Folosind testarea bio-chimică şi celulară, oamenii de ştiinţă au reuşit să identifice compusul chimic care distruge legarea enzimei SpCas9, folosită în tehnica de editare genetică CRISPR, de către codul ADN. Aceste proteine descoperite recent sunt mult mai mici decât proteinele care blochează enzimele Cas9 descoperite anterior, notează Phys.org.

 

„Aceste studii pun baza pentru identificarea rapidă şi utilizarea inhibitorilor de Cas9 şi a enzimelor care vor fi folosite în viitor în cadrul tehnicii CRISPR”, a declarat Amit Choudhary, autor al studiului. „Aceşti inhibitori care au în componenţa lor molecule mici şi care ţintesc enzimele forlosite pentru tehnica CRISPR au potenţialul extins de utilizare”, a adăugat acesta.

 

În prezent, cercetătorii folosesc enzima SpCas9 ca agent pentru terapiile genetice folosite pentru diferite maladii, incluzând HIV, probleme de vedere, distrofie musculară sau boli ereditare. Aplicaţiile terapeutice ale tehnicii CRISPR au potenţialul de a fi îmbunătăţite prin înlesnirea unui control mai precis asupra dozei şi timpului de acţiune al enzimei SpCas9.

 

Nevoia pentru un control mai exact asupra enzimei a condus spre creşterea cererii unor inhibitori eficienţi ai acesteia. Deşi există o serie de inhibitori care ar putea să răspundă acestei cereri, aceştia sunt formaţi din molecule mari, care nu pot permea pereţii celulari.

 

Proteinele mici inhibitoare ale enzimei SpCas9 au avantajul de a fi stabile, reversibile şi, în general, non-imunogenice, necauzând reacţii de respingere.  „Aceste rezultate pun bazele unui control chimic precis asupra folosirii tehnologiei CRISPR-Cas9, asigurând utilizarea în siguranţă a acestei tehnici”, a declarat unul dintre autorii studiului, Amit Coudhary. De asemenea, el precizează că, în acest moment, moleculele nu sunt gata de a fi folosite pe oameni sau testate pentru a li se stabili eficacitatea.

 

Oamenii de ştiinţă intenţionează să extindă cercetarea asupra modului în care acţionează moleculele inhibitoare. De asemenea, ei iau în calcul să testeze şi modul în care acestea interacţionează în interiorul celulelor apaţinând mamiferelor.