În premieră, un copil cu autism din România va fi tratat cu propriile celule stem în SUA

Terapia va fi realizată peste aproximativ două luni la Duke University Medical Center (SUA), unul dintre cele mai cunoscute centre la nivel internaţional, cu experienţă de zeci de ani în transplant şi în medicina regenerativă.

Proba a fost stocată timp de patru ani la Regina Maria – Banca Centrală de Celule Stem, se arată într-un comunicat de presă. 

Din echipa de medici fac parte şi Dr. Geraldine Dawson – directorul Duke Center for Autism and Brain Development şi Dr. Jessica Sun – oncolog hematolog pediatru, autor al multor articole ştiinţifice.  

 

În septembrie 2017, părinţii copilului român, un băiat diagnosticat cu autism, au contactat Banca Centrală de Celule Stem în vederea găsirii unei soluţii. 

 

„Familia şi-a dorit foarte mult să facă parte din acest program, iar în 2017 a luat decizia de a realiza terapia autologă (sau terapie cu celule proprii) la acest centru medical (Duke University Medical Center n.r.) renumit pentru premierele medicale şi succesul înregistrat pe parcursul a zeci de ani. Tot în 2017 au început demersurile realizate alături de Banca Centrală de Celule Stem pentru parcurgerea tuturor etapelor dintr-un proces complex, din care trimiterea probei era doar vârful aisbergului. Trimiterea probei este ultimul pas dintr-un proces ce vizează nu doar selecţia foarte riguroasă a candidaţilor eligibili pentru tratament, ci şi a unităţilor de celule stem care se califică pentru astfel de terapii celulare. Am fost şi suntem alături de membrii familiei şi vom face în continuare toate demersurile necesare pentru a-i spijini”, a afirmat dr. Tudor Panu, Directorul Băncii Centrale ce Celule Stem.

Banca Centrală Celule Stem a început prin a trimite documentaţia legată de parametrii de calitate ai unităţii de sânge din cordonul ombilical. Datele au inclus parametrii evaluaţi la momentul stocării, precum: viabilitatea înainte de congelare, numărul total de celule nucleate, numărul de celule stem, testele de sterilitate, markerii infecţioşi materni. În urma analizei acestor parametri, Duke University Medical Center a acceptat ca băieţelul să intre în procesul de selecţie pentru terapie, moment extrem de fericit, ce a readus speranţa familiei.  

 

“Nu aş putea exprima în cuvinte bucuria pe care am avut-o în momentul în care am aflat că am fost acceptaţi în programul de selecţie în vederea tratamentului. Chiar dacă ne aşteptau mulţi paşi înainte, am ştiut că toate eforturile noastre vor da roade. Simţeam că urma să primim confirmare pentru parametrii probei stocate în România, ştiam că tot ce urmează este doar un demers logistic către o nouă speranţă pentru baieţelul nostru. Le dorim şi altor părinţi cu copii care suferă de autism să aibă speranţă şi curaj pentru aceste tipuri de terapii pentru că sunt şanse foarte mari să apară şi rezultatele.”, spune tatăl copilului. 

 

A urmat un proces complex: confirmarea compatibilităţii dintre unitatea stocată şi copil (teste HLA), evaluarea stării de sănătate a copilului (chestionar medical complex, istoric medical, rezultate ale evaluărilor anterioare, teste genetice, teste sanguine, interviuri video şi fotografii ale băieţelului).

 

Copilul a fost acceptat pentru a fi tratat în cadrul studiului clinic aprobat de către FDA (Food and Drug Administration, autoritate competentă în SUA) „Expanded Access Protocol – Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”, NCT03327467. În acest studiu pot participa copii care au afecţiuni neurologice şi au disponbilă o unitate de celule stem din propriul sânge de cordon ombilical sau de la un frate compatibil. 

Transportul probei a fost realizat la începutul lunii martie 2018, într-un smart shipper de ultimă generaţie (care îşi menţine temperatura de -190˚C timp 21 de zile) dotat cu sistem de monitorizare care permite în orice moment verificarea in cloud a traseului parcurs, a temperaturii din container şi a poziţiei containerului (inclusiv pe perioada zborului). 

Odată ajunsă, unitatea de celule stem a fost stocată la banca deţinută de Duke University Medical Center, iar un eşantion din ea a fost testat pentru confirmarea parametrilor de calitate (viabilitate şi unităţi formatoare de colonii, retestare HLA). 

 

Terapia cu celule stem va fi realizată peste aproximativ două luni de către o echipă cu experienţă vastă atât în medicina regenerativă, cât şi în transplant, coordonată de către Dr. Joanne Kurtzberg, care conduce Programul ”Robertson Clinical and Translational Cell Therapy” şi Programul de Transplant medular pediatric din cadrul Duke University Medical Center şi este totodată preşedintă a Cord Blood Association. Din echipa de medici fac parte şi Dr. Geraldine Dawson – directorul Duke Center for Autism and Brain Development şi Dr. Jessica Sun – oncolog hematolog pediatru, autor al multor articole ştiinţifice.  

 

Echipa multidisciplinară de la Duke University Medical Center a publicat anul trecut articolul ştiinţific aferent  experienţei în autism “Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single-Center Phase”, concluziile articolului fiind că terapia cu celule stem din propriul sânge de cordon ombilical este sigură şi la mai mult de două treimi dintre copii au apărut îmbunătăţiri în urma tratamentului. Aceste rezultate aduc speranţă familiilor care au copii diagnosticaţi cu autism.