Home » Știință » Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN
Credit foto: V2OSK/ Unsplash
Publicat: 05.04.2021

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de peste un an după ce a primit o injecție simplă cu o terapie genetică experimentală direct în ochi.

Tratamentul folosește molecule ARN (acid ribonucleic) care pot infiltra celule și inversa o anumită mutație asociată cu Leber congenital amaurosis, o boală a ochilor care cauzează orbirea devreme în viață, potrivit cercetărilor publicate recent în jurnalul Nature Medicine. Interesant este că cercetătorii din spatele tratamentului au descoperit efectele pe termen lung ale terapiei în mod accidental.

Mutația din spatele Leber congenital amaurosis împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochilor. Tratamentul strecoară ARN în acele celule și declanșează producerea de CEP290. Cu alte cuvinte, terapie inversează mutația timp de câteva luni bune.

Pacientul și-a recăpătat vederea pentru mai mult de 15 luni

Cercetătorii au testat această terapie genetică pentru prima oară în 2019, în cadrul unui experiment în care pacienții primeau injecții la fiecare trei luni. Acei pacienți au prezentat îmbunătățiri constante a vederii pentru că nivelul de ARN a fost refăcut în mod repetat. Însă, un singur participant a primit doar injecția inițială și apoi a renunțat la experiment temându-se de potențiale efecte adverse.

Noul studiu se concentrează chiar pe acel pacient și arată că vederea restabilită a atins un apogeu după două luni de la primirea injecții și a durat mai mult de 15 luni.

O reușită importantă pentru terapiile genetice pe bază de ARN

Autorii studiului au explicat că aceasta este o reușită importantă pentru tratamentul din cazul de față și terapiile genetice pe bază de ARN, scrie Futurism.

Beneficiile de lungă durată au potențialul de a reduce costurile medicale. Mai mult, oamenii de știință au șansa de a folosi aceste tratamente pentru dezvoltarea altor terapii genetice.

Vă mai recomandăm să citiți și:

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

O terapie controversată cu celule stem a ajutat 13 pacienți cu leziuni ale măduvei spinării

O nouă terapie genetică a inversat îmbătrânirea la șoareci fără efecte adverse observabile

Cercetătorii au reușit, în premieră, inversarea procesului de îmbătrânire umană. Ce fel de terapie au folosit

Ioana Scholler
Ioana Scholler
Ioana s-a alăturat echipei DESCOPERĂ.ro în 2020, fiind atrasă de subiecte ce țin de știință, istorie și natură. Ioana și-a finalizat studiile de licență în Manchester, Marea Britanie, acolo unde a studiat Jurnalism Multimedia, și studiile de masterat în Media, Comunicare Publică și ... citește mai mult
Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Oamenii de știință au aflat de ce bebelușii nu văd bine imediat după naștere
Oamenii de știință au aflat de ce bebelușii nu văd bine imediat după naștere
Meteorologii anunță vreme extrem de caldă până în august
Meteorologii anunță vreme extrem de caldă până în august
Cei mai mulți dintre români nu au încredere în deciziile luate de Inteligența Artificială
Cei mai mulți dintre români nu au încredere în deciziile luate de Inteligența Artificială
Coniacul european, afectat de taxe vamale în China
Coniacul european, afectat de taxe vamale în China
Hans Peter Kraus, cel mai de succes dealer de cărți rare din secolul XX. Biblia Gutenberg, manuscrise medievale, incunabule
Hans Peter Kraus, cel mai de succes dealer de cărți rare din secolul XX. Biblia Gutenberg, manuscrise medievale, incunabule
Un cip cât un card bancar dezvăluie cum celulele imunitare vânează și distrug cancerul în timp real
Un cip cât un card bancar dezvăluie cum celulele imunitare vânează și distrug cancerul în timp real
Rozătoarele dintr-un oraș american au evoluat pentru a se adapta la viața de oraș
Rozătoarele dintr-un oraș american au evoluat pentru a se adapta la viața de oraș
Cele mai folosite acronime și abrevieri pe înțelesul tuturor. Ce înseamnă WC, OK, ASAP, LOL sau BRB?
Cele mai folosite acronime și abrevieri pe înțelesul tuturor. Ce înseamnă WC, OK, ASAP, LOL sau BRB?
David Bowie, peste 50 de ani de geniu muzical și metamorfoze. Traseul unei comete muzicale. Peste 1.250 de concerte și 26 de albume
David Bowie, peste 50 de ani de geniu muzical și metamorfoze. Traseul unei comete muzicale. Peste 1.250 de concerte și ...
Axl Rose: de la Welcome to the Jungle, la liniștea din Malibu. Solistul Guns N’ Roses. Traume timpurii și ascensiune fulminantă
Axl Rose: de la Welcome to the Jungle, la liniștea din Malibu. Solistul Guns N’ Roses. Traume timpurii și ascensiune ...
O singură scanare cerebrală poate dezvălui cât de repede îmbătrânești
O singură scanare cerebrală poate dezvălui cât de repede îmbătrânești
O simplă vitamină ar putea fi secretul pentru o piele cu aspect mai tânăr
O simplă vitamină ar putea fi secretul pentru o piele cu aspect mai tânăr
Test de cultură generală. Cine a inventat berea: bărbații sau femeile?
Test de cultură generală. Cine a inventat berea: bărbații sau femeile?
Astronomii au fotografiat o stea care a explodat nu o dată, ci de două ori
Astronomii au fotografiat o stea care a explodat nu o dată, ci de două ori
România este a doua cea mai periculoasă țară din Europa în ceea ce privește siguranța rutieră
România este a doua cea mai periculoasă țară din Europa în ceea ce privește siguranța rutieră
Crește acciza la bere. Berarii României avertizează că este „cea mai agresivă majorare”
Crește acciza la bere. Berarii României avertizează că este „cea mai agresivă majorare”
ONU acuză Israelul de „campanie genocidară” în Gaza
ONU acuză Israelul de „campanie genocidară” în Gaza
În urmă cu aproape un mileniu, o supernovă lumina cerul nopţii
În urmă cu aproape un mileniu, o supernovă lumina cerul nopţii