Primii pacienţi umani trataţi asupra cărora s-a folosit CRISPR au o evoluţie pozitivă

Oficialii Vertex Pharmaceuticals şi CRISPR Therapeutics au anunţat că acei pacienţi care fac parte din primele teste clinice în care tehnica de editare genetică CRISPR a fost folosită asupra oamenilor prezintă o evoluţie pozitivă, notează Medicalxpress.

Cele două companii derulează două studii, în paralel, în care folosesc CRISPR. În primul studiu, desfăşurat în Germania, cercetătorii au editat genele unor pacienţi care sufereau de beta-talasemie, o maladie care influenţează tipul şi cantitatea de hemoglobină pe care organismul o produce. În cel de al doilea studiu clinic, desfăşurat în Statele Unite ale Americii, pacienţii au fost trataţi de scilemie (n.r. anemia cu celule în seceră). Această maladie duce la apariţia unor celule roşii cu forme anormale şi care se pot bloca în arterele şi venele mici, la o subalimentare a ţesuturilor cu oxigen.

• Gerard Peter Kuiper, pionier în explorarea Sistemului Solar. Părintele științei planetare moderne
• Cercetătorii spun că au găsit noi dovezi pentru o planetă ascunsă în Sistemul Solar

În cadrul celor două studii clinice, pacienţilor le-au fost recoltate celule stem, acestea au fost ulterior editate cu ajutorul unei tehnici CRISPR numită CTX001. În acelaşi timp, măduva oasoasă a pacienţilor, a cărei funcţionare anormală duce la maladiile de care suferă participanţii la studiu, este îndepărată şi înlocuită cu celule stem modificate. După ce celulele stem sunt reintroduse în măduva oasoasă, acestea încep să producă celule sanguine obişnuite.

Oficialii companiilor explică faptul că rezultatele acestei terapii se dovedesc a fi promiţătoare. Astfel, unul dintre pacienţii cu beta-talasemie nu a mai avut nevoie de transfuzii cu sânge în ultimele nouă luni; în timp ce un pacient cu scilemie nu a mai prezentat crize vaso-oculuzive, în care celule anormale se acumulează în vasele de sânge mici şi blochează alimentarea cu oxigen.

Citeşte şi: