Home » Stiinta » Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Ioana Matei 04.05.2021
Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN
Credit foto: V2OSK/ Unsplash

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de peste un an după ce a primit o injecție simplă cu o terapie genetică experimentală direct în ochi.

Tratamentul folosește molecule ARN (acid ribonucleic) care pot infiltra celule și inversa o anumită mutație asociată cu Leber congenital amaurosis, o boală a ochilor care cauzează orbirea devreme în viață, potrivit cercetărilor publicate recent în jurnalul Nature Medicine. Interesant este că cercetătorii din spatele tratamentului au descoperit efectele pe termen lung ale terapiei în mod accidental.

Mutația din spatele Leber congenital amaurosis împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochilor. Tratamentul strecoară ARN în acele celule și declanșează producerea de CEP290. Cu alte cuvinte, terapie inversează mutația timp de câteva luni bune.

Pacientul și-a recăpătat vederea pentru mai mult de 15 luni

Cercetătorii au testat această terapie genetică pentru prima oară în 2019, în cadrul unui experiment în care pacienții primeau injecții la fiecare trei luni. Acei pacienți au prezentat îmbunătățiri constante a vederii pentru că nivelul de ARN a fost refăcut în mod repetat. Însă, un singur participant a primit doar injecția inițială și apoi a renunțat la experiment temându-se de potențiale efecte adverse.

Noul studiu se concentrează chiar pe acel pacient și arată că vederea restabilită a atins un apogeu după două luni de la primirea injecții și a durat mai mult de 15 luni.

O reușită importantă pentru terapiile genetice pe bază de ARN

Autorii studiului au explicat că aceasta este o reușită importantă pentru tratamentul din cazul de față și terapiile genetice pe bază de ARN, scrie Futurism.

Beneficiile de lungă durată au potențialul de a reduce costurile medicale. Mai mult, oamenii de știință au șansa de a folosi aceste tratamente pentru dezvoltarea altor terapii genetice.

Vă mai recomandăm să citiți și:

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

O terapie controversată cu celule stem a ajutat 13 pacienți cu leziuni ale măduvei spinării

O nouă terapie genetică a inversat îmbătrânirea la șoareci fără efecte adverse observabile

Cercetătorii au reușit, în premieră, inversarea procesului de îmbătrânire umană. Ce fel de terapie au folosit

Cele mai noi articole
Bill Gates a prezis cum va fi lumea după sfârşitul pandemiei
Bill Gates a prezis cum va fi lumea după sfârşitul pandemiei
Zeița Hera, soția geloasă și răzbunătoare a lui Zeus
Zeița Hera, soția geloasă și răzbunătoare a lui Zeus
British American Tobacco a mituit partidul lui Robert Mugabe. Detalii din anchetă
British American Tobacco a mituit partidul lui Robert Mugabe. Detalii din anchetă
SUA şi Japonia, îngrijorate din cauza testelor cu rachetă efectuate de Coreea de Nord
SUA şi Japonia, îngrijorate din cauza testelor cu rachetă efectuate de Coreea de Nord
Ce condiții trebuie să îndeplinească femeile din Afganistan ca să studieze în universități
Ce condiții trebuie să îndeplinească femeile din Afganistan ca să studieze în universități
Untold 2021. Câți oameni au participat la cele patru zile de festival
Untold 2021. Câți oameni au participat la cele patru zile de festival
Ruine romane, descoperite pe locul unui buncăr din cel de-al Doilea Război Mondial
Ruine romane, descoperite pe locul unui buncăr din cel de-al Doilea Război Mondial
Doi pui de urs panda născuți la Grădina Zoologică din Madrid. Specia continuă să fie „vulnerabilă”
Doi pui de urs panda născuți la Grădina Zoologică din Madrid. Specia continuă să fie „vulnerabilă”
Rezistența la antibiotice, descoperită la urșii bruni din pădurile izolate ale Suediei
Rezistența la antibiotice, descoperită la urșii bruni din pădurile izolate ale Suediei
Rolul important pe care îl au suprafețele implantului dentar în fixarea țesuturilor, evitând bacteriile nedorite
Rolul important pe care îl au suprafețele implantului dentar în fixarea țesuturilor, evitând bacteriile nedorite
Un dinozaur gigantic a fost descoperit în Uzbekistan
Un dinozaur gigantic a fost descoperit în Uzbekistan
De ce Fidel Castro a congelat trupul unui soldat american după invazia eșuată din Golful Porcilor
De ce Fidel Castro a congelat trupul unui soldat american după invazia eșuată din Golful Porcilor
Momentul reintrării în atmosfera Pământului. „Unii astronauţi o compară cu o serie de accidente”
Momentul reintrării în atmosfera Pământului. „Unii astronauţi o compară cu o serie de accidente”
Detalii despre „Planeta Nouă”, care i-ar putea lua locul lui Pluto în Sistemul Solar
Detalii despre „Planeta Nouă”, care i-ar putea lua locul lui Pluto în Sistemul Solar
Atacurile malițioase au reprezentat 80% dintre daunele cibernetice din Europa – studiu
Atacurile malițioase au reprezentat 80% dintre daunele cibernetice din Europa – studiu
Un copil din trei s-a confruntat cu stări de anxietate, unele cu consecințe grave
Un copil din trei s-a confruntat cu stări de anxietate, unele cu consecințe grave
Un om de știință renumit avertizează că virusurile „ar putea exista și în alte lumi din Univers”
Un om de știință renumit avertizează că virusurile „ar putea exista și în alte lumi din Univers”
Unui bărbat i s-a scurs lichid cefalorahidian din nas timp de 9 luni după un test pentru SARS-CoV-2
Unui bărbat i s-a scurs lichid cefalorahidian din nas timp de 9 luni după un test pentru SARS-CoV-2