Prima pagină Stiinta

Premieră uimitoare în genetică: savanţii au utilizat editarea genetică în timp real, pe o persoană vie, tratând o condiţie iremediabilă

Alexandru Voiculescu | 11.20.2017 | ● Vizualizări: 1576

Pentru prima dată, savanţii au fost capabili să realizeze primele editări ale genomului uman într-un pacient în viaţă. Procesul poate avea un impact enorm asupra abilităţii de a trata bolile, precum sindromul Hunter.

Sindromul Hunter  este o condiţie genetică rară care lasă o persoană fără o enzimă care este folosită pentru a dezintegra polizaharidele, un carbohidrat, scrie Futurism.

Lăsată netratată, poate cauza probleme psihice şi ale funcţionării organelor. În acest caz, doctorii au încercat să corecteze condiţia prin utilizarea ZFN-urilor (zinc finger nucleus). Cu ajutorul acestei metode s-a putut secţiona o genă care este prezentă în celulele ficatului, inserând o copie funcţională în genă care produce polizaharidele.

Tratamentul a fost creat de Sangamo Therapeutics, o firmă de biotehnologie cu sediul în California. „Este prima dată când cineva are o nouă genă în ficat”, a precizat CEO-ul companiei, Sandy Macrae.

ZFN-urile sunt o metodă mai greoaie decât CRISPR Cas-9, dar oferă mai multă precizie. Implementarea utilizată de Sangamo oferă abilitatea de a tăia cu exactitate ceea ce este necesar.

Aşadar, în acest test clinic, un pacient în vârstă de 44 de ani a primit tratamentul revoluţionar într-un spital din Oakland, California, pe 13 noiembrie. Acesta face parte dintr-o serie mai largă de teste, care vor utiliza metoda genetică pentru a trata şi alte condiţii, precum sindromul Hurler sau hemofilia de tip B.

Vă recomandăm să citiţi şi următoarele articole:

O nouă revoluţie în genetică schimbă viaţa pe Pământ pentru totdeauna. ''Acum putem controla evoluţia umană''

De ce este "esenţială" modificarea genetică a embrionilor

În premieră, embrionul uman a fost editat pentru explorarea funcţiilor genetice

O tehnică de „editare” a ADN-ului, folosită în premieră pentru vindecarea unor maladii hepatice. Sindromul Down, următoarea ţintă

Tag-uri: genetica | adn | gene | conditie | boli | crispr | enzima