Home » Știință » Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN
Credit foto: V2OSK/ Unsplash
Publicat: 05.04.2021

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de peste un an după ce a primit o injecție simplă cu o terapie genetică experimentală direct în ochi.

Tratamentul folosește molecule ARN (acid ribonucleic) care pot infiltra celule și inversa o anumită mutație asociată cu Leber congenital amaurosis, o boală a ochilor care cauzează orbirea devreme în viață, potrivit cercetărilor publicate recent în jurnalul Nature Medicine. Interesant este că cercetătorii din spatele tratamentului au descoperit efectele pe termen lung ale terapiei în mod accidental.

Mutația din spatele Leber congenital amaurosis împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochilor. Tratamentul strecoară ARN în acele celule și declanșează producerea de CEP290. Cu alte cuvinte, terapie inversează mutația timp de câteva luni bune.

Pacientul și-a recăpătat vederea pentru mai mult de 15 luni

Cercetătorii au testat această terapie genetică pentru prima oară în 2019, în cadrul unui experiment în care pacienții primeau injecții la fiecare trei luni. Acei pacienți au prezentat îmbunătățiri constante a vederii pentru că nivelul de ARN a fost refăcut în mod repetat. Însă, un singur participant a primit doar injecția inițială și apoi a renunțat la experiment temându-se de potențiale efecte adverse.

Noul studiu se concentrează chiar pe acel pacient și arată că vederea restabilită a atins un apogeu după două luni de la primirea injecții și a durat mai mult de 15 luni.

O reușită importantă pentru terapiile genetice pe bază de ARN

Autorii studiului au explicat că aceasta este o reușită importantă pentru tratamentul din cazul de față și terapiile genetice pe bază de ARN, scrie Futurism.

Beneficiile de lungă durată au potențialul de a reduce costurile medicale. Mai mult, oamenii de știință au șansa de a folosi aceste tratamente pentru dezvoltarea altor terapii genetice.

Vă mai recomandăm să citiți și:

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

O terapie controversată cu celule stem a ajutat 13 pacienți cu leziuni ale măduvei spinării

O nouă terapie genetică a inversat îmbătrânirea la șoareci fără efecte adverse observabile

Cercetătorii au reușit, în premieră, inversarea procesului de îmbătrânire umană. Ce fel de terapie au folosit

Ioana Scholler
Ioana Scholler
Ioana s-a alăturat echipei DESCOPERĂ.ro în 2020, fiind atrasă de subiecte ce țin de știință, istorie și natură. Ioana și-a finalizat studiile de licență în Manchester, Marea Britanie, acolo unde a studiat Jurnalism Multimedia, și studiile de masterat în Media, Comunicare Publică și ... citește mai mult
Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
De ce șopârlele au supraviețuit dar dinozaurii au dispărut după impactul asteroidului?
De ce șopârlele au supraviețuit dar dinozaurii au dispărut după impactul asteroidului?
Aniversare de legendă: Harry Potter a împlinit 28 de ani. De la o idee simplă la universul magic
Aniversare de legendă: Harry Potter a împlinit 28 de ani. De la o idee simplă la universul magic
Michael Madsen. Portretul unui iconoclast cinematografic
Michael Madsen. Portretul unui iconoclast cinematografic
Test de cultură generală. Ce era fluierul aztec al morții?
Test de cultură generală. Ce era fluierul aztec al morții?
O nouă descoperire ar putea explica de ce nu am găsit niciodată viață pe Marte
O nouă descoperire ar putea explica de ce nu am găsit niciodată viață pe Marte
Ministrul Transporturilor din Rusia, găsit mort la câteva ore după ce Vladimir Putin l-a demis
Ministrul Transporturilor din Rusia, găsit mort la câteva ore după ce Vladimir Putin l-a demis
Familiile sărace din România nu pot susține costurile educației copiilor
Familiile sărace din România nu pot susține costurile educației copiilor
Albinele au atacat mai mulți oameni într-un oraș din Franța
Albinele au atacat mai mulți oameni într-un oraș din Franța
În urmă cu 528 ani, navigatorul Vasco da Gama deschidea drumul spre Asia
În urmă cu 528 ani, navigatorul Vasco da Gama deschidea drumul spre Asia
Apple a contestat amenda „fără precedent” dată de Comisia Europeană
Apple a contestat amenda „fără precedent” dată de Comisia Europeană
După ce a fost interzis timp de peste 100 de ani, parizienii pot în sfârșit să înoate în Sena
După ce a fost interzis timp de peste 100 de ani, parizienii pot în sfârșit să înoate în Sena
Mobilierul urban istoric revine în Grădina Cișmigiu, unul dintre simbolurile Bucureștiului
Mobilierul urban istoric revine în Grădina Cișmigiu, unul dintre simbolurile Bucureștiului
Tarifele lui Trump vor intra în vigoare de la 1 august, anunță secretarul american al Comerțului
Tarifele lui Trump vor intra în vigoare de la 1 august, anunță secretarul american al Comerțului
Cea mai mare problemă a fizicii ar putea fi rezolvată de „timpul tridimensional”
Cea mai mare problemă a fizicii ar putea fi rezolvată de „timpul tridimensional”
Vacanțe regale, de la Balmoral la Sinaia. Unde își petreceau verile regii și reginele Europei?
Vacanțe regale, de la Balmoral la Sinaia. Unde își petreceau verile regii și reginele Europei?
Un satelit foarte important a dispărut fără urmă de pe orbita Pământului
Un satelit foarte important a dispărut fără urmă de pe orbita Pământului
Premieră absolută în medicina regenerativă: Ce au reușit să facă cercetătorii?
Premieră absolută în medicina regenerativă: Ce au reușit să facă cercetătorii?
DR. MARIA PĂUNEL, despre DIETA PERFECTĂ și REGULA CELOR CINCI ORE: „Hidratarea e cuvântul magic!”
DR. MARIA PĂUNEL, despre DIETA PERFECTĂ și REGULA CELOR CINCI ORE: „Hidratarea e cuvântul magic!”