Home » Stiinta » Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Publicat: 05.04.2021
Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN
Credit foto: V2OSK/ Unsplash

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de peste un an după ce a primit o injecție simplă cu o terapie genetică experimentală direct în ochi.

Tratamentul folosește molecule ARN (acid ribonucleic) care pot infiltra celule și inversa o anumită mutație asociată cu Leber congenital amaurosis, o boală a ochilor care cauzează orbirea devreme în viață, potrivit cercetărilor publicate recent în jurnalul Nature Medicine. Interesant este că cercetătorii din spatele tratamentului au descoperit efectele pe termen lung ale terapiei în mod accidental.

Mutația din spatele Leber congenital amaurosis împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochilor. Tratamentul strecoară ARN în acele celule și declanșează producerea de CEP290. Cu alte cuvinte, terapie inversează mutația timp de câteva luni bune.

Pacientul și-a recăpătat vederea pentru mai mult de 15 luni

Cercetătorii au testat această terapie genetică pentru prima oară în 2019, în cadrul unui experiment în care pacienții primeau injecții la fiecare trei luni. Acei pacienți au prezentat îmbunătățiri constante a vederii pentru că nivelul de ARN a fost refăcut în mod repetat. Însă, un singur participant a primit doar injecția inițială și apoi a renunțat la experiment temându-se de potențiale efecte adverse.

Noul studiu se concentrează chiar pe acel pacient și arată că vederea restabilită a atins un apogeu după două luni de la primirea injecții și a durat mai mult de 15 luni.

O reușită importantă pentru terapiile genetice pe bază de ARN

Autorii studiului au explicat că aceasta este o reușită importantă pentru tratamentul din cazul de față și terapiile genetice pe bază de ARN, scrie Futurism.

Beneficiile de lungă durată au potențialul de a reduce costurile medicale. Mai mult, oamenii de știință au șansa de a folosi aceste tratamente pentru dezvoltarea altor terapii genetice.

Vă mai recomandăm să citiți și:

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

O terapie controversată cu celule stem a ajutat 13 pacienți cu leziuni ale măduvei spinării

O nouă terapie genetică a inversat îmbătrânirea la șoareci fără efecte adverse observabile

Cercetătorii au reușit, în premieră, inversarea procesului de îmbătrânire umană. Ce fel de terapie au folosit

Ioana Matei
Ioana Matei
Ioana Matei, redactor Descopera.ro și absolventă a Facultății de Jurnalism Multimedia din Manchester, Marea Britanie, s-a alăturat echipei Descopera.ro din pasiune pentru știință, istorie și natură. citește mai mult
Cele mai noi articole
Mașina zburătoare AirCar a primit drept de zbor. De ce anume ai nevoie pentru a o conduce?
Mașina zburătoare AirCar a primit drept de zbor. De ce anume ai nevoie pentru a o conduce?
Infractorii cibernetici au spălat în 2021 circa 8,6 miliarde de dolari în criptomonede
Infractorii cibernetici au spălat în 2021 circa 8,6 miliarde de dolari în criptomonede
Copilul miraculos care a devenit unul dintre marile GENII ale omenirii
Copilul miraculos care a devenit unul dintre marile GENII ale omenirii
Încep testele pe voluntari ale vaccinului anti-Omicron făcut de Pfizer. Participă și persoane nevaccinate
Încep testele pe voluntari ale vaccinului anti-Omicron făcut de Pfizer. Participă și persoane nevaccinate
Rușii efectuează exerciţii militare de amploare în Marea Neagră
Rușii efectuează exerciţii militare de amploare în Marea Neagră
Omicron rezistă mai mult pe plastic şi pe piele decât variantele anterioare ale coronavirusului
Omicron rezistă mai mult pe plastic şi pe piele decât variantele anterioare ale coronavirusului
Dozele de rapel, cea mai bună protecţie împotriva variantei Omicron
Dozele de rapel, cea mai bună protecţie împotriva variantei Omicron
Cum reușește creierul nostru să se ocupe și de alte sarcini în timp ce mergem
Cum reușește creierul nostru să se ocupe și de alte sarcini în timp ce mergem
Ochii pot dezvălui vârsta reală. Ce secrete ascunde retina despre îmbătrânire?
Ochii pot dezvălui vârsta reală. Ce secrete ascunde retina despre îmbătrânire?
NASA a anunțat că erupția din Tonga a fost „echivalentă cu sute de bombe Hiroshima”
NASA a anunțat că erupția din Tonga a fost „echivalentă cu sute de bombe Hiroshima”
Sfaturi simple pentru o clasare mai bună cu un conținut de calitate
Sfaturi simple pentru o clasare mai bună cu un conținut de calitate
O nouă ordine mondială, în viziunea Rusiei şi a Chinei. Cele două state contestă supremaţia SUA
O nouă ordine mondială, în viziunea Rusiei şi a Chinei. Cele două state contestă supremaţia SUA
Cercetătorii explică de ce atât de mulți oameni mor în timpul sau după actul sexual
Cercetătorii explică de ce atât de mulți oameni mor în timpul sau după actul sexual
Calviția, sau căderea părului, ar putea fi tratată cu ajutor din partea șoarecilor
Calviția, sau căderea părului, ar putea fi tratată cu ajutor din partea șoarecilor
Modă feminină atemporală – ce ar trebui să aibă fiecare femeie în garderoba ei?
Modă feminină atemporală – ce ar trebui să aibă fiecare femeie în garderoba ei?
De ce majoritatea europenilor și-ar dori să poată șterge ceva postat pe profilul lor de socializare în 2021
De ce majoritatea europenilor și-ar dori să poată șterge ceva postat pe profilul lor de socializare în 2021
Coif vechi de peste 300 de ani, găsit în locuința unui bărbat din Argeș
Coif vechi de peste 300 de ani, găsit în locuința unui bărbat din Argeș
Lacurile subterane de pe Marte ar putea fi doar o iluzie. Ce arată cercetări recente?
Lacurile subterane de pe Marte ar putea fi doar o iluzie. Ce arată cercetări recente?