. Tratamentul strecoară ARN în acele celule și declanșează producerea de CEP290. Cu alte cuvinte, terapie inversează mutația timp de câteva luni bune.

Pacientul și-a recăpătat vederea pentru mai mult de 15 luni

Cercetătorii au testat această terapie genetică pentru prima oară în 2019, în cadrul unui experiment în care pacienții primeau injecții la fiecare trei luni. Acei pacienți au prezentat îmbunătățiri constante a vederii pentru că nivelul de ARN a fost refăcut în mod repetat. Însă, un singur participant a primit doar injecția inițială și apoi a renunțat la experiment temându-se de potențiale efecte adverse.

Noul studiu se concentrează chiar pe acel pacient și arată că vederea restabilită a atins un apogeu după două luni de la primirea injecții și a durat mai mult de 15 luni.

O reușită importantă pentru terapiile genetice pe bază de ARN

Autorii studiului au explicat că aceasta este o reușită importantă pentru tratamentul din cazul de față și terapiile genetice pe bază de ARN, scrie Futurism.

Beneficiile de lungă durată au potențialul de a reduce costurile medicale. Mai mult, oamenii de știință au șansa de a folosi aceste tratamente pentru dezvoltarea altor terapii genetice.

Vă mai recomandăm să citiți și:

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

O terapie controversată cu celule stem a ajutat 13 pacienți cu leziuni ale măduvei spinării

O nouă terapie genetică a inversat îmbătrânirea la șoareci fără efecte adverse observabile

Cercetătorii au reușit, în premieră, inversarea procesului de îmbătrânire umană. Ce fel de terapie au folosit

Cele mai noi articole
Excremente de lilieci vechi de 4.300 de ani dintr-o peșteră din Jamaica dezvăluie istoria Pământului
Excremente de lilieci vechi de 4.300 de ani dintr-o peșteră din Jamaica dezvăluie istoria Pământului
Chimiștii au dezvoltat un nou albastru natural pentru colorarea alimentelor
Chimiștii au dezvoltat un nou albastru natural pentru colorarea alimentelor
Noi cercetări au descoperit o legătură între rinosinuzita cronică și schimbări ale activității din creier
Noi cercetări au descoperit o legătură între rinosinuzita cronică și schimbări ale activității din creier
Joaca dintre o ursoaică și doi pui, surprinsă într-o pădure din Munții Bucegi
Joaca dintre o ursoaică și doi pui, surprinsă într-o pădure din Munții Bucegi
Totul despre gin: ce este, din ce se prepară și care este istoria băuturii
Totul despre gin: ce este, din ce se prepară și care este istoria băuturii
Elevii din România, încărcaţi cu teme. Părinte: Învaţă singur acasă noţiuni ce nu i-au fost predate
Elevii din România, încărcaţi cu teme. Părinte: Învaţă singur acasă noţiuni ce nu i-au fost predate
Elicopterul Ingenuity a efectuat cu succes primul zbor pe planeta Marte
Elicopterul Ingenuity a efectuat cu succes primul zbor pe planeta Marte
Activişti prodemocraţie din Hong Kong, condamnaţi din cauza participării la proteste
Activişti prodemocraţie din Hong Kong, condamnaţi din cauza participării la proteste
Ce modificări permanente ale stilului de viață au făcut consumatorii din cauza pandemiei
Ce modificări permanente ale stilului de viață au făcut consumatorii din cauza pandemiei
O fotografie spectaculoasă publicată de NASA arată „dunele magice de nisip” de pe Marte
O fotografie spectaculoasă publicată de NASA arată „dunele magice de nisip” de pe Marte
Un informatician a calculat „cea mai plictisitoare zi din istorie”
Un informatician a calculat „cea mai plictisitoare zi din istorie”
Cine a fost J.R.R. Tolkien, creatorul operelor de fantezie Hobbitul și Stăpânul Inelelor
Cine a fost J.R.R. Tolkien, creatorul operelor de fantezie Hobbitul și Stăpânul Inelelor
Cum pot face rapelul cetățenii români vaccinați cu prima doză în străinătate
Cum pot face rapelul cetățenii români vaccinați cu prima doză în străinătate
Anghel Saligny, inginerul care a testat cu preţul vieţii podul de la Cernavodă
Anghel Saligny, inginerul care a testat cu preţul vieţii podul de la Cernavodă
Israelul a eliminat obligativitatea de a purta măşti în aer liber
Israelul a eliminat obligativitatea de a purta măşti în aer liber
Accesul la servicii medicale pentru pacienții cu HIV/SIDA din România, foarte afectat din cauza pandemiei
Accesul la servicii medicale pentru pacienții cu HIV/SIDA din România, foarte afectat din cauza pandemiei
Prognoza meteo pentru următoarele săptămâni. Cum va fi vremea în luna mai
Prognoza meteo pentru următoarele săptămâni. Cum va fi vremea în luna mai
Cele mai vechi urme de neanderthalieni găsite vreodată în Europa
Cele mai vechi urme de neanderthalieni găsite vreodată în Europa